באישור תרופות חדשות, מנהל המזון והתרופות האמריקאי מתבסס כעת רבות על סמני עזר ליעילות הטיפול, דוגמת הקטנת הגידול במקום הוכחה כי התרופה אכן מביאה לשיפור הישרדותי, כך עולה מתוצאות סקירה חדשה, שפורסמו במהלך חודש אוקטובר בכתב העת JAMA Internal Medicine.

מהסקירה הנוכחית עולה כי ב-36 מבין 54 תרופות שאושרו לטיפול במחלות ממאירות (67%) בין השנים 2008-2012, האישור התבסס על סמני עזר בין אם תגובה של הגידול או הישרדות ללא-התקדמות, בכמחצית מהמקרים. עם זאת, במהלך חציון מעקב של 4.4 שנים, רק חמש מבין 36 התרופות הללו הוכחו, במחקרים אקראיים, כטיפולים המביאים לשיפור הישרדותי.

מהנתונים עולה כי מחצית מהתרופות (18 מבין 36) אושרו על-בסיס סמני עזר ובסופו של דבר לא נמצאה עדות לשיפור הישרדותי.

לחברות תרופות אין תמריצים להגביר את הקצב לזיהוי השפעה הישרדותית של התרופות, אלא אם ישנם סימנים מוקדמים לשיפור הישרדותי ברור. עם זאת, למנהל המזון והתרופות האמריקאי יש תמריץ לאישור תרופות על-בסיס סטנדרטים נוקשים יותר מאשר שיפור הישרדותי.

הסוכנות מנסה לרצות את הקונגרס ואת תעשיית התרופות ולהוכיח כי יכולה לאשר תרופות על-בסיס עדויות עזר, אך החולים הם אלו שניזוקים מכך.התקציב של הסוכנות הוא אחד הגורמים התורמים להפחתת הסטנדרטים של ה-FDA.

השימוש בסמני עזר לאישור תרופות לטיפול במחלות ממאירות אינו צפוי להיעלם מהעולם. אין דיון אמיתי בנוגע לשימוש בשיעורי הישרדות ללא-התקדמות במקום שיעורי הישרדות כוללים.

עם זאת, חלק מהתרופות שאושרו על-בסיס סמני העזר במהלך תקופת המחקר זכו לשבחים תחילה כתרופות העשויות להוביל לשינוי אמיתי והביאו לשיפור דרמטי. לדוגמא, Vismodegib, שאושרה בשנת 2012 לטיפול ב-Basal Cell Carcinoma מתקדמת מקומית או גרורתית, על-בסיס שיעורי התגובה לטיפול, זכתה לכותרת “ההתקדמות הגדולה בטיפול תרופתי עד כה” במאמר מערכת שפורסם באותה שנה ב-New England Journal of Medicine.

הכותבים מסבירים כי חלק מהחולים נהנו מאישור התרופות על-בסיס סמני העזר, אך במרבית המקרים לא כך הדבר. מחצית מהתרופות לא הובילו לשיפור הישרדותי למרות אישורן, ורק חמש מבין 36 התרופות הוכחו ככאלו המביאות לשיפור הישרדותי.

ב-11 מבין 36 מחקרים (31%) נמצא בשלב מוקדם כי הטיפול הניסיוני היה יעיל יותר משמעותית מהטיפול הסטנדרטי. עם זאת, תופעה זו לא תוארה במחקרים שהדגימו יתרון הישרדותי בהשוואה לאלו שלא הדגימו זאת (1 מבין 5 [20%] לעומת 10 מבין 18 [55%]).

הכותבים מציעים למטופלים לשאול את הרופאים המטפלים שלהם אם התרופות המוצעות להן הוכחו כטיפולים המביאים לשיפור הישרדותי או שיפור איכות החיים, או שנמצא כי הן משפרות סמני עזר בלבד.

החוקרים מסכמים וכותבים כי לנוהל זה של מנהל המזון והתרופות האמריקאי עשויות להיות השפעות שליליות הן מבחינת החולים והן מבחינת בריאות הציבור.

JAMA Intern Med. Published online October 19, 2015

לידיעה במדסקייפ