גנטיקה

מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את ההתוויה למתן אורקמבי לטיפול בילדים קטנים עם ציסטיק פיברוזיס (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הרחיב את אישור הטיפול ב-Lumacaftor ו-Ivacaftor (אורקמבי) לכלול את מתן הטיפול לילדים עם ציסטיק פיברוזיס בגילאי שנה עד שנתיים, כך על-פי הודעה חדשה מטעם היצרן.

 האישור הנוכחי תקף לילדים הומוזיגוטיים למוטציית F508del (גנוטיפ F/F) בגן CFTR.

 בנוכחות שני עותקים של מוטציית F508del מתפתח חסר בחלבון CFTR על-פני שטח התא. התכשיר משלב Lumacaftor, המכוון לפגם בחלבון CFTR המעכב עיבוד ותנועה, כך מגדיל את כמות החלבון על פני שטח התא; ו-Ivacaftor, המעודד את יכולת חלבוני CFTR להעביר מלח ומים דרך ממברנת התא. יחדיו, שני התכשירים הללו מסייעים בהידרציה ופינוי ריר מדרכי האוויר.

 הטיפול באורקמבי אושר לראשונה בשנת 2015 לילדים עם ציסטיק פיברוזיס בגילאי 12 שנים ומעלה, כאשר מאוחר יותר הורחב האישור לילדים קטנים יותר.

 הרחבת האישור כעת מבוססת בחלקה על נתונים ממחקר בתווית-פתוחה, בשלב 3, שכלל 36 ילדים בגילאי 1-2 שנים עם ציסטיק פיברוזיס וגנוטיפ F/F.

 מהתוצאות עולה כי אורקמבי הינו טיפול נסבל היטב, עם פרופיל בטיחות ופרופיל פרמקוקינטי דומה לזה שתואר בילדים גדולים יותר. מהנתונים עלה כי הטיפול הוביל לירידה בריכוז כלור בזיעה, רמז לכך שהתרופה עשויה להשפיע על מהלך המחלה בחולים עם ציסטיק פיברוזיס.

 המומחים מסבירים כי ישנה חשיבות רבה למתן טיפול בילדים עם ציסטיק פיברוזיס בשלב מוקדם במהלך חייהם, מאחר וטיפול מוקדם עשוי להאט את התקדמות המחלה החמורה. האישור הנוכחי מהווה צעד נוסף בשיפור אפשרויות הטיפול באוכלוסיית חולים זו.

 

מתוך הודעת ה-FDA

 

לידיעה ב-Healio

 

 

 

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • אפשרויות טיפול תרופתי באלופציה אראטה (U.S. Pharmacist)

    אפשרויות טיפול תרופתי באלופציה אראטה (U.S. Pharmacist)

    אלופציה אראטה, הפרעת שיער אוטואימונית לא צלקתית, הינה בעלת שיעור היארעות של עד כ-2% במהלך החיים ועלולה להשפיע על תחומים פסיכולוגיים, רגשיים וחברתיים. יהונתן ניסן משתף את מאמר העוסק בהפרעה מה- U.S. Pharmacist, בהמלצתו של פרופ’ שוורצברג.

  • האם היפוקסמיה משנית לדום נשימה חסימתי בשינה עלוה להביא לעליה בסיכון להישנות סרטן ריאות? (מתוך כנס SLEEP)

    האם היפוקסמיה משנית לדום נשימה חסימתי בשינה עלוה להביא לעליה בסיכון להישנות סרטן ריאות? (מתוך כנס SLEEP)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו במהלך כנס SLEEP עולה כי אירועי היפוקסמיה ועומס היפוקסי משנית לדום נשימה חסימתי בשינה עלולים להביא לעליה בסיכון להישנות סרטן ריאות. החוקרים השלימו סקירה רטרוספקטיבית של הרשומות הרפואיות של 403 מבוגרים (גיל חציוני של 74 שנים; 52% נשים) עם היסטוריה של סרטן ריאות מסוג NSCLC (או Non-Small Cell Lung Cancer) ונתוני […]

  • האם עודף-משקל מעלה את הסיכון לתמותה בחולים במצב קשה עם COVID-19? (מתוך Obesity)

    האם עודף-משקל מעלה את הסיכון לתמותה בחולים במצב קשה עם COVID-19? (מתוך Obesity)

    במאמר שפורסם בכתב העת Obesity מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי השמנה אינה מלווה בסיכון מוגבר לתמותה בחולים במצב קריטי עם אבחנה של COVID-19. יתרה מזאת, בחולים עם מדד מסת גוף נמוך מ-25 ק”ג/מ2 תועדו שיעורי תמותה גבוהים יותר בהשוואה לאלו עם מדדי מסת גוף גבוהים יותר. מטרת המחקר הנוכחי הייתה לבחון […]

  • תכשירים אנטי-פסיכוטיים מסוימים מלווים בסיכון מוגבר לדלקת ריאות (JAMA Psychiatry)

    תכשירים אנטי-פסיכוטיים מסוימים מלווים בסיכון מוגבר לדלקת ריאות (JAMA Psychiatry)

    טיפול במינון גבוה של תרופות אנטי-פסיכוטיות, בפרט Quetiapine, Clozapine ו-Olanzapine, מלווה בסיכון מוגבר לדלקת ריאות בחולים עם סכיזופרניה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Psychiatry. טיפול מונותרפי בתכשירים עם עומס אנטי-כולינרגי גבוה גם מעלה את הסיכון לדלקת ריאות. החוקרים התבססו על מספר מאגרי נתונים ארציים ובחנו את הנתונים אודות חולים שטופלו בשל סכיזופרניה […]

  • הפסקת עישון משפרת את תוחלת החיים בכל גיל (Am J Prev Med)

    הפסקת עישון משפרת את תוחלת החיים בכל גיל (Am J Prev Med)

    הפסקת עישון בכל גיל מלווה בהארכת תוחלת החיים הצפויה, כאשר התועלת הרבה ביותר תוארה באלו שהפסיקו לעשן בגיל צעיר, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת American Journal of Preventive Medicine. החוקרים בחנו את ההשפעות המזיקות של עישון וההשפעה החיובית של הפסקת עישון על תוחלת החיים במבוגרים בגילאי 35-75 שנים. שיעורי התמותה הספציפיים לגיל לפי […]

  • תוצאות מבטיחות לטיפול התחלתי משולש בחולים עם סוכרת מסוג 2 (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    תוצאות מבטיחות לטיפול התחלתי משולש בחולים עם סוכרת מסוג 2 (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    טיפול משולש הכולל מטפורמין, Dapagliflozin ו-Saxagliptin מהווה גישת טיפול יעילה ובטוחה לחולים עם סוכרת מסוג 2 שלא קיבלו טיפול תרופתי קודם, בהשוואה להגברת עצימות הטיפול, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Diabetes, Obesity and Metabolism. ההנחיות הנוכחיות ממליצות על טיפול משולב מוקדם להפחתת הסיכון לסיבוכי סוכרת ומניעת אינרציה קלינית בחולים עם סוכרת מסוג 2. […]

  • היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine עולות עדויות חדשות התומכות במתן Donidalorsen כטיפול מניעתי בחולים עם אנגיואדמה תורשתית לאחר שהוכח כי הטיפול התרופתי הפחית את שיעור התלקחויות המחלה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אנגיואדמה תורשתית הינה הפרעה נדירה, המתאפיינת באירועים חוזרים של נפיחות העלולה להיות מסכנת-חיים.  טיפול מונע ארוך-טווח עשוי […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה