מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן הטיפול ב- Golimumab (סימפוני) לילדים עם קוליטיס כיבית בדגה בינונית-עד-חמורה, במשקל של 15 קילוגרמים ומעלה.

מבין למעלה ממיליון חולים עם קוליטיס כיבית שהתגוררו בארצות הברית, כ-20% הם ילדים. ההתוויה הנוכחית למתן Golimumab לטיפול בילדים עם קוליטיס כיבית מבוססת על תוצאות מחקר PURSUIT 2, מחקר בתווית-פתוחה בשלב 3 להערכת היעילות, בטיחות ופרופיל פרמקוקינטי של זריקה תת-עורית של Golimumab לילדים בגילאי שנתיים ומעלה עם קוליטיס כיבית פעילה בדרגה בינונית-עד-חמורה.

התוצא העיקרי של המחקר, הפוגה קלינית לאחר שישה שבועות, תועד ב-32% מהילדים. הפוגה קלינית הוגדרה כמדד Mayo Score של עד 2 נקודות, כאשר כל תתי המדדים היו קטנים מ-1. תוצאי הסיום המשניים של תגובה קלינית לאחר שישה שבועות הושגו ב-58% מהחולים ושיפור אנדוסקופי לאחר שישה שבועות תועד ב-40% מהחולים שטופלו ב- Golimumab.

תגובה קלינית הוגדרה כירידה מתחילת המחקר במדד Mayo Score בהיקף של מעל 30% ומעל 3 נקודות, עם ירידה של למעלה מנקודה אחת במדד דימום רקטאלי או מדד דימום רקטאלי של 0-1. הפוגה אנדוסקופית הוגדרה כתת-מדד אנדוסקופי של 0-1 לפי אנדוסקופיה מקומית.

בקרב ילדים שטופלו ב- Golimumab שהיו בהפוגה קלינית לאחר שישה שבועות, 57% שמרו על הפוגה קלינית לאחר 54 שבועות. תוצאות הבטיחות בילדים תאמו לתוצאות ממחקרים קליניים של Golimumab במבוגרים עם קוליטיס כיבית.

המינון המומלץ של Golimumab לטיפול בילדים במשקל של לפחות 40 ק”ג הוא 200 מ”ג בשבוע 0, לאחר מכן 100 מ”ג בשבועת 2, 6 וכל ארבעה שבועות לאחר מכן; באלו במשקל של לפחות 15 ק”ג ופחות מ-40 ק”ג, Golimumab ניתן במינון של 100 מ”ג בשבוע 0, לאחר מכן 5 מ”ג בשבועות 2, 6 וכל ארבעה שבועות לאחר מכן. הטיפול ב- Golimumab ניתן כמזרק מוכן מראש; ילדים בגילאי 12 שנים ומעלה יכולים לתת את הזריקה בעצמם לאחר הכשרה מתאימה מצד איש צוות רפואי.

מדובר באישור הראשון של Golimumab לטיפול בילדים, לאחר שהתרופה אושרה כבר לארבע התוויות, כולל במבוגרים עם דלקת מפרקים שגרונית פעילה בדרגה בינונית-עד-חמורה, דלקת מפרקים פסוריאטית פעילה, דלקת חוליות מקשחת פעילה או קוליטיס כיבית פעילה בדרגה בינונית-עד-חמורה.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ