מנהל המזון והתרופות האמריקאי (או Food and Drug Administration) אישר את משלב Encorafenib (ברפטובי) עם Binimetinib (מקטובי) לטיפול בתת-קבוצה של חולים עם סרטן ריאות מסוג NSCLC (או Non-Small Cell Lung Cancer).

הסוכנות אישרה את הטיפול המשולב במעכב BRAF עם מעכב MEK לשימוש במבוגרים עם סרטן ריאות גרורתי מסוג NSCLC עם מוטציית BRAF V600E כפי שנקבע לפי בדיקה המאושרת ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי.

בעבר, מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את הטיפול המשולב בחולים עם מלנומה גרורתית או לא-נתיחה עם מוטציות V600E או V600K. מהנתונים בספרות הרפואית ידוע כי מוטציות BRAF V600E מזוהה בכ-2% מכלל המקרים של סרטן ריאות מסוג NSCLC.

ההתוויה החדשה של הטיפול המשולב מבוססת על נתונים ממחקר PHAROS בשלב 2, הנמשך בימים אלו. המחקר בתווית-פתוחה, הינו מחקר רב-מרכזי להערכת Encorafenib עם Binimetinib בחולים עם NSCLC ומוטציות BRAF V600E, בין אם טופלו בעבר ובין אם לאו.

המחקר ענה על תוצאי היעילות העיקריים – שיעורי תגובה אובייקטיבית לפי הערכת ועדה בלתי-תלויה ומשך תגובה – הן בקרב חולים שלא קיבלו טיפול קודם והן באלו לאחר טיפול קודם.

בקרב 59 חולים שלא קיבלו טיפול קודם תועדו שיעורי תגובה אובייקטיבית של 75% (רווח בר-סמך 95% של 62-85%). למעלה ממחצית מהחולים (59%) הגיבו לטיפול למשך לפחות 12 חודשים, עם חציון משך תגובה שטרם נקבע בעת ניתוח הנתונים.

בקרב 39 חולים שקיבלו טיפול קודם כנגד הממאירות תועדו שיעורי תגובה אובייקטיבית של 46% (רווח בר-סמך 95% של 30-63%). שליש מהחולים (33%) הגיבו לטיפול לאורך 12 חודשים ומעלה, עם חציון משך תגובה של 16.7 חודשים.

תופעות לוואי שדווחו בלפחות 25% מהמשתתפים במחקר כללו עייפות, בחילות, שלשול, כאב שריר-שלד, הקאות, כאבי בטן, הפרעות ראיה, עצירות, קוצר נשימה, פריחה ושיעול. תופעות לוואי הובילו 17% מהחולים להפסיק את הטיפול ב-Binimetinib ו-16% מהחולים להפסקת הטיפול ב-Encorafenib.

למעלה משליש מהחולים שלקחו חלק במחקר (38%) חוו אירועים חריגים חמורים, אלו כללו דימומים (6%), שלשול (4.1%), אנמיה (3.1%), קוצר נשימה (3.1%) ודלקת ריאות (3.1%). שני חולים פיתחו תגובות פטאליות – אחד הלך לעולמו עקב דימום תוך-גולגולתי ואחד הלך לעולמו עקב אוטם לבבי.

המומחים כותבים כי מוטציות BRAF V600E מסייעות בזיהוי תת-סוג ייחודי של NSCLC גרורתי כנגדו תתכן תועלת לטיפול ממוקד במשלב Encorafenib עם Binimetinib. מחקר PHAROS הראה כי בחולים אלו תתכן תועלת לטיפול הממקד, בין אם קיבלו טיפול קודם כנגד הממאירות ובין אם לאו. לאור פרופיל היעילות והבטיחות של הטיפול, לחולים ולמטפלים יש כעת אפשרות נוספת למתן טיפול אישי על-בסיס גורמי סיכון והעדפות פרטניות.

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר גם שתי בדיקות אבחנתיות לטיפול במשלב Encorafenib עם Binimetinib. בדיקת FoundationOne Liquid CDx מאושרת לזיהוי מוטציות בדגימות פלזמה ובדיקת FoundationOne CDx מאושרת לזיהוי מוטציות בדגימות רקמה.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה ב-Healio