במאמר שפורסם בכתב העת Journal of Clinical Oncology מדווחים חוקרים על תוצאות ביניים של מחקר EQOL-MDS, מהן עולות עדויות התומכות בבטיחות ויעילות Eltrombopag (רבולייד) בחולים עם תסמונת מיאלודיספלסטית בדרגה סיכון נמוכה עם תרומבוציטופניה.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי בחולים עם תסמונת מיאלודיספלסטית, תרומבוציטופניה חמורה מלווה בפרוגנוזה שלילית. כעת הם מציגים את נתוני יעילות ובטיחות בטווח הארוך של Eltrombopag בחולים עם תסמונת מיאלודיספלסטית בדרגה סיכון נמוכה ותרומבוציטופניה חמורה.
המחקר מבוקר-פלסבו, אקראי, בשלב II, כלל חולים עם מדד International Prognostic Scoring System נמוך או בינוני, ספירת טסיות יציבה (פחות מ-30 x 103/mm3) שטופלו ב- Eltrombopag או פלסבו עד להתקדמות מחלה.
תוצאי הסיום העיקריים כללו את משך התגובה של טסיות (מרווח הזמן מתאריך תגובת טסיות עד לתאריך אובדן תגובת טסיות) ובטיחות וסבילות הטיפול בטווח הארוך. תוצאי סיום משניים כללו את היארעות וחומרת דימומים, עירויי טסיות, איכות חיים, הישרדות ללא-לויקמיה, הישרדות ללא-התקדמות, הישרדות כוללת ופרמקוקינטיקה.
בין השנים 2011 עד 2021 השלימו 325 בדיקות סקר, 169 מהם חולקו באקראי לקבלת טיפול פומי ב- Eltrombopag (112 חולים) או פלסבו (57 חולים) במינון התחלתי של 50 מ”ג פעם ביום עד מינון מקסימאלי של 300 מ”ג.
שיעורי תגובת טסיות עמדו עד 42.3% בזרוע הטיפול ב- Eltrombopag ועל 11.1% בזרוע הפלסבו (יחס סיכויים של 5.9, רווח בר-סמך 95% של 2.3-14.9). בקבוצת הטיפול ב- Eltrombopag, 25.5% מהחולים (12 מבין 47 חולים) איבדו את תגובת טסיות, עם שיעורי הישרדות ללא הישנות תרומבוציטופניה שעמדו על 63.6% לאחר 60 חודשים.
שיעור אירועי דמם משמעותי קלינית היו נמוכים יותר בזרוע הטיפול ב- Eltrombopag בהשוואה לזרוע הפלסבו (יחס שיעורי היארעות של 0.54, p=0.0002). למרות שלא תועדו הבדלים בשיעור אירועים חריגים בדרגה 1-2, שיעור גבוה יותר של מטופלים ב- Eltrombopag פיתחו תופעות לוואי בדרגה 3-4 (p=0.002).
שיעורי התפתחות לויקמיה מסוג AML ו/או התקדמות מחלה עמדו על 17% בזרוע ההתערבות ובזרוע הפלסבו, ללא הבדלים בזמני הישרדות.
החוקרים מסכמים וכותבים כי Eltrombopag הינו טיפול יעיל ויחסית בטוח בחולים עם תסמונת מיאלודיספלסטית בסיכון נמוך עם תרומבוציטופניה חמורה.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!