שני מחקרים, אחד מאיטליה ואחר מארצות הברית, מצאו כי ל-Vemurafenib ממשפחת מעכבי BRAF שיעורי תגובה גבוהים בחולים עם Hairy Cell Leukemia (HCL) חוזרת או עמידה לטיפול. תוצאות המחקרים להערכת התרופה, שאושרה לשימוש במלנומה מתקדמת, פורסמו במהלך חודש ספטמבר בכתב העת New England Journal of Medicine.
במחקרים בשלב 2, חולים עם HCL חוזר או עמיד לטיפול טופלו ב- Vemurafenib במינון המקובל לשימוש במלנומה (960 מ”ג, פעמיים ביום). במחקר האיטלקי, החולים טופלו ב- Vemurafenib למשך חציון של 16 שבועות, בעוד שחציון משך הטיפול במחקר האמריקאי עמד על 18 שבועות. המחקר האיטלקי כלל 28 חולים, עם חציון מעקב של קרוב לשנתיים. המחקר האמריקאי עדיין פתוח וגייס 26 מבין 36 חולים מתוכננים.
מהתוצאות עולה כי שיעורי התגובה הכוללים עמדו על 96% (25/26) לאחר חציון של שמונה שבועות במחקר האיטלקי ועל 100% (24/24) לאחר חציון של 12 שבועות במחקר האמריקאי. שיעורי תגובה מלאה עמדו על 35% ו-42%, בהתאמה..
לאחר חציון מעקב של 23 חודשים, חציון ההישרדות ללא-הישנות בקרב חולים עם תגובה מלאה עמד על 19 חודשים במחקר האיטלקי ועל 6 חודשים במחקר האמריקאי.
לאחר שנה אחת, שיעורי ההישרדות ללא התקדמות עמדו על 73% במחקר האמריקאי, עם שיעורי הישרדות כוללים של 91%. שיעורי ההישנות המצטברים עמדו על 27% שנה לאחר התגובה הראשונית.
מרבית האירועים החריגים על-רקע הטיפול התרופתי היו בדרגה 1 או 2. הפחתת מינון נדרשה בעיקר בשל כאבי מפרקים, פריחה, או דלקת מפרקים. שישה מבין חמישים חולים פיתחו גידולים עוריים, עם טיפול בהסרת הנגע בלבד ללא הפחתת מינון.
במחצית מהחולים שהיו זמינים להערכה במחקר האיטלקי תועדו תאי HCL שנותרו במח העצם לאחר תום הטיפול. בחולים אלו תועדה מחלה שיירית משמעותית יותר ומשך הישרדות ללא-התקדמות קצר יותר, בהשוואה לאלו ללא שאריות תאי גידול.
החוקרים מסכמים וכותבים כי לאור תופעות הלוואי, לעיתים קשה להשלים את כל הטיפול ולכן ייתכן כי גישת טיפול משולב תהיה עדיפה עם פחות רעילות.
NEJM. Published online September 9, 2015
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!