בקרב חולים עם אבחנה חדשה של עמילואידוזיס של שרשראות קלות, תוספת Daratumumab (דארזלקס) ל-Bortezomib, Cyclophosphamide ו-Dexamethasone לווה בשיעורים גבוהים יותר של תגובה מלאה והישרדות ללא הידרדרות איבר מג’ורי או התקדמות המטולוגית, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי עמילואידוזיס על-רקע שרשראות קלות מתאפיינת במשקעים המיוצרים של תאי פלזמה חיוביים ל-CD38. לאור זאת, Daratumumab, נוגדן המכוון כנגד CD38 עשוי לשפר את התוצאות במחלה זו.

במסגרת המחקר חולקו באקראי חולים עם אבחנה חדשה של עמילואידוזיס על-רקע שרשראות קלות לקבלת שישה מחזורי טיפול ב-Bortezomib, Cyclophosphamideו-Dexamethasone לבד (קבוצת ביקורת), או בשילוב עם מתן תת-עורי של Daratumumab (קבוצת התערבות). התוצא העיקרי היה תגובה המטולוגית מלאה.

מדגם המחקר כלל 388 חולים וחציון משך המעקב עמד על 11.4 חודשים.

שיעור החולים עם תגובה המטולוגית מלאה היה גבוה יותר משמעותית בקבוצת ההתערבות, בהשוואה לקבוצת הביקורת (53.3% לעומת 18.1%; סיכון יחסי של 2.9, p<0.001). שיעורי הישרדות ללא הידרדרות איבר מג’ורי או התקדמות המטולוגית  נטו לטובת קבוצת ההתערבות (יחס סיכון להידרדרות איברי מג’ורי, התקדמות המטולוגית, או תמותה, 0.58, p=0.02).

לאחר שישה חודשים, שיעורי תגובה לבבית (41.5% לעומת 22.2%) ותגובה כלייתית (53.0% לעומת 23.9%) היו גבוהים יותר בזרוע ההתערבות, בהשוואה לזרוע הביקורת.

ארבע תופעות הלוואי הנפוצות ביותר בדרגה 3 או 4 כללו לימפופניה (13% בזרוע ההתערבות ו-10.1% בזרוע הביקורת), דלקת ריאות (7.8% לעומת 4.3%, בהתאמה), אי-ספיקת לב (6.2% לעומת 4.8%, בהתאמה) ושלשול (5.7% לעומת 3.7%, בהתאמה). תגובות לוואי סיסטמיות על-רקע הטיפול ב-Daratumumab תועדו ב-7.3% מהחולים.

במהלך המחקר תועדו 56 מקרי תמותה (27 בזרוע ההתערבות ו-29 בזרוע הביקורת), בעיקר בשל קרדיומיופתיה על-רקע עמילואידוזיס.

החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים בתוספת Daratumumab לטיפול בחולים עם עמילואידוזיס על-רקע שרשראות קלות.

N Engl J Med 2021; 385:46-58