מאחר ועבור למעלה ממחצית מהתרופות המאושרות ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי אין נתוני בטיחות ויעילות בילדים, הרגלי מתן טיפול תרופתי צפויים לדרוש מתן טיפול בתרופות מרשם מעבר להתוויות המאושרות בילדים, כך לפי מומחי ה-AAP (American Academy of Pediatrics), במאמר שפורסם במהלך חודש פברואר בכתב העת Pediatrics.

ההצהרה האחרונה מטעם ה-AAP בנושא שימוש בתרופות מרשם מחוץ להתוויות פורסמה בשנת 2002 ועודכנה בשנת 2005. מאז, נערכו למעלה מ-500 שינויים בהתוויות לטיפול תרופתי ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי, במטרה לשקף את המידע בנוגע לשימוש בתרופות בילדים, מגמה שגברה בתמיכת ה-BPCA (Best Pharmaceuticals for Children Act) ו-PREA (Pediatric Research Equity Act). יוזמת ה-PREA מחייבת כי כמעט כל התרופות החדשות ייבדקו בילדים להערכת השימוש בתרופה באוכלוסיה זו, בעוד שיוזמת ה-BPCA פותחת את הדלת לשישה חודשים נוספים של שיווק בלעדי לספונסרים שיגישו למנהל המזון והתרופות האמריקאי נתונים מלאים ממחקרים בילדים.

למרות זאת, מספר התרופות שנבחנו בילדים קטן בהשוואה למספר התרופות המאושרות ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי, שלא נבחנו באופן ספציפי להערכת הבטיחות והיעילות בילדים.

הצהרת ה-AAP מעידה כי החלטות הרופאים במקרים אלו צריכות תמיד להתבסס על העדויות הזמינות הטובות ביותר ועל ערך הטיפול בחולה הפרטני. מאחר ולעיתים קרובות אין מחקרים קליניים בילדים, על רופאים להתבסס במקרים רבים על מידע פחות דפיניטיבי, דוגמת דעות מומחים או עדויות מאוכלוסיות שונות, להכוונת הטיפול.

לפי ההצהרה, רופאים אחראיים לקבלת ההחלטות בנוגע לתרופה המתאימה במינון הנכון לילדים. על רופאי ילדים להמשיך ולעודד תמריצים ודרישות שיעודדו מחקרים להערכת טיפול תרופתי בילדים. על חוקרים להשלים מחקרים מתוכננים היטב להערכת טיפולים תרופתיים בילדים, או לקחת חלק במחקרים אלו ואילו על כתבי עת לפרסם מאמרים שמבוססים על מחקרים באיכות-טובה, ללא תלות בתוצאות. על מוסדות וגופים משלמים להימנע מפשרות בנוגע לשינויים בהתוויות לטיפול.

ההצהרה מבחינה במפורש בין החלטות פרטניות של רופאים בנושא לטיפול בחולים ספציפיים ובין עידוד פעיל של שימוש בתרופות מחוץ להתוויות המאושרות.

בנוסף, המומחים קובעים כי שימוש אמיתי במרשמים מחוץ להתוויות המאושרות לשימוש יבוצע רק בהקשר של מחקר קליני מתוכנן היטב. על החולים והאפוטרופוסים החוקיים שלהם להבין את משמעות הדבר ועל הרופאים לתעד את תהליכי ההסכמה. בנוסף, מאחר וטיפול מחוץ להתוויות המאושרות עשוי להגדיל את הסיכונים לתביעות רופאים, בהצהרה ממליצים המומחים לרופאים לתעד את תהליכי קבלת ההחלטות בגיליון החולים.

Pediatrics. Published online February 24, 2014

לידיעה במדסקייפ