מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Emaplaumab, נוגדן המכוון כנגד Interferon-Gamma, לטיפול במקרים של תסמונת Macrophage Activation Syndrome בחולים עם חשד או הוכחה למחלת סטיל.
מדובר בטיפול התרופתי הראשון המאושר ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי לטיפול בתסמונת MAS בארצות הברית. ההתוויה המאושרת הינה ספציפית למבוגרים וילדים עם התסמונת בנוכחות מחלת סטיל עם תגובה לא-מספקת או אי-סבילות לטיפול בגלוקוקורטיקואידים, או במקרים של הישנות תסמונת MAS.
התכשיר Emaplaumab אושר לראשונה בשנת 2018 לטיפול במבוגרים וילדים עם תסמונת HLH (או Hemophagocytic Lymphohistiocytosis) עם מחלה מתקדמת, חוזרת או עמידה לטיפול, או אי-סבילות טיפול קונבנציונאלי כנגד HLH.
האישור הנוכחי מבוסס על נתונים ממחקר בשלב 2 ובשלב 3, כאשר למעלה ממחצית מהחולים (54%) הדגימו תגובה מלאה לאחר שמונה שבועות ו-82% השיגו הפוגה קלינית בתסמונת MAS לאחר שמונה שבועות.
המומחים מסבירים כי Emaplaumab מהווה את הטיפול הראשון המאושר ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי לטיפול ב-MAS ומספק אפשרות טיפול חליפית לטיפול בגלוקוקורטיקואידים במינון גבוה.
הטיפול ב- Emaplaumab ניתן כיעורי תוך-ורידי וזמין בתמיסות בריכוז 5 מ”ג/מ”ל ו-25 מ”ג/מ”ל. כאשר שימש לטיפול בהתוויה החדשה, תופעות הלוואי הנפוצות ביותר כללו זיהומים נגיפיים, דוגמת זיהום או רה-אקטיבציה של CMV, או פריחה עורית. בחולים המטופלים ב- Emaplaumab אין לתת חיסון חי או חי-מוחלש ועל הרופאים המטפלים לשקול טיפול למניעת הרפס זוסטר, PCP וזיהומים פטרייתיים.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!