הודעת קמהדע

קמהדע , חברת תרופות המתמחה במוצרים מבוססי פלסמה, מדווחת היום על גיוס חולה ראשון באירופה לניסוי קליני פיבוטלי שלב 3 InnovAATe, לבחינת הבטיחות והיעילות של מוצר החברה אלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) באינהלציה לטיפול בחוסר בחלבון אלפא-1 אנטיטריפסין (AATD). את המחקר מוביל ד”ר יאן סטולק, מנהל רפואי, מחלקת ריאות, חבר האיגוד האירופאי לריאות, המרכז הרפואי באוניברסיטת ליידן, הולנד.

“אני נרגש מאוד להוביל את ניסוי ה- InnovAATe” ציין ד”ר סטולק. “אני מאמין כי הניסוי כולל את כל מדדי ההצלחה (end points) הרלוונטיים המאפיינים את מחלת הריאות AATD, עם גודל מדגם שאני מאמין יאפשר להציג השפעות קליניות משמעותיות על תיפקודי ריאה ע”י FEV1 ועל צפיפות ריאה באמצעות CT. כפי שהוצג במאמר שפירסמנו לאחרונה (ERJ נובמבר 2019) המתאר את תוצאות המחקר הקודם, שלב 2/3 של קמהדע, לחולי AATD עם מחלת ריאות קשה שטופלו ב- AAT באינהלציה במשך שנה הייתה ירידה איטית יותר ב- FEV1. ממצא זה מצביע על היכולת הפוטנציאלית של AAT באינהלציה להפחית את דלקתיות והרס הריאות כפי שיימדדו בניסוי ה- InnovAATe על ידי תפקודי ריאה, צפיפות ריאה ב- CT, תסמינים, החמרות והיבטי מחלה נוספים”.

“התנעת הניסוי הקליני שלב 3 מהווה אבן דרך משמעותית לתוכנית פיתוח ה- AAT באינהלציה שלנו” ציין עמיר לונדון, מנכ”ל קמהדע. “אנו נרגשים מהפוטנציאל העיסקי של המוצר , שאם יאושר, יושק בשוק המוערך כיום בכמיליארד דולר וצמיחה של 6% עד 8% בשנה. אנו מאמינים כי התוכנית שלנו היא המתקדמת ביותר מבחינת פיתוח קליני לעומת טיפולי AATD חדשים, ואנו מעודדים מהתמיכה החזקה שאנו ממשיכים לקבל מאוכלוסיית החולים ומרופאי AATD מובילים”.

InnovAATe הוא ניסוי אקראי, כפול-סמיות, מבוקר פלסבו, שלב 3 פיבוטלי שנועד להעריך את היעילות והבטיחות של AAT באינהלציה בחולים עם AATD הסובלים ממחלת ריאות בחומרה בינונית. עד 250 מטופלים יקבלו, באופן אקראי 1:1, AAT באינהלציה במינון של 80 מ”ג פעם אחת ליום, או פלסבו, במשך טיפול שיארך שנתיים. מדד ההצלחה העיקרי של ניסוי InnovAATe הוא תפקוד הריאות הנמדד על ידי FEV1. מדדי הצלחה משניים כוללים שינויים בצפיפות ריאות שימדדו על ידי CT, כמו גם פרמטרים אחרים של חומרת המחלה, כגון תפקודים ריאתיים נוספים, קצב החמרה ובדיקת הליכה של שש דקות. פרופיל הבטיחות יבוקר באופן רציף על ידי ועדה למעקב אחר הנתונים (DMC) עם כללים מוגדרים מראש שיופעלו לאחר ש -60 הנבדקים הראשונים סיימו שישה חודשי טיפול.

על סמך משוב שהתקבל לאחרונה ממינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) לגבי נוגדנים של AAT באינהלציה, החברה מתכננת לערוך במקביל ניסוי-משנה, בצפון אמריקה, שבמסגרתו יבחנו ההשפעות של נוגדנים על רמת ה- AAT בפלסמה בעת טיפול ב- AAT באינהלציה ובעת טיפול ב- AAT בעירוי, על כ- 30 מטופלים.

החברה מצפה לקבל תגובת ה- FDA בהקשר למחקר Human Factor Study (HFS) שהושלם על ידה במהלך הרבעון השלישי של שנת 2019. ה-HFS נדרש לתמוך במוצר המשולב, המורכב מ- AAT לאינהלציה של קמהדע והמכשיר האינהלציה הניסיוניeFlow nebulizer system של חברת PARI Pharma GmbH.

אודות קמהדע

קמהדע בע”מ עושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת לטיהור והפרדת חלבונים. לחברה תיק מוצרים מסחריים ומוצרי פיתוח בצנרת בשלבים מתקדמים.  החברה משתמשת בטכנולוגיה הייחודית שלה ובפלטפורמת הידע שלה לטיהור והפרדת חלבונים מפלסמה אנושית על מנת לייצר אלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) בצורה נוזלית המטוהרת באיכות גבוהה, ולהפיק חלבונים אחרים (אימונוגלובולינים) מפלסמה. AAT הוא חלבון המופק מפלסמה אנושית עם מטרות רפואיות ידועות ותכונות שהתגלו לאחרונה ונמצאו כמשפיעות על מערכת החיסון, כאנטי דלקתיות וכמגנות על הרקמות. למוצר יש גם מאפיינים אנטי מיקרוביאליים.  מוצר הדגל של החברה הוא ®Glassia, שהיה המוצר הראשון שאושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), כ- AAT נוזלי, מוכן לשימוש תוך ורידי, המופק מפלסמה. קמהדע משווקת את Glassia בארה”ב באמצעות שותפות אסטרטגית עם חברת טקדה תרופות בע”מ ובמדינות נוספות באמצעות מפיצים מקומיים.  המוצר המוביל השני של קמהדע הוא KamRAB, חיסון (אנושי) כנגד כלבת עבור טיפול מניעתי לאחר זיהום כלבת. KamRAB מאושר על ידי ה- FDA ומשווק בארה”ב תחת המותג KEDRAB ובאמצעות שותפות אסטרטגית עם Kedrion S.p.A. בנוסף ל-Glassia ו-KEDRAB, יש לקמהדע קו של ארבעה מוצרים פרמצבטיים נוספים, המופקים מפלסמה, והניתנים בעירוי או בהזרקה, שמשווקים באמצעות מפיצים בלמעלה מ-15 מדינות, ביניהן: ישראל, רוסיה, ברזיל, הודו ומדינות אחרות באמריקה הלטינית ואסיה.  לקמהדע ישנם מוצרים בפיתוח הנמצאים בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים, הכוללים פורמולציית AAT באינהלציה לטיפול בחוסר ב- AAT. בנוסף, טיפול ב- AAT בעירוי נמצא בשלבי פיתוח לטיפול ב- GvHD, במניעת דחייה לאחר השתלות ריאה, ובסוכרת סוג-1. קמהדע גם ממנפת את המומחיות שלה והנוכחות שלה בשוק תרופות החלבון המופקות מפלסמה על ידי הפצת למעלה מ- 20 מוצרים פרמצבטיים נוספים בישראל, המיוצרים על ידי צדדים שלישיים.