ה-FDA פירסם לאחרונה סקירה שנתית שבה הוא מציג 35 תרופות שאושרו על ידו ב-2011 במסגרת מסלול אישור מהיר הודות לחשיבות ולתועלת הגבוהה של תרופות אלה. לפי הודעת ה-FDA שנת 2011 הייתה שנה פוריה עם יבול מבורך של אישורים לתרופות אינובטיביות בעלות ערך בריאותי משמעותי.

ההתוויות של תרופות אלה כוללות טיפולים חדשים בהפטיטיס C , סרטן ערמונית מתקדם, לופוס, זיהומי עור חסינים לטיפול קודם, דלקת ריאות, שבץ והתקפי לב,  ועוד.

בסקירה מציין ה-FDA ש-7 תרופות הן בתחום הסרטן אשר הציגו התקדמות משמעותית בטיפול, 10 מוגדרות כתרופות יתום, ו-2 שייכות לסגמנט הרפואה האישית כשהטיפול בהן מבוסס על בדיקות גנטיות מוקדמות.

עבור קבוצה זו של 35 תרופות ה-FDA ייצר כאמור מסלול אישור מזורז תוך מתן הקלות באישורי מחקרים, סקירת מידע ועוד.

לסיכום המנהלים של הסקירה

בתחום הקרדיווסקולרי (התקפי לב ושבץ) מופיעות שתי תרופות בלבד שאושרו השנה : ה-dabigatran (פרדקסה, ברינגר אינגלהיים) וה-ticagrelor (ברילינטה, אסטרה-זנקה).

באשר לברילינטה, ה-FDA מציין שהחשיבות והעדיפות שניתנו לאישור התכשיר מבוססות על כך שברילינטה הראתה הפתחתת סיכון למוות קרדיווסקולרי והתקפי לב במטופלים שעברו אירוע קורונרי חד (ACS), בהשוואה לטיפול ב-clopidogrel (פלויקס).  אירועי ACS כוללים גם תעוקה לא יציבה או התקף לב כתוצאה מחסימה בזרימת הדם ללב.

ברילינטה פועלת באמצעות מניעת איגור טסיות, ובכך מאפשרת זרימת דם תקינה ומניעת אירועים קרדיוווסקולרים חוזרים.  

לאור חומרת ההתוויה, ה-FDA החליט על מתן עדיפות לזירוז תהליך האישור. במסגרת זו נכללו גם הוראות בטיחות בכדי להבטיח שהתועלת משימוש בברילינטה תעלה על הסיכונים. הוראות אלה כוללות אזהרה ממוסגרת לצוות הרפואי ולמטופלים לפיה שימוש באספירין במינון יומי גבוה מ-100 מ”ג עלול להפחית את האפקטיביות של התרופה. כמו כן האזהרה הממוסגרת מציינת שכמו תרופות אחרות נוגדות טסיות, ברילינטה מעלה הסיכון לדימומים ועלולה לגרום גם לדימומים רציניים ומסכני חיים.  

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר במטופלים בברילינטה במחקרים הקליניים היו דימומים וקוצר נשימה. כחלק מתנאי השיווק של התרופה , החברה מחוייבת להוביל תכנית לימודית לרופאים שתתריע בפניהם על הסיכון בשימוש באספירין במינון גבוה ביחד עם הטיפול בברילינטה. בנוסף, ברילינטה תופץ עם מדריך תרופתי אשר יידע את המטופלים באשר למידע החשוב ביותר שיש לדעת על השימוש בתרופה.

זמן האישור מהגשת הבקשה היה 20.1 חודשים, והתרופה אושרה לראשונה באירופה.

להלן קישור למס’ הרצאות ועדכונים שהופיעו לאחרונה בנוגע לברילינטה באי-מד:

·         פרופ’ Bassand בהרצאתו בכנס הבינ”ל לטיפול נמרץ לב: טיקגרלור מומלץ לכל מטופלי ה-ACS ללא תלות בסוג ההתערבות או טיפול נוגד טסיות קודם
·         לרשימת פירסומים מדעיים של ברילינטה
·         השוואה בין Ticagrelor ו-Clopidogrel בטיפול בחולים עם תסמונת כלילית חריפה (N Engl J Med)
·         הבדלים בשיעורי הסיבוכים בין Clopidogrel ו-Ticagrelor בחולים המיועדים לניתוח מעקפים (מתוך כנס ESC)
·         ה-ESC מפרסם המלצות עדכניות לניהול NSTEMI (מתוך ה-ESC)

בסיכום של ה-FDA המתייחס לפרדקסה נכתב שהחשיבות היא בכך שמדובר בתכשיר הראשון שהוא נוגד קרישה פומי, מאז אישור ה-warfarin (קומדין) בשנות ה-50 , המיועד למניעת שבץ וקריש דם במטופלים עם פירפור פרוזדורים. ה-FDA מדגיש כי שבץ הוא גורם הסיכון המוביל לנכות משמעותית ארוכת טווח בארה”ב. במחקרים הקלינים של פרדקסה, המטופלים שהיו בקבוצת פרדקסה סבלו מפחות אירועי שבץ בהשוואה לאלה שטופלו בקומדין. בנוסף לכך, המטופלים בפרדקסה אינם נדרשים לעבור ניטור קבוע באמצעות בדיקות דם למדידת ערך ה-INR שלהם.

בכדי לזרז הרישום ה-FDA סקר את המידע בסדר עדיפות גבוה, וכתוצאה מכך תהליך סקירת המידע הסתיים תוך 6 חודשים בלבד.

בהודעה מתייחס ה-FDA גם לסיכוני הדימום הקשורים לטיפול בנוגדי קרישה, כולל בפרדקסה. בנוסף דווח גם על תופעות לוואי גסטרואינטנסיאליות, בחילות וצרבות.

לאור הסיכונים לדימומים רציניים הקשורים לפרדקסה ה-FDA החליט שהתועלות של פרדקסה עולות על הסיכונים בתנאי שהמדריך לשימוש בתרופה יופץ למטופלים בעת קבלת המירשם בכדי לסייע להם להבין את הסיכונים.

התרופה אושרה תוך 6 חודשים מיום הגשת הבקשה. האישור הראשון היה באירופה.

לסיקור הרצאתו של פרופ’ קונולי מכנס ההשקה של פרדקסה בישראל

לסקירת ה-FDA על האישורים המזורזים בתחום התקפי הלב והשבץ