גנטיקה

הסוכנות האירופית להערכת תרופות ( CHAMP) המליצה לאשר את DEFIBROTIDE לטיפול ב- VOD (מחלה חסימתית חמורה של וריד הכבד (הודעת גולדפינגר תקשורת)

להלן ידיעה שהועברה ע”י גולדפינגר תקשורת:

הסוכנות האירופית להערכת תרופות (CHMP), העניקה חוות דעת חיובית, והמליצה על אישור הטיפול ב’דפיברוטייד’ ((Defibrotide, עבור מחלה חסימתית חמורה של וריד הכבד (veno-occlusive disease – VOD), המהווה סיבוך בעל שיעור תמותה של עד 50%,בקרב מבוגרים וילדים שעברו השתלת תאי אב.

VOD הינה מחלה מסכנת חיים, אשר מהווה סיבוך אפשרי של השתלת מח עצם.  השתלת מח עצם מהווה כיום טיפול נפוץ בממאירויות המטולוגיות ומחלות אחרות הן במבוגרים והן בילדים. כהכנה להשתלת מח עצם החולים מקבלים טיפולים כימותרפיים במינונים גבוהים.

הטיפול הכימותרפי עלול לגרום לחסימה של ורידים קטנים בכבד וכתוצאה מכך לגרום למחלת ה- VOD, אשר עלולה להוביל לכשל כבדי ועלולה להסתיים בכשל של איברים נוספים כגון הכליות והריאות (VOD  חמור).

ההארעות הכוללת של מקרי VOD בקרב מושתלי מח עצם הינה % 9-14?? ו 11-20% בקרב ילדים מושתלי מח עצם, וכאמור הינה בעלת שיעורי תמותה גבוהים.. כיום אין אף טיפול מאושר אחר לטיפול ומניעה של VOD.

בישראל מתבצעות מידי שנה כ-430 השתלות מח עצם בקרב מבוגרים וכ-120 השתלות מח עצם בקרב ילדים. עד היום לא היה קיים מענה למניעה ולטיפול של VOD חמור, מלבד טיפולים שלא פותחו ונבדקו במיוחד למחלה, ובהתאם לכך יעילותם נמוכה יחסית והם משמשים בעיקר לטיפול בתסמיני המחלה.

הטיפול בדפיברוטייד מבוסס על מנגנון המביא לדיכוי השפעול של מערכת הקרישה וכן לפירוק הקרישים שנוצרו כתוצאה מפגיעת הכימותרפיה האינטנסיבית בתאי האנדותל בסינוסים ובכלי הדם הקטנים שבכבדהטיפול מתאים למבוגרים, מתבגרים, ילדים ופעוטות וניתן ישירות לווריד, כל 6 שעות.

כעת לאחר שדפיבוטייד קבלה את המלצתה החיובית של הסוכנות האירופית להערכת תרופות, אישור השיווק בפועל הועבר לבחינתה של הנציבות האירופית (The European Commission EC ). עם האישור תהפוך דפיברוטייד לתרופה הראשונה הייעודית לטיפול במחלה חסימתית של וריד הכבד.

לדברי ד”ר פול ריצ’רדסון, פרופסור לרפואה מ-RJ Corman, מבית הספר לרפואה של אוניברסיטת הרווארד, והמנהל הרפואי של מרכז ג’רום ליפר לטיפול במיאלומה נפוצה, מטפל במכון דיינה פרבר לטיפול בסרטן בבוסטון מסצ’וסטס (ארה”ב) והחוקר הראשי של דפיברוטייד: “אנו מאמינים שהטיפול בדפיברוטייד יהווה אפשרות טיפולית חשובה מאוד לחולים שעברו ניתוח השתלת תאי אב המטופויאטיים. התרופה מספקת טיפול שעשוי להיות מציל חיים במחלה חסימתית חמורה של וריד הכבד, סיבוך שבו שיעור התמותה גבוה מאוד ושאין לו טיפולים מאושרים אחרים”.

למאמר שסקר בטיחות הטיפול בתרופה ב-VOD מאת פרופ’ ריצ’רדסון ראו הקישור הבא

Expert Opin Drug Saf. 2013 Jan;12(1):123-36.

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • במסגרת תכנית הצלבת השתלות בינלאומית, בוצעו בין ישראל וקפריסין שמונה השתלות כליה

    במסגרת תכנית הצלבת השתלות בינלאומית, בוצעו בין ישראל וקפריסין שמונה השתלות כליה

    המרכז הלאומי להשתלות מדווח כי במסגרת תכנית ההצלבות הבינלאומית, בוצעו בישראל ובקפריסין שמונה השתלות: חמש בישראל ושלוש בקפריסין. המרכז הצליב את הזוגות באמצעות תוכנת מחשב ייעודית, מתוך מאגר בינלאומי בו נמצאים זוגות, שהם בני משפחה שאין ביניהם התאמה, ואשר בו רשומים גם זוגות מקפריסין. המספר הגדול של ההשתלות התאפשר בזכות שתי תורמות אלטרואיסטיות שפנו ישירות למרכז הלאומי להשתלות ובכך פתחו  "שרשרת השתלות".

  • ההשפעה של ערכי סף של פריטין על שיעורי אבחנת חסר ברזל (JAMA Netw Open)

    ההשפעה של ערכי סף של פריטין על שיעורי אבחנת חסר ברזל (JAMA Netw Open)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open עולה כי ערכי סף של פריטין של 30 ננוגרם/מ”ל ו-45 ננוגרם/מ”ל מלווים בשיעורים גבוהים יותר של אבחנת חסר ברזל, בהשוואה לערכי סף של 15 ננוגרם/מ”ל במבוגרים עם אנמיה וללא אנמיה. החוקרים התבססו על נתונים מפרויקט FIRE (או Family Medicine Research Using Electronic Medical Records) בשווייץ וכללו 255,351 […]

  • האם טיפול בהידראה משפיע על הרזרבה השחלתית בנשים עם אנמיה חרמשית? (Blood Advances)

    האם טיפול בהידראה משפיע על הרזרבה השחלתית בנשים עם אנמיה חרמשית? (Blood Advances)

    טיפול ב-Hydroxyurea (הידראה) אינו מפחית משמעותית רזרבה שחלתית בבנות ונשים עם מחלת אנמיה חרמשית ולכן ייתכן ואין צורך בטיפולים לשימור פוריות בטרם התחלת הטיפול התרופתי באוכלוסייה זו, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Blood Advances. המחקר כלל מספר מרכזים בצרפת והחוקרים בחנו את רקמת השחלות של 76 בנות ונשים צעירות עם אנמיה חרמשית, שעברו […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Denileukin Diftitox לטיפול בלימפומה עורית חוזרת או עמידה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Denileukin Diftitox לטיפול בלימפומה עורית חוזרת או עמידה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Denileukin Diftitox (Lymphir) לטיפול במבוגרים עם לימפומה עורית של תאי T חוזרת או עמידה לטיפול לאחר לפחות קו טיפול סיסטמי אחד. התכשיר האימונותרפי הינו פורמולה חדשה של Denileukin Diftitox (או Ontak), אשר אושר לראשונה בשנת 1999 לטיפול בחולים מסוימים עם לימפומה עורית של תאי […]

  • ביקור אצל רופא משפחה זמן קצר לאחר ניתוח עקב מחלה ממארת עשוי להפחית שיעורי תמותה (JAMA Surgery)

    ביקור אצל רופא משפחה זמן קצר לאחר ניתוח עקב מחלה ממארת עשוי להפחית שיעורי תמותה (JAMA Surgery)

    מנתונים שפורסמו בכתב העת JAMA Surgery עולה כי ביקור אצל הרופא המטפל בתוך 90 ימים מניתוח עקב מחלה ממארת מלווה בשיעורי תמותה נמוכים יותר בקשישים, כאשר בקרב אלו שביקור אצל הרופא המטפל תועדו שיעורי תמותה של 0.3% לעומת שיעורי תמותה של 3.3% בקרב אלו שלא פנו לרופא המשפחה. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי כלל 2,566 חולים בגילאי […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Axatilimab לטיפול ב-GVHD כרוני (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Axatilimab לטיפול ב-GVHD כרוני (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Axatilimab לטיפול במבוגרים וילדים עם אבחנה של GVHD (או Graft Versus Host Disease) כרונית בהם לא תועדה תגובה לפחות לשני קווי טיפול קודמים ובמשקל של 40 ק”ג ומעלה. החוקרים מסבירים כי GVHD כרוני הינו סיבוך מסכן-חיים של השתלת מח עצם אלוגנאית, המתפתח במחצית מהמושתלים. […]

  • משטר טיפול הכולל Blinatumomab עשוי לשפר הישרדות בחולי לויקמיה (N Engl J Med)

    משטר טיפול הכולל Blinatumomab עשוי לשפר הישרדות בחולי לויקמיה (N Engl J Med)

    הוספת Blinatumomab (בלינסייטו) לטיפול כימותרפי מיצוק סטנדרטי הובילה להארכת ההישרדות הכוללת של מבוגרים ללא עדות לשארית מחלה מינימאלית עם אבחנה של B-Cell Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia, כך עולה מתוצאות מחקר חדש בשלב 3 שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine. ברקע למחקר מסבירים המומחים כי Blinatumomab מכוון ל-CD19 על תאי B ומאושר כיום לשימוש […]

  • החשיבות הפרוגנוסטית של סרקופניה בחולים עם לימפומה (Leuk Lymphoma)

    החשיבות הפרוגנוסטית של סרקופניה בחולים עם לימפומה (Leuk Lymphoma)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Leukemia and Lymphoma עולה כי סרקופניה הינה סמן פרוגנוסטי שלילי בחולים עם לימפומה ומלווה בשיעורים נמוכים יותר של הישרדות ללא-התקדמות מחלה ובשיעורי הישרדות כוללים נמוכים יותר בחולים לאחר השתלת מח עצם ובגברים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי ישנן עדויות סותרות אודות הקשר בין סרקופניה ולימפומה. כעת הם ביקשו לבחון את […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה