טיפול תרופתי משולב מביא להאטת התקדמות קרדיומיופתיה על-רקע מחלת דושן (Lancet Neurol.)

מתוצאות מחקר חדש, שפורסמו במהלך חודש דצמבר בכתב העת Lancet Neurology, עולה כי טיפול מוקדם ב-Eplerenone עם מעכב ACE (Angiotensin Converting Enzyme) או ARB (Angiotensin Receptor Blocker) מביא להאטת התקדמות קרדיומיופתיה בבנים עם מחלת דושן (DMD או Duchenne Muscular Dystrophy).

מדגם המחקר כלל 42 בנים וגברים צעירים בגילאי 7 שנים ומעלה עם מחלת דושן, נזק לשריר הלב שתועד בבדיקת הדמיה בתהודה מגנטית של הלב עם גדוליניום ומקטע פליטה של חדר שמאל של לפחות 45%. כל המשתתפים טופלו במעכבי ACE או ARB. החולים חולקו באקראי להוספת טיפול ב-Eplerenone במינון 25 מ”ג, או פלסבו, שניתנו אחת ליומיים במהלך החודש הראשון ולאחר מכן כל יום. כל 20 הבנים בקבוצת ההתערבות ו-20 מבין 22 הבנים בקבוצת הפלסבו השלימו את ההערכות בתחילת המחקר, לאחר שישה חודשים ולאחר 12 חודשים, שכללו בדיקת הדמיה בתהודה מגנטית של הלב.

לאחר 12 חודשים, הירידה נוספת במתח היחסי על חדר שמאל מתחילת המחקר, מדד רגיש ומוקדם להפרעת התכווצות והתוצא העיקרי, הייתה קטנה יותר משמעותית באלו שטופלו ב-Eplerenone, בהשוואה לאלו שנטלו פלסבו (חציון, 1.0% לעומת 2.2%, p=0.020).

הטיפול ב-Eplerenone הביא גם להפחתת הירידה במקטע הפליטה של חדר שמאל לאחר 12 חודשים (1.8%- לעומת 3.7%- עם פלסבו). החוקרים מציינים כי לפחות שישה חודשי טיפול ב-Eplerenone נדרשו בכדי להעריך את התועלת הלבבית של הטיפול התרופתי.

ריכוזי Cystatin C, מדד להערכת התפקוד הכלייתי, וריכוז אשלגן בדם, נותרו תקינים בשתי הקבוצות. תופעות הלוואי היו קלות, כאשר חולה אחד בקבוצת ההתערבות דיווח על כאבי ראש קצרים, המתאימים באופיים לאלרגיה עונתית.

מהממצאים עולה כי Eplerenone, תרופה בעלת תועלת מוכחת במחלות לב אחרות, עשויה לסייע בהאטת ההידרדרות בתפקוד הלבבי בבנים עם מחלת דושן. החוקרים מאמינים כי לאור הבטיחות והיעילות של הטיפול התרופתי, גישה זו זמינה לשימוש קליני.

Lancet Neurol. Published online December 30, 2014

לידיעה בבמדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • האם בדיקה גנטית יכולה לנבא תגובה ל-Semaglutide? (מתוך כנס ה-ADA)

    האם בדיקה גנטית יכולה לנבא תגובה ל-Semaglutide? (מתוך כנס ה-ADA)

    מנתונים חדשים שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-ADA (או American Diabetes Association) עולה כי בדיקה גנטית לזיהוי נטייה להפרעה בשובע לאחר ארוחה (Abnormal Postprandial Satiety) עשויה לסייע בחיזוי טיב התגובה לטיפול ב-Semaglutide, אם כי לא הודגם קשר דומה עם הטיפול בתכשיר אחר מאותה משפחה. הבדיקה הינה חלק מהפורטפוליו של MyPhenome Obesity Phenotyping Portfolio של חברת […]

  • מה בין משך השינה ובין לחץ הדם בצעירים? (Pediatrics)

    מה בין משך השינה ובין לחץ הדם בצעירים? (Pediatrics)

    במאמר שפורסם בכתב העת Pediatrics מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי משך שינה ארוך יותר והתחלת שינה בשעה מוקדמת יותר מלווים במדדי לחץ דם נמוכים יותר. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי כיום אין בהמלצות התייחסות ליעד דפוסי שינה אופטימאליים כטיפול ביתר לחץ דם. כעת הם בחנו את הקשר בין משך ומועד שינה […]

  • גורמי סיכון לתמותה במבוגרים עם מחלת לב מולדת ואנדוקרדיטיס זיהומי (Int J Cardiol)

    גורמי סיכון לתמותה במבוגרים עם מחלת לב מולדת ואנדוקרדיטיס זיהומי (Int J Cardiol)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת International Journal of Cardiology עולה כי שיעורי התמותה משנית לאנדוקרדיטיס זיהומי במבוגרים עם מחלת לב מולדת הם נמוכים, אך טיפול שמרני במקרים אלו מלווה בסיכון הגבוה ביותר לתמותה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחלת לב מולדת זרימת דם טורבולנטית חריגה מלווה בסיכון הגבוה ביותר לאנדוקרדיטיס זיהומי. למרות התקדמות באבחנה וטיפול, […]

  • מחלת כליות כרונית בשלב מתקדם מלווה בסיכון מוגבר לתמותה בחולים מבוגרים (Kidney Med)

    מחלת כליות כרונית בשלב מתקדם מלווה בסיכון מוגבר לתמותה בחולים מבוגרים (Kidney Med)

    במאמר שפורסם בכתב העת Kidney Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בחולים מבוגרים שלקחו חלק במחקר SPRINT, קצב פינוי גלומרולארי נמוך ללא אלבומינוריה מלווה בסיכון מוגבר לתמותה, אך ללא סיכון מוגבר לאירועים קרדיווסקולאריים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי קיימת מחלוקת באשר לסיווג KDIGO (או Kidney Disease: Improving Global Outcomes) של מחלת […]

  • ההשפעה של חשיפה תוך-רחמית לחסמי ביתא על התוצאות סביב הלידה בנשים עם מחלת לב (Int J Cardiol)

    ההשפעה של חשיפה תוך-רחמית לחסמי ביתא על התוצאות סביב הלידה בנשים עם מחלת לב (Int J Cardiol)

    בנשים עם היסטוריה של מחלת לב תועד קשר בין חשיפה אימהית לחסמי ביתא ובין הסיכון לסיבוכים סביב הלידה, כאשר Labetalol לווה בסיכון הנמוך ביותר ללידת תינוק קטן לגיל ההיריון, בעוד שהממצאים תומכים בהמלצה להימנע משימוש ב-Atenolol. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי חסמי ביתא משמשות לעיתים קרובות בזמן הריון, בעיקר בנשים עם מחלת לב. תרופות אלו […]

  • היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine עולות עדויות חדשות התומכות במתן Donidalorsen כטיפול מניעתי בחולים עם אנגיואדמה תורשתית לאחר שהוכח כי הטיפול התרופתי הפחית את שיעור התלקחויות המחלה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אנגיואדמה תורשתית הינה הפרעה נדירה, המתאפיינת באירועים חוזרים של נפיחות העלולה להיות מסכנת-חיים.  טיפול מונע ארוך-טווח עשוי […]

  • תוצאות מאכזבות ל-Trilaciclib לטיפול בסרטן שד גרורתי שלילי לקולטנים להורמונים (מתוך הודעת חברת G1 Therapeutics)

    תוצאות מאכזבות ל-Trilaciclib לטיפול בסרטן שד גרורתי שלילי לקולטנים להורמונים (מתוך הודעת חברת G1 Therapeutics)

    הוספת Trilaciclib לטיפול כימותרפי לא הובילה לשיפור הישרדות כוללת בנשים עם סרטן שד גרורתי שלילי לשלושת הקולטנים להורמונים, כך עולה מתוצאות מחקר PRESERVE 2, כפי שדווח ע”י יצרנית התרופה. המומחים מסבירים כי Trilaciclib הינו מעכב CDK4/6 המאושר בארצות הברית להפחתת שיעורי דיכוי מח עצם על-רקע כימותרפיה בחולים עם סרטן ריאות מסוג SCLC (או Small Cell […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה