הודעת סאנופי ורגנרון

תוצאות ראשוניות ממחקר מתמשך בן 52 שבועות, ODYSSEY JAPAN, שהוצגו בפגישה המדעית השנתית של החברה היפנית לטרשת עורקים (JAS) –

– תשעים ותשעה אחוזים מהמטופלים שטופלו בפראלואנט נותרו במינון הנמוך של 75 מ”ג –

סאנופי ו-Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (רגנרון) הודיעו היום שמחקר ODYSSEY JAPAN פאזה 3 של הטיפול המחקרי בזריקת פראלואנט® (אלירוקומאב) השיג את יעדו הראשוני. בשבוע 24 נצפתה אצל מטופלים בקבוצת הפראלואנט הפחתה משמעותית סטטיסטית ב-64% ברמת הכולסטרול ליפופרוטאין בצפיפות נמוכה (LDL-C) מרמתו בנקודת המוצא, כשהפראלואנט ניתן כתוספת לטיפול המקובל, כולל סטטינים, לעומת טיפול מקובל בלבד (p<0.0001). המטופלים קיבלו בתחילה את המינון הנמוך של 75 מ”ג, עם אפשרות להעלאת המינון עד 150 מ”ג, במידה ולא יגיעו בשבוע 8 ליעד ה-LDL-C שלהם (לפי הגדרתו בהנחיות החברה היפנית לטרשת עורקים). בשבוע 24 הגיעו 97% מהמטופלים בקבוצת הפראלואנט ליעד הטיפול להורדת רמת ה-LDL-C שנקבע להם, לעומת 10% בקבוצת הפלצבו (p<0.0001). 99% מהמטופלים שטופלו בפראלואנט נותרו במינון הנמוך; לשני מטופלים נדרשה העלאה של המינון.

המחקר כלל 216 יפנים עם היפרכולסטרולמיה בסיכון גבוה לתחלואה קרדיווסקולרית (CV) ו/או עם צורה תורשתית של רמת כולסטרול גבוהה המוכרת בשם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית (HeFH). התוצאות הוצגו היום לראשונה בפגישה המדעית השנתית של החברה היפנית לטרשת עורקים (JAS) בסנדאי, יפן. פראלואנט היא נוגדן חד-שבטי, אנושי במלואו, מחקרי המכוון נגד החלבון PCSK9 (פרופרוטאין קונוורטאז סובטיליזין/קקסין סוג 9).

“תוצאות אלה מראות את היכולת המשמעותית של פראלואנט בהורדת רמת הכולסטרול במטופלים יפניים שעדיין לא נמצא מענה לצורך הגדול שלהם בטיפול מסוג זה. מדובר בין היתר באנשים בעלי צורה תורשתית של רמת כולסטרול גבוהה או מחלת לב וכלי דם קיימת, כגון היסטוריה של התקף לב”, אמר החוקר הראשי טאמיו טראמוטו, MD, PhD, מנהל המרכז למחקר אקדמי טייקו. “למרות אפשרויות הטיפול הקיימות כיום, יש ביפן מטופלים רבים עם היפרכולסטרולמיה שאינם מצליחים להגיע ליעדי ה-LDL-C שנקבעו להם, דבר המדגיש את הצורך באפשרויות טיפול נוספות. יש לציין שכמעט כל המטופלים הגיעו לרמות היעד של LDL-C שנקבעו להם, כשקיבלו מינון של 75 מ”ג בלבד, דבר שמנע את הצורך בטיפול יתר”.

מחקר ODYSSEY JAPAN בדק את פראלואנט (n=144) בהשוואה לפלצבו (n=72), גם בתוספת לטיפול המקובל, במטופלים יפניים עם היפרכולסטרולמיה, עם HeFH או בסיכון גבוה למחלות לב וכלי דם, שלא הצליחו להגיע ליעד הטיפול ל-LDL-C שנקבע להם, כהגדרתו בהנחיות JAS למרות טיפולים להורדת רמות הליפידים שכללו סטטינים. ערך ה-LDL-C הממוצע בנקודת המוצא היה 141.2 מ”ג/ד”ל. המטופלים הוקצו באופן רנדומלי לקבלת פראלואנט 75 מ”ג אחת לשבועיים, בזריקה אחת של 1 מיליליטר (מ”ל), או פלצבו. המטופלים בשתי הקבוצות קיבלו סטטינים, עם או בלי טיפולים אחרים להורדת רמות הליפידים.

99% מהמטופלים שקיבלו פראלואנט נותרו בשבוע 12 במינון ההתחלתי של 75 מ”ג, בעוד שאצל אחוז אחד מהמטופלים המינון הוגדל ל-150 מ”ג אחת לשבועיים, גם זאת בזריקה יחידה של 1 מ”ל. תופעות הלוואי השכיחות ביותר (התרחשו אצל 5% לפחות מהמטופלים בקבוצת הפראלואנט) היו דלקת של הלוע העליון והאף (nasopharyngitis), תגובה במקום ההזרקה וכאבי גב.

ב-9 ביוני המליצה הוועדה המייעצת בנושאי תרופות אנדוקרינולוגיות ומטבוליות (EMDAC) של מנהל המזון והתרופות (FDA) של ארצות הברית לאשר את פראלואנט. תאריך היעד לאישור התרופה שקבע ה-FDA הוא 24 ביולי; אף שה-FDA שוקל את המלצת הוועדה, הוא אינו מחויב לקבלה. כמו כן, הבקשה לאישור השיווק של פראלואנט באיחוד האירופי נבחנת כיום על ידי סוכנות התרופות האירופית (EMA). הבטיחות והיעילות של פראלואנט טרם נבדקו במלואן על ידי רשות פיקוח כלשהי.