מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור מתן Dupilumab (דופיקסנט) לטיפול במבוגרים עם אבחנה של Bullous Pemphigoid.
המומחים מסבירים כי Dupilumab הינו נוגדן הומאני חד-שבטי המעכב את מעבר אותות IL-4 ו-IL-13, אשר מאושר עתה בארצות הברית לשמונה מחלות, כולל אטופיק דרמטיטיס, אסתמה, סינוסיטיס כרונית עם פוליפים באף, דלקת וושט אאזנופילית ופרוריגו נודולריס. Dupilumab ניתנת בזריקה תת-עורית והינה התכשיר הממוקד הראשון המאושר בארצות הברית לטיפול בחולים עם Bullous Pemphigoid.
האישור הנוכחי התקבל על-בסיס נתוני מחקר ADEPT, מחקר בשלב 2/3 שכלל 106 מבוגרים עם אבחנה של Bullous Pemphigoid בדרגה בינונית-עד-חמורה. המשתתפים חולקו באקראי לקבלת Dupilumab במינון 300 מ”ג בזריקה תת-עורית או פלסבו, אשר ניתנו אחת לשבועיים, בנוסף לטיפול פומי סטנדרטי בקורטיקוסטרואידים. לאחר 36 שבועות, 18.3% מהחולים בזרוע הטיפול ב- Dupilumab השיגו את התוצא העיקרי של הפוגה ממושכת, זאת לעומת 6.1% מהחולים בזרוע הפלסבו. הפוגה ממושכת הוגדרה כמשלב של הפוגה קלינית מלאה והעדר התלקחות לאחר הפחתת מינון קורטיקוסטרואידים לאחר 16 שבועות, ללא טיפול הצלה במהלך תקופת המחקר.
שיעור גבוה יותר של חולים בזרוע הטיפול ב- Dupilumab השיגו ירידה משמעותית קלינית בגרד (38.3% לעומת 10.5%) וחציון מינון קורטיקוסטרואידים מצטבר של 2.8 גרם בזרוע הטיפול ב- Dupilumab לעומת 4.1 גרם בזרוע הפלסבו.
האירועים החריגים הנפוצים ביותר בקרב מטופלים ב- Dupilumab, אשר תועדו ב-2% מהחולים ומעלה לעומת אלו בזרוע הפלסבו, כללו כאבי מפרקים, דלקת לחמית, טשטוש ראיה, זיהום בנגיפי הרפס ודלקת קרנית. חולה אחד בזרוע הטיפול ב- Dupilumab פיתח תפרחת מוגלתית חדה (Acute Generalized Exenthamatosus Pustulosis). לא תועדו מקרים בקרב אלו בזרוע הפלסבו.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!