מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Tislelizumab כקו טיפול מונותרפי שני למבוגרים עם קרצינומה של תאי קשקש של הוושט עם מחלה לא-נתיחה או גרורתית לאחר טיפול כימותרפי סיסטמי קודם שלא כלל מעכב PD-L1.
האישור הנוכחי מבוסס על ממצאי מחקר RATIONALE 302, מחקר בשלב 3 שהדגים שיפור משמעותי קלינית ומובהק סטטיסטית בהישרדות הכוללת עם Tislelizumab לעומת טיפול כימותרפי לפי בחירת הרופא המטפל.
מדגם המחקר כלל 512 מבוגרים מ-123 אתרי מחקר ב-11 מדינות באירופה, אסיה וצפון אמריקה. החולים חולקו באקראי לקבלת טיפול תוך-ורידי ב- Tislelizumab, נוגדן הומאני כנגד PD-L1, במינון של 200 מ”ג כל שלושה שבועות, או טיפול כימותרפי סטנדרטי לפי בחירת הרופא, עד להתקדמות המחלה, רעילות בלתי-מתקבלת על הדעת או פרישה מהמחקר.
חציון משך ההישרדות הכוללת באוכלוסייה לפי כוונה לטפל, התוצא העיקרי של המחקר, עמד על 8.6 חודשים לעומת 6.3 חודשים בזרוע הטיפול הכימותרפי (יחס סיכון של 0.70). התועלת ההישרדותית תועדה בכל תתי הקבוצות המוגדרות מראש, כולל לפי סטטוס PD-L1. התכשיר החדש גם לווה בשיפור שיעורי תגובה כוללים (20.4% לעומת 9.8%) ומשך תגובה ארוך יותר (חציון משך תגובה של 7.1 לעומת 4.0 חודשים; יחס סיכון של 0.42) בהשוואה לטיפול כימותרפי.
תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של Tislelizumab, אשר תועדו בלפחות 20% מהמטופלים, כללו עליה ברמות סוכר בדם וירידה בריכוז המוגלובין, לימפוציטים, נתרן ואלבומין, כמו גם עליה בפוספטזה בסיסית, אנמיה, עייפות, עליה באנזימי כבד, כאבי שריר-שלד, ירידה במשקל ושיעול.
שיעור קטן יותר של חולים בזרוע Tislelizumab חוו אירועים חריגים בדרגה 3 ומעלה על-רקע הטיפול התרופתי, בהשוואה לחולים בזרוע הטיפול הכימותרפי (46% לעומת 68%, בהתאמה) ושיעור נמוך יותר של חולים הפסיקו את הטיפול ב- Tislelizumab לעומת כימותרפי בשל אירועים חריגים (7% לעומת 14%).
האישור הנוכחי, אשר נדחה בשנת 2022 עקב הגבלות משנית למגפת הקורונה, מהווה את ההתוויה הראשונה המאושרת למתן טיפול זה בארצות הברית. Tislelizumab צפוי להיות זמין בארצות הברית במחצית השניה של שנת 2024.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!