מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA או Food and Drug Administration) דחה את אישור הטיפול ב-Alemtuzumab (Lemtrada, גנזיים) במסגרת Biologics License Application בחולים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית. חברת התרופות הודיעה כי קיבלה מכתב תגובה מלא מהסוכנות.

מנהל המזון והתרופות האמריקאי נקט בעמדה כי גנזיים לא הגישה עדויות ממחקרים הולמים ומבוקרים-היטב שהדגימו כי התועלת של Alemtuzumab עולה כל תופעות הלוואי החמורות של התרופה. החברה מבינה כי המסקנה נוגעת לתכנון מחקרים השוואתיים מלאים בשלב 3 של Alemtuzumab בחולים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית. הסוכנות גם נקטה עמדה לפיה דרוש לפחות מחקר השוואתי נוסף לפני אישור Alemtuzumab.

מגנזיים נמסר כי אינם מסכימים לחלוטין עם מסקנת מנהל המזון והתרופות האמריקאי ובכוונתם לערער על החלטת הסוכנות. אנשי החברה מסרו כי הם מאוכזבים מאוד מתוצאות הסקירה וההשלכות עבור חולי טרשת נפוצה בארצות הברית, הזקוקים לאפשרויות חליפיות לטיפול במחלתם. הם מאמינים כי תנית הפיתוח, שנועדה להשוות בין Alemtuzumab ובין תכשירים פעילים אחרים, בניגוד לפלסבו, מספקת עדויות ברורות ליעילות ולפרופיל סיכון-תועלת החיובי של התרופה. העדויות גם היוו את הבסיס לאישור Alemtuzumab ע”י גופי בקרה אחרים ברחבי העולם.

Alemtuzumab כבר מאושרת באיחוד האירופי, קנדה ואוסטרליה, וכיום מצויה בשלבי בדיקות בסוכנויות נוספות.

בחודש יוני השנה, ועידת ה-CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) מטעם ה-EMA (European Medicines Agency) אימצה דעה חיובית התומכת באישור שיווק Alemtuzumab ובספטמבר, סוכנות ה-EMA אישרה את הטיפול במבוגרים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית עם מחלה פעילה, המוגדרת לפי מאפיינים קליניים או הדמייתיים. הסוכנות לא הגבילה את השימוש לטיפול קו-שני.

באמצע חודש דצמבר, Health Canada אישרה את השימוש ב-Alemtuzumab לטיפול במבוגרים עם מחלה פעילה, המוגדרת על-פי מאפיינים קליניים והדמיתיים, אך בקנדה, התרופה מוגבלת לטיפול בחולים עם תגובה לא-הולמת לטיפול ב-Interferon-Beta או תרופות אחרות המשפיעות על מהלך המחלה.

בארצות הברית, תהליך האישור ארך זמן רב מהצפוי. כאשר גנזיים הודיעה בספטמבר 2012 כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי פרסמה בקשה לעדכן את הצגת הנתונים כך שלגופי הבקרה יהיה קל יותר לנווט בהם. עד קיץ 2013 לא התקבל כל אישור של התרופה ובסופו של דבר ההחלטה הוצגה בפני ועידת ה-Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee של הסוכנות. לפני הפגישה, אנשי ה-FDA הביעו חששות מפני בטיחות התרופה והיקף הנתונים התומכים ביעילותה.

בנובמבר השנה קבע פאנל מומחים מטעם ה-FDA כי שני המחקרים עליהם התבסס אישור הטיפול (CARE-MS I ו-CARE-MS II) אינם מבוקרים היטב ובהמשך הצביעו כמעט פה-אחד כי הספונסר לא סיפק די נתונים לירידה במוגבלות עם Alemtuzumab, אך בסיכומו של דבר החליטו כי בהנחה שתוצאות היעילות של התרופה הן אכן כפי שפורסמו, אזי תוצאות הבטיחות לא ישללו אישור את הטיפול. הפאנל הצביע פה אחד (עם שני נמנעים) כי במידה ויתקבל אישור התרופה, אזי אין מקום להתוויה כטיפול קו-ראשון בחולי טרשת נפוצה.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ