מתן משלב Eltrombopag עם טיפול לדיכוי חיסוני בילדים עם אנמיה אפלסטית חמורה לווה בשיעורי תגובה גבוהים, כאשר שני שליש מהחולים עם תלות בעירויים לא נדרשו עוד לעירויי כדוריות דם אדומות וכשלושה מכל ארבעה חולים לא נדרש עוד לעירוי טסיות, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Blood Advances.
החוקרים השלימו מחקר לא-אקראי, בתווית-פתוחה, בשלב 2, להערכת Eltrombopag בשילוב עם טיפול לדיכוי חיסוני בילדים בגילאי 1-18 שנים עם אנמיה אפלסטית חמורה, אשר לא קיבלו טיפול קודם או עם מחלה עמידה/חוזרת.
פרוטוקול הטיפול כלל מתן Eltrombopag למשך 26 שבועות עם הארכה אפשרית של משך הטיפול במידה והייתה תועלת קלינית, לצד טיפול ב-Cyclosporine A, עם או ללא טיפול ב-Antithymocyte Globulin.
מדגם המחקר כלל 51 חולים, כולל 14 חולים עם אנמיה אפלסטית חמורה חוזרת/עמידה לטיפול ו-37 חולים שלא קיבלו טיפול קודם.
לאחר 26 שבועות, שיעורי התגובה הכוללים עמדו על 54.9% בכל המדגמים, עם שיעורי תגובה של 71.4% באלו עם מחלה עמידה/חוזרת ושל 48.6% בחולים שלא קיבלו טיפול קודם, כאשר מרבית המגיבים שמרו על התגובה לאחר הפסקת Eltrombopag.
מבין החולים עם תלות בעירויים בתחילת הדרך, 66.7% השיגו עצמאות מעירויי כדוריות דם אדומות ו-76.7% השיגו עצמאות מעירויי טסיות, כאשר השיעורים עמדו על 70% ו-80% מהחולים עם מחלה עמידה/חוזרת ועל 65.6% ו-75.8% מהחולים שלא קיבלו טיפול קודם, בהתאמה.
האירועים החריגים הנפוצים ביותר משנית לטיפול כללו עליה בבילירובין (43.1%), עליה ב-ALT (37.3%) ועליה ב-AST (33.3%).
משלב Eltrombopag עם טיפול לדיכוי חיסוני הדגים מגמה של שיעורי תגובה כוללים טובים בקרב חולים עם מחלה עמידה/חוזרת, ללא סוגיות בטיחות חדשות.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים בתועלת של הוספת Eltrombopag לטיפול סטנדרטי לדיכוי חיסוני בחולים עם אנמיה אפלסטית חמורה, כאשר טיפול זה שיפר את שיעורי התגובה ההמטולוגית, ללא פגיעה בבטיחות הטיפול בחולים אלו.
Blood Advances, Sep 2025
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!