pharmacology

עדויות עולם-אמיתי תומכות ביעילות של Burosumab בילדים ומתבגרים עם XLH (מתוך J Clin Endocrinol & Metab)

עדויות עולם-אמיתי שפורסמו בכתב העת Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism תומכות ביעילות של 12 חודשי טיפול ב-Burosumab (קריסויטה) לאיזון רמות פוספטזה בסיסית בדם בילדים ומתבגרים עם אבחנה של XLH (או X-Linked Hypophosphatemia), למרות היפופוספטמיה קלה ממושכת במחצית מהמטופלים, רמז לכך שתיקון רמות פוספט בדם אינו הכרחי להשגת שיפור משמעותי ברככת בחולים אלו. עוד מדווחים החוקרים כי במתבגרים נדרש מינון נמוך יותר למשקל הגוף, בהשוואה לילדים.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Burosumab אושר לטיפול בילדים ומתבגרים עם XLH, כאשר אין נתוני עולם- אמיתי ועדויות באשר ליעילות הטיפול במתבגרים. מטרת המחקר הנוכחי הייתה לבחון את ההשפעות של 12 חודשי טיפול ב- Burosumab על העצם בילדים מתחת לגיל 12 שנים ומתבגרים בגילאי 12-18 שנים עם XLH.

המחקר הפרוספקטיבי כלל 93 חולים עם XLH, מהם 65 ילדים ו-28 מתבגרים. התוצא העיקרי היה מדדי Z-score לרמות פוספט בדם, פוספטזה בסיסית בדם, ספיגה חוזרת של פוספט בצינוריות הכליה (TmP/GFR) לאחר 12 חודשים.

בתחילת המחקר, תועדו רמות פוספט נמוכות בדם (4.4- סטיות תקן), יחס TmP/GFR ירוד (6.5- סטיות תקן) ורמות פוספטזה בסיסיות גבוהות (2.7 סטיות תקן) (p<0.001 בהשוואה לילדים בריאים), ללא תלות בגיל, רמז לרככת פעילה למרות טיפול קודם בפוספט פומי וויטמין D פעיל ב-88% מהחולים.

הטיפול ב- Burosumab הוביל לעליה דומה ברמות פוספט בדם ו-TmP/GFR בילדים ומתבגרים עם XLH, עם ירידה עקבית ברמות פוספטזה בסיסית (p<0.001). לאחר 12 חודשים, רמות פוספט בדם, TmP/GFR ורמות פוספטזה בסיסית היו בטווח התקין לגיל ב-42%, 27% ו-80% מהחולים בשתי הקבוצות, בהתאמה, עם מינון Burosumab סופי מתוקן למשקל שהיה נמוך יותר במתבגרים לעומת ילדים (0.72 לעומת 1.06 מ”ג/ק”ג, p<0.01).

החוקרים מסכמים וכתבים כי ממצאי מחקר עולם-אמיתי זה תומכים ביעילות הטיפול ב- Burosumab בילדים ומתבגרים עם XLH, עם תיקון רמות פוספטזה בסיסית בדם, למרות היפופוספטמיה קלה ממושכת במחצית מהמקרים. הממצאים מעידים על כך שאין הכרח להביא לרמות פוספט תקינות בדם להשגת שיפור משמעותי במצב העצם בחולים אלו.

J Clin Endocrinol & Metab, Apr 25, 2023

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Fabhalta לטיפול ב-IgA Nephropathy (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Fabhalta לטיפול ב-IgA Nephropathy (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Fabhalta להפחתת פרוטאינוריה בחולים עם מחלת כליות מסוג IgA Nephropathy. הטיפול ב- Fabhalta כבר מאושר לשימוש בחולים מבוגרים עם המוגלובינוריה לילית התקפית (או Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria). עם הרחבת האישור כעת, Fabhalta תתחרה מול Tarpeyo ו-Filspari. המומחים מסבירים כי IgA Nephropathy, הפוגעת בעיקר במבוגרים צעירים, […]

  • האם חסמי חומצה עדיפים על חסמי תעלות מימן לטיפול בדלקת וושט ארוזיבית? (Therapeutics Advances in Gastroenterology)

    האם חסמי חומצה עדיפים על חסמי תעלות מימן לטיפול בדלקת וושט ארוזיבית? (Therapeutics Advances in Gastroenterology)

    בעוד שמרבית חסמי חומצה ממשפחת PCAB (או Potassium-Competitive Acid Blockers) הדגימו שיעורי ריפוי גבוהים יותר מחסמי תעלות מימן (Proton Pump Inhibitors) בחולים עם דלקת וושט ארוזיבית, שני התכשירים עדיפים על פלסבו, כך עולה מתוצאות מטה-אנליזה שפורסמו בכתב העת Therapeutics Advances in Gastroenterology. החוקרים ערכו חיפוש במאגרי נתונים עד 31 במאי, 2023, לזיהוי מחקרים אקראיים ומבוקרים […]

  • רמות ויטמין D נמוכות עלולות להחמיר תסמיני גסטרופרזיס (Dig Dis Sci)

    רמות ויטמין D נמוכות עלולות להחמיר תסמיני גסטרופרזיס (Dig Dis Sci)

    בלמעלה ממחצית מהחולים עם תסמינים של גסטרופרזיס תועדו רמות נמוכות של ויטמין D, אשר נקשרו עם החמרה בבחילות, הקאות, והפרעה בתפקוד נוירו-מוסקולרי של הקיבה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Digestive Diseases and Sciences. במחקר התצפיתי בחנו החוקרים 513 חולים בגילאי 18 שנים ומעלה עם תסמיני גסטרופרזיס, אשר נכללו במאגר Gastroparesis Clinical Research Consortium. […]

  • האם טיפול תרופתי כנגד סוכרת עלול להחמיר בצקת מקולארית? (J Diabetes Complications)

    האם טיפול תרופתי כנגד סוכרת עלול להחמיר בצקת מקולארית? (J Diabetes Complications)

    במאמר שפורסם בכתב העת Journal of Diabetes and Its Complications מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפול תרופתי לאיזון משק הסוכר באמצעות תרופות ממשפחת מעכבי DPP-4, מעכבי SGLT-2, או אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 אינו מלווה בסיכון מוגבר להתפתחות בצקת מקולארית משנית לסוכרת באלו עם רטינופתיה סוכרתית. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אין עדויות […]

  • היעילות והבטיחות של החלפת מעכב DPP-4 לטובת Semaglutide פומי בחולים עם סוכרת מסוג 2 (Diabetol Int)

    היעילות והבטיחות של החלפת מעכב DPP-4 לטובת Semaglutide פומי בחולים עם סוכרת מסוג 2 (Diabetol Int)

    במאמר שפורסם בכתב העת Diabetology International מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש מיפן, מהן עולה כי תתכן תועלת להחלפת מעכב DPP-4 לטובת Semaglutide פומי בחולים עם סוכרת מסוג 2 שלא השיגו את יעדי איזון גליקמי או משקל הגוף. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מעכבי DPP-4 מהווים את משפחת התרופות הפומיות הנפוצה ביותר לשימוש לטיפול בחולי […]

  • השוואת יעילות ובטיחות Ustekinumab ומעכבי TNF בקשישים עם מחלת קרוהן (Inflamm Bowel Dis)

    השוואת יעילות ובטיחות Ustekinumab ומעכבי TNF בקשישים עם מחלת קרוהן (Inflamm Bowel Dis)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Inflammatory Bowel Diseases עולה דמיון ביעילות ובטיחות Ustekinumab (סטלרה) ומעכבי TNF בטיפול בקשישים עם מחלת קרוהן. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי טיפולים ביולוגיים מלווים בסיכון מוגבר לזיהומים בקשישים עם מחלת מעי דלקתית. עם זאת, אין נתונים רבים אודות הבטיחות והיעילות של Ustekinumab לעומת מעכבי TNF בקשישים עם מחלת קרוהן. מטרת […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מזרק אוטומטי של Nalmefene לטיפול במינון-יתר של אופיואידים (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מזרק אוטומטי של Nalmefene לטיפול במינון-יתר של אופיואידים (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור מזרק אוטומטי ראשון של Nalmefene (Zurnai) לטיפול במקרים ידועים או חשודים למינון יתר של אופיואידים במטופלים בגילאי 12 שנים ומעלה. מזרק Zurnai מספק Nalmefene, אנטגוניסט לקולטן לאופיואידים, במינון של 1.5 מ”ג בזריקה תת-עורית או תוך-שרירית והינו מזרק אוטומטי, מוכן מראש, לשימוש חד-פעמי, הזמין עם […]

  • משטר טיפול הכולל Blinatumomab עשוי לשפר הישרדות בחולי לויקמיה (N Engl J Med)

    משטר טיפול הכולל Blinatumomab עשוי לשפר הישרדות בחולי לויקמיה (N Engl J Med)

    הוספת Blinatumomab (בלינסייטו) לטיפול כימותרפי מיצוק סטנדרטי הובילה להארכת ההישרדות הכוללת של מבוגרים ללא עדות לשארית מחלה מינימאלית עם אבחנה של B-Cell Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia, כך עולה מתוצאות מחקר חדש בשלב 3 שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine. ברקע למחקר מסבירים המומחים כי Blinatumomab מכוון ל-CD19 על תאי B ומאושר כיום לשימוש […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה