מנהל התרופות והמזון האמריקאי (FDA או Food and Drug Administration) אישר את הטיפול ב- Golimumab במתן תוך-ורידי, בשילוב עם מתוטרקסט, בחולים עם דלקת מפרקים שגרונית פעילה בדרגה בינונית עד חמורה, כך הודיעה חברת התרופות Janssen Biotech.

Golimumab הינו מעכב TNF (Tumor Necrosis Factor) שאושר בעבר בזריקה תת-עורית לטיפול בחולים עם דלקת מפרקים מתונה עד חמורה. משטר הטיפול הקרוי SIMPONI ARIA כולל מתן התרופה במינון 2 מ”ג לק”ג ניתן כעירוי תוך-ורידי בשבועות 0 ו-4, ולאחר מכן כל 8 שבועות.

לדברי המומחים, מאחר שייתכנו שינויים בטכניקת ההזרקה, מתן תוך-ורידי של Golimumab במרכזי עירוי מבטיח כי החולה יקבל את המינון הנכון. מבחינה לוגיסטית, מתן עירוי תוך-ורידי קל יותר בחלק מהמקרים.

האישור מבוסס על תוצאות מחקר רב-מרכזי, בינלאומי, בשלב 3 (מחקר GO-FURTHER או Golimumab, and Anti-TNF-Alpha Monoclonal Antibody, Administered Intravenously, in Subjects with Active Rheumatoid Arthritis Despite Methotrexate Therapy) שכלל 592 מבוגרים עם דלקת מפרקים שגרונית פעילה למרות טיפול במתוטרקסט.

המחקר כלל חולים עם דלקת מפרקים שגרונית פעילה (לפחות שישה מפרקים רגישים ושישה מפרקים נפוחים) שטופלו במתוטרקסט למשך שלושה חודשים, או יותר.

החולים חולקו באקראי ביחס 2:1 לטיפול ב- Golimumab במינון 2 מ”ג לק”ג דרך הוריד, במהלך 30 דקות, או פלסבו, בשילוב עם מתוטרקסט, בתחילת המחקר ולאחר ארבעה שבועות, ולאחר כל שמונה שבועות.

תוצא הסיום היה שיעור החולים עם שיפור של 20% במדד ACR (ACR20) לאחר 14 שבועות. 58.5% מהחולים בקבוצת הטיפול התוך-ורידי ב- Golimumab (231/395 חולים) השיגו יעד זה, בהשוואה ל-24.9% מהחולים בקבוצת הפלסבו (49/197 חולים, p<0.001).

חולים בקבוצת הפלסבו עם שיפור קטן מ-10% לאחר 16 שבועות יכלו לחצות לקבוצת הטיפול ב- Golimumab (יציאה מוקדמת) ולקבל את הטיפול בשבועות 16 ו-20. כל החולים בקבוצת הפלסבו חצו לטיפול ב- Golimumab לאחר 24 שבועות.

צילומי רנטגן של כפות הידיים והרגליים נערכו בתחילת המחקר, לאחר 24 שבועות (שבוע 16 בקבוצת החולים עם יציאה מוקדמת) ולאחר 52 שבועות. ההתקדמות הרדיוגרפית נקבעה לפי מדד Modified van der Heijde-Sharp (vdH-S), המודד את דרגת ההרס המפרקי.

לאחר 24 שבועות, בחולים בקבוצת טיפול תוך-ורידי ב- Golimumab השינוי הממוצע במדד vdH-S עמד על 0.03 מתחילת המחקר, בהשוואה לשינוי ממוצע של 1.09 באלו שטופלו בפלסבו (p<0.001).

לאחר 52 שבועות, בחולים שחולקו באקראי לטיפול תוך-ורידי ב- Golimumabנרשם שינוי ממוצע של 0.13 מתחילת המחקר, בהשוואה לשינוי ממוצע של 1.22 באלו שחצו מקבוצת הפלסבו לטיפול תוך-ורידי ב- Golimumab (p<0.001).

תוצאי סיום משניים כללו את מדד ACR50 לאחר 24 שבועות, שיפור במדד EULAR (European League Against Rheumatism) או DAS28 (Disease Activity Score), ערכי CRP, מדד Health Assessment Questionnaire ועיכוב נזק מבני בצילומי הדמיה.

לאחר 24 שבועות, שיעור החולים עם ACR50 עמד על 34.9% בקבוצת ההתערבות לעומת 13.2% בקבוצת הפלסבו (P<0.001). שיעורי תגובה ACR70 עמדו על 17.7% בקבוצת ההתערבות ועל 4.1% בקבוצת הפלסבו (p<0.001). מרבית החולים שמרו על התגובה לאורך 52 שבועות.

לאחר 24 שבועות, תופעות לוואי תועדו ב-53% מהחולים בקבוצת ההתערבות וב-49% מהחולים בקבוצת הפלסבו; תופעות לוואי חמורות תוארו ב-4% מהחולים בקבוצת ההתערבות וב-2% מהחולים בקבוצת הפלסבו.

לאחר 52 שבועות, שיעור תופעות הלוואי עמד על 65% בקבוצת ההתערבות ושיעור תופעות הלוואי החמורות עמד על 9% בקבוצת ההתערבות.

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר כללו זיהומים בדרכי הנשימה העליונות, זיהומים בדרכי השתן ונזופרינגיטיס. זיהומים בדרכי הנשימה העליונות היא תופעת הלוואי היחידה שתועדה בלמעלה מ-5% מהחולים, למעט התלקחות דלקת מפרקים שגרונית בקבוצת הפלסבו עם מתוטרקסט (5.6% מהחולים).

לא תוארו זיהומים אופורטוניסטים לאורך 52 שבועות המחקר. בקבוצת הטיפול התוך-ורידי ב- Golimumab דווח על מקרה יחיד של שחפת ואחד החולים הלך לעולמו בשל אוטם לבבי משנית לדלקת ריאות שנרכשה בקהילה.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ