מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את Iptacopan כטיפול מונותרפי פומי ראשון למבוגרים עם אבחנה של Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (או PNH), הן מבוגרים שלא קיבלו טיפול קודם והן חולים שלא טופלו בעבר.
המומחים מסבירים כי Iptacopan הינו מעכב פקטור B, עם שיפור גדול יותר בריכוז המוגלובין ללא עירויי דם בחולים עם מחלה כרונית נדירה זו. טיפול פומי יעיל עם פרופיל בטיחות מוכח עשוי לשנות את אופן הטיפול בחולים עם PNH.
בעבר, הטיפולים המאושרים היחידים ל-PNH כללו מעכבי מרכיב C5 של מערכת המשלים הניתנים בזריקות.
האישור הנוכחי מבוסס על תוצאות מחקר APPLY-PNH, מחקר אקראי, בתווית-פתוחה, בשלב 3, שכלל 97 מבוגרים עם PNH ואנמיה וכן על הממצאים ממחקר APPOINT-PNH, מחקר בשלב 3 שכלל 40 חולים שלא קיבלו טיפול קודם במעכבי C5, שתמכו ביעילות ובטיחות הטיפול.
מחקר APPLY-PNH כלל מבוגרים עם אנמיה שיירית תחת משטר יציב של טיפול במעכבי C5 במהלך ששת החודשים הקודמים. החולים חולקו באקראי למעבר ל- Iptacopan במינון 200 מ”ג (62 חולים) שניתן פעמיים ביום, או להמשך טיפול במעכב C5 (35 חולים).
החוקרים מדווחים על עליה גדולה יותר בריכוז המוגלובין בחולים שהחליפו ל- Iptacopan, עם עליה ממושכת של לפחות 2 גרם/ד”ל ב-82.3% מהחולים, בעוד שבאלו שלא החליפו את הטיפול לא תועדה עליה דומה בריכוז המוגלובין. מהנתונים עולה עוד כי בלמעלה משני-שליש מהחולים (67.7%) בזרוע Iptacopan תועדה עליה לריכוז המוגלובין של 12 גרם/ד”ל ומעלה, בעוד שבאלו בהם לא בוצעה החלפה של הטיפול לא תועדו מקרים דומים. כמעט בכל המשתתפים בזרוע הטיפול ב- Iptacopan(95.2%) לא היה צורך בעירוי כדוריות דם אדומות, זאת בהשוואה ל-45.7% מהחולים בהם לא בוצעה החלפה של הטיפול.
במחקר APPLY-PNH, תופעות הלוואי הנפוצות של Iptacopan לעומת מעכבי C5 כללו כאבי ראש (19% לעומת 3%), נזופרינגטיס (16% לעומת 17%), שלשול (15% לעומת 6%), כאבי בטן (15% לעומת 3%) זיהום חיידקי (11% לעומת 11%), בחילות (10% לעומת 3%) וזיהום נגיפי (10% לעומת 31%). שני חולים פיתחו אירועים חריגים חמורים, אשר כללו פיאלונפריטיס, זיהום בדרכי השתן ו-COVID-19.
במחקר APPOINT-PNH, תופעות הלוואי הנפוצות כללו כאבי ראש (28%), זיהום נגיפי (18%), נזופרינגטיס (15%) ופריחה (10%). אירועים חריגים חמורים, אשר תועדו בשני חולים (5%) כללו COVID-19 ודלקת ריאות חיידקית.
המומחים מסבירים כי Iptacopan עלול לגרום לזיהומים חמורים משנית לחיידקים עם קפסולה וזמין רק דרך תכנית REMS (או Risk Evaluation and Mitigation Strategy) הדורשת חיסונים כנגד חיידקים עם קפסולה.
מתוך הודעת ה-FDA
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!