הודעת נוברטיס

נוברטיס הודיעה היום שהוועדה האירופית לאישור תרופות (CHMP) העניקה הערכה מואצת ל– LCZ696, תרופה מחקרית לחולים הסובלים מאי ספיקת לב עם הפרעה בתפקוד הסיסטולי (HFrEF). תהליך הביקורת המואץ מוענק לעיתים רחוקות על ידי הסוכנות האירופית לתרופות (EMA) והוא מעולם לא ניתן בתחום לב וכלי דם עד עתה. ההקצאה מאפשרת לוועדה האירופית להערכת תרופות להגיש חוות דעת ביום ה-150 של התהליך במקום ביום ה-210 של תהליך רגיל. המשמעות היא שהחלטה על אישור האיחוד האירופי צפויה במהלך 2015.

“נוברטיס מחויבת להרחיב ולשפר חיי אדם נוספים בהקדם באמצעות ה–LCZ696  ואנו מקווים שהחלטה זו של הוועדה האירופית להערכת תרופות תתמוך מאוד במאמצינו לעשות זאת באירופה,” אמר דיוויד אפשטיין, ראש מחלקה בחברת התרופות נוברטיס.

נוברטיס ביקשה הערכה מואצת ל–LCZ696 בהתאם לתקנות של הסוכנות האירופית לתרופות, שייתכן ותהיה מוצדקת עבור “מוצרים רפואיים בעלי עניין רב מנקודת המבט של בריאות הציבור, ובעיקר, מנקודת המבט של החדשנות הטיפולית.”

נוברטיס מצפה להגיש את הקובץ לאישור שיווק באיחוד האירופי בתחילת 2015. ההגשה מתוכננת להתבסס על תוצאות ממחקר אבן דרך PARADIGM-HF, הגדול ביותר שנערך אי פעם לגבי אי ספיקת לב, שהראה שה–LCZ696 עלתה על אנלפריל המעכבת אנזים ACE בנקודות קצה מפתח, כולל הורדה משמעותית של הסיכון למות ממחלת לב וכלי דם  או אשפוז כתוצאה מאי ספיקת לב.

בארה“ב, הוענק ל–LCZ696 ייעוד למסלול מהיר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) והגשה בתהליך צפויה להסתיים עד סוף 2014.

אודות LCZ696 לטיפול באי ספיקת לב

היא טבליה ללקיחה פעמיים ביום נגד אי ספיקת לב, הפועלת באופן מולטימודלי ייחודי ומחזקת את המערכת הנוירו-הורמונלית המגינה על הלב (NP system) בו בזמן שהיא מדכאת את המערכת המזיקה (RAAS) . ההשערה היא ש-LCZ696 הידועה בתור תרופה מסוג ARNI (Angiotensin Receptor Neprilysin Inhibitor) מפחיתה את העומס על הלב הסובל מאי ספיקה וכך תורמת ליכולתו של שריר הלב להתאושש.

אי ספיקת לב היא מחלה מתישה ומסכנת חיים בה הלב אינו מסוגל לשאוב מספיק דם בגוף. תסמינים כמו קוצר נשימה, עייפות ואצירת נוזלים יכולים להופיע לאט ולהחמיר בחלוף הזמן, ולהשפיע בעיקר על איכות החיים.

זוהי דאגה משמעותית ההולכת וגדלה לבריאות הציבור בעלת צורך לא מסופק בטיפולים חדשים. בכל שנה העלות הכוללת בטיפול באי ספיקת לב (אי ספיקת לב עם הפרעה בתפקוד הסיסטולי ואי ספיקת לב עם תפקוד סיסטולי תקין או שמור HFpEF) לכלכלה העולמית היא 108 מיליארד דולר, והאשפוזים  מהווים 60-70% מעלויות הטיפול.

המחקר PARADIGM-HF

PARADIGM-HF הוא מחקר שלב III אקראי, כפול סמיות להערכת הפרופיל היעילות והבטיחות של LCZ696 לעומת אנאלאפריל (מעכב ACE נפוץ) בקרב 8,442 מטופלים הסובלים מ-HF-REF2. הוא תוכנן במיוחד כדי לבדוק אם LCZ696 תוכל להגדיל את ההישרדות ב-15% לפחות מעבר למה שניתן להשיג באמצעות שימוש באנאלאפריל בתוספת לטיפול הטוב ביותר כיום, במטופלים הסובלים מ-HF-REF. התוצאה הנבדקת העיקרית היא מדד משולב הכולל את הזמן עד להתרחשות הראשונה של מוות מסיבה קרדיווסקולרית או עד לאשפוז עקב אי ספיקת לב. זה המחקר הגדול ביותר שנערך אי פעם בתחום אי ספיקת הלב. המחקר התחיל בדצמבר 2009 ובמרץ 2014 אישרה ועדת הבטיחות שאותם המטופלים שקיבלו LCZ696 היו בעלי הסתברות נמוכה יותר באופן מובהק למוות מסיבות קרדיווסקולריות. אישור זה הוביל לידי הפסקתו המוקדמת של הניסוי.