טיפול ב-Sildenafil Citrate (רווטיו) מביא לשיפור בנשימה בילדים עם יתר לחץ דם עורקי ריאתי, אך רק במינונים בינוניים עד גבוהים, כך עולה ממחקר חדש שהוצג בכנס השנתי מטעם ה-American College of Chest Physicians. Sildenafil כבר מאושר לשימוש להתוויה זו במבוגרים.
הטיפול ניתן לרוב במינון מותאם למשקל: 10 מ”ג, שלוש פעמים ביום לחולים במשקל עד 20 ק”ג ו-20 מ”ג, שלוש פעמים ביום לחולים במשקל מעל 20 ק”ג. מינונים גבוהים מהמומלץ עשויים להוביל לעליה בשיעורי התמותה.
במחקר בן 16 שבועות שהדגים שיפור בנשימה ניתנו מינונים גבוהים לחלק מהילדים. המינון הנמוך ביותר היה 10 מ”ג, שלוש פעמים ביום, לילדים במשקל 8-20 ק”ג, והמינון הגבוה ביותר היה 80 מ”ג, שלוש פעמים ביום, לילדים במשקל של מעל 45 ק”ג.
בשנתיים הראשונות ההישרדות הייתה דומה בכל קבוצות המינונים. לאחר שלוש שנים, נאספו נתוני בטיחות שהובילו להפחתת המינון בכל ילד שטופל במינון-גבוה.
הקושי עולה מהמחקר בן 16 שבועות, שלא הדגים תועלת למינון נמוך, אך הדגים תועלת למינונים בינוניים או גבוהים של התרופה. עם זאת, מינון גבוה מלווה בעליה בשיעורי התמותה בטווח הרחוק. הממצאים מחזקים את התפיסה כי אין לקבל החלטות על-סמך מחקרים קצרי-טווח, ללא הערכת ההשפעות ארוכות הטווח.
מחקר STARTS-1 כלל 105 ילדים, שלא קיבלו טיפול תרופתי בעבר, והיו מסוגלים לבצע פעילות גופנית. היעד העיקרי היה צריכת חמצן מקסימאלית (pVO2 או Peak Oxygen Consumption), שלהערכת החוקרים הינו מדד הזהב לבדיקת סיבולת לב-ריאה.
ממוצע pVO2 בתחילת המחקר עמד על 17-18 מ”ל לק”ג לדה בשלושת קבוצות הטיפול וקבוצת הפלסבו. בקרב חולים בשלוש קבוצות הטיפול ב- Sildenafil נרשם שיפור של 7.7% ב-pVO2 , בהשוואה לקבוצת הפלסבו, אם כי ההבדל לא היה מובהק סטטיסטית (P=0.056). אולם, השינוי בעקומת VE/VCO2 המתוקנת לפלסבו היה 9.7% בשלוש קבוצות הטיפול (p<0.001).
בסה”כ, ב-50 ילדים נרשמה עליה בצריכת חמצן מקסימאלית וירידה בעקומות VE/VCO2. מבין אלו, 43 טופלו ב- Sildenafil (57% מכלל המטופלים) ושבעה טופלו בפלסבו (24% מכלל קבוצת הפלסבו).
ללא קשר לאתיולוגיה, בילדים שטופלו ב- Sildenafil נרשם שיפור גדול יותר ב-pVO2 ובעקומת VE/VCO2, בהשוואה לפלסבו. התוצאות היו טובות יותר גם במקרים אידיופתים/תורשתיים בהשוואה למומי לב מולדים שהובילו ליתר לחץ דם עורקי ריאתי.
החוקרים טענו כי מדובר במחקר חשוב והראש עד כה שבחן כראוי את התרופה לטיפול בילדים עם יתר לחץ דם עורקי ריאתי. הם סבורים עם מינון בינוני צפוי יחס סיכון-תועלת הטוב ביותר. במחקר הנוכחי, מינון בינוני נע בין 10 ל-40 מ”ג, שלוש פעמים ביום, בהתאם למשקל.
מתוך הכנס השנתי מטעם ה-American College of Chest Physicians
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!