מאת יהונתן ניסן, סטודנט לרפואה באוניברסיטת תל אביב ופרמדיק
Roxadustat, תרופה אוראלית חדשה לטיפול באנמיה בחולי מחלת כליות כרונית (CKD), הראתה יעילות ובטיחות בשישה ניסויי פאזה 3 שכללו יותר מ-8000 מטופלים ברחבי העולם, לפי מחקר שפורסם באספה של הקרן הלאומית לכליות (SCM21). לדברי אחד ממחברי המחקר, יעילותה של Roxadustat “הודגמה בכל שלבי מחלת הכליות הכרונית” – בהשוואה לפלצבו בחולים שאינם מטופלים בדיאליזה ובהשוואה לאפואטין אלפא (אפוגן, פרוקריט) במטופלים בדיאליזה.
השלב הבא של התרופה הוא בישיבת ועדת הייעוץ של מינהל המזון והתרופות האמריקני (ה-FDA) שמתוכננת לחודש יולי, בה יעריכו האם התרופה ראויה לאישור כתרופת קו-ראשון לטיפול באנמיה בחולי CKD.
התרופה עובדת במנגנון עיכוב מווסת ההיפוקסיה prolyl hydroxylase (HIF-PHI), מנגנון בו ישנה עליה ברמות האריתרופואטין האנדוגני בתגובה להיפוקסיה. מציגי המחקר באספה ציינו כי “נראה שלתרופות אלו יש פרופיל יעילות ובטיחות חיוביים באופן כללי” והוסיפו כי “נטילת תרופה אוראלית לטיפול באנמיה היא יתרון משמעותי, במיוחד בהתחשב בכמות העניינים הלוגיסטיים הכלולים בטיפול באנמיה בקרב חולי CKD במסגרת החוץ אשפוזית”. לדברי אחד החוקרים, תרופות אלו “מעלות הן את רמות האריתרופואטין והן את רמות הברזל בו זמנית, ומייצרות השפעה מאוזנת יותר השונה בהרבה מהטיפול הקיים כיום”.
המחקר כלל שילוב של שישה ניסויים פאזה 3 נפרדים וכלל 4,277 מטופלים עם CKD תלוית-דיאליזה ו-3,890 משתתפים המטופלים בדיאליזה, כולל תת-קבוצה של 1,530 שהחלו בדיאליזה שבועיים עד 4 חודשים לפני ההקצאה האקראית ל-Roxadustat או ל-Epoetin alfa. בקרב המטופלים שלא היו תלויים בדיאליזה, הטיפול ב-Roxadustat שלוש פעמים בשבוע הביא לעלייה מתמשכת בהמוגלובין מתחילת המחקר, שהממוצע היה גבוה בכ-1.6 גרם/ד”ל, בהשוואה לקבוצת הפלצבו.
בקרב מטופלים תלויי דיאליזה, Roxadustat הגדיל את ההמוגלובין מהבסיס בכ-1 גרם/דצ”ל, שיעור דומה ולא נחות למטופלים שקיבלו אפואטין-אלפא. טיפול ב-Roxadustat גם הפחית משמעותית את הצורך בטיפול בברזל ועירויי דם והפחית את תופעות הלוואי הקשורות לנפח הדם בהשוואה לקבוצות הביקורת. תוצאות ממחקרים נוספים שדווחו באספה, אך טרם פורסמו במלואן, לא הראו הבדל מובהק בשיעור אירועי הלב וכלי הדם (MACE) בקרב מטופלים ב- Roxadustatבהשוואה לקבוצות הביקורת.
נכון לעכשיו, עדיין קיימים חששות לא פתורים בנוגע לבטיחות ארוכת הטווח של Roxadustat ושל שאר התרופות הפעולות במנגנון הזה, בעיקר באשר לסיכון הארוך טווח לסרטן, כולל גידולים נוירואנדוקריניים, יתר לחץ דם ריאתי ואירועים טרומבו-אמבוליים והסיכון להשפעות פרואנגיוגניות או להתקדמות המחלה.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!