בעקבות אישור ה-FDA שניתן לאחרונה ל- Dabigatran (פרדקסה) למניעת אירועי שבץ בחולים עם פרפור פרוזדורים, מניתוח עלות-תועלת עולה כי הטיפול הפומי התרופה מתמודדת היטב אל מול התרופה אותה היא צפויה להחליף במקרים רבים. הממצאים היו נכונים במיוחד בחולים עם פרפור פרוזדורים להם גורמי סיכון נוספים לשבץ איסכמי, כפי שנקבע לפי מדד CHADS2.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מדובר בתרופה חדשה לחלוטין, שעשויה להביא למהפכה בטיפול. החוקרים ביקשו לבחון את מאזן עלות-תועלת של הטיפול התרופתי. מניתוח הממצאים עולה כי בקשישים בסיכון ממוצע, עם מדד CHADS2 של 1 ומעלה, ל- Dabigatran פוטנציאל טוב מאוד לשמש כחלופה משתלמת מבחינת עלות-תועלת לטיפול בקומדין, כאשר בסופו של דבר הדבר תלוי בעלות הטיפול התרופתי.

עם טיפול ב- Dabigatran במינון 150 מ”ג, פעמיים ביום, המינון המאושר למרבית החולים, העלות האינקרמנטלית בהשוואה לקומדין היא מתחת לסף המקובל של 50,000 דולרים לכל QALY (Quality-Adjusted Life-Year) נוספת.

החוקרים לקחו בחשבון את שיעור תופעות הלוואי והסיבוכים ואת העלויות למערכת הבריאות, על-בסיס נתוני מחקרי RE-LY ונתוני Medicare.

הסקירה התבססה על מה שהתברר בהמשך כהערכת-יתר משמעותית של העלות הצפויה של Dabigatran בארה”ב. ההנחה הייתה כי טיפול יומי במינון נמוך (110 מ”ג) צפוי לעלות כ-9.50 דולרים  וטיפול יומי במינון גבוה (150 מ”ג) יעלה 13.00 דולרים. החוקרים קבעו את הערכת המחירים על-פי הנתונים מבריטניה, שם התרופה הייתה זמינה למניעת פקקת ורידים, והתאימו את העלות לשוק בארה”ב. עם זאת, מספר רופאים הביעו תקווה כי עלות הטיפול בארה”ב תהיה נמוכה יותר במקרים בהם הטיפול ניתן למניעת שבץ בחולים עם פרפור פרוזדורים, מאחר שהטיפול יינתן לכל חיי המטופל, בניגוד לטיפול זמני כפי שניתן בהתוויות אחרות. ואכן, נראה כי החברה תקבע את עלות הטיפול במינון של 150 מ”ג, פעמיים ביום, על 6.75 דולרים. עלות זו מציבה את הטיפול בגבולות עלות-תועלת.

באשר למינון הנמוך, בשלב זה ה-FDA התעלם מהמינון הנמוך של 110 מ”ג, שנבחן במחקר RE-LY.

במחקר RE-LY נבחן השיפור ב-QALY עם Dabigatran למניעת שבץ איסכמי בחולים מעל גיל 65 עם פרפור פרוזדורים, וללא התווית-נגד לטיפול בנוגד-קרישה, אך מדד CHADS2 של 1 ומעלה, שמשמעו נוכחות היסטוריה של יתר לחץ דם, אי-ספיקת לב, סוכרת, אירוע צרברווסקולארי/תרומבואמבוליזם או גיל של 75 ומעלה, או כל שילוב של אלו. החוקרים השוו זאת אל מול טיפול בקומדין, שנועדו לשמירה על ערכי INR בטווח 2.0-3.0.

איכות החיים המתוקננת הצפויה של החולים, שלקחה בחשבון את תופעות הלוואי, כולל הסיכון המוגבר לאוטם לבבי שזוהה עם טיפול במינון גבוה במחקר RE-LY (שחשיבותה הקלינית עדיין שנויה במחלוקת) עמדה על 10.70 QALY עם הטיפול במינון נמוך ו-10.84 QALY עם טיפול במינון הגבוה, זאת לעומת 10.28 QALY עם קומדין. מכאן עולה כי Dabigatran במינון הגבוה הינו הטיפול היעיל ביותר מבין השלושה.

העלויות הכוללות עמדו על 164,576 דולרים עם טיפול במינון הנמוך, 168,398 דולרים עם המינון הגבוה ו-143,193 דולרים עם קומדין.

מניתוח סטטיסטי של הנתונים עולה כי יחס עלות-תועלת של המינון הגבוה היה טוב עוד יותר בקרב חולים עם סיכון גבוה עוד יותר לשבץ איסכמי, דוגמת אלו עם מדד CHADS2 של 2 ומעלה.

מאזן עלות-תועלת של Dabigatran במינון-נמוך השתפר גם הוא, ולמעשה, עלה על זה של המינון הגבוה בחולים עם מדדי CHADS2 של 0-1 וסיכון אבסולוטי מוגבר לדימום תוך-גולגולתי, אך התועלת הייתה רגישה במיוחד לשונות במחיר התרופה.

ניתוח עלות-תועלת לא לקח בחשבון לפחות תועלת אפשרית אחת של Dabigatran. משאבים רבים מוקצים למומחיות של רופאים ומרפאות לטיפול נוגד-קרישה.

Ann Intern Med 2010

לידיעה במדסקייפ

הערת מערכת:

אנליזה דומה שנערכה בישראל ע”י בעז גנזבורג, עורך מדור מנהל ושיווק מצביעה שגם ברמות המחירים בישראל יחסי העלות/תועלת שהתקבלו בניתוח היו בטווח המקובל לאימוץ תרופות וטכנולוגיות בסל הבריאות.