Pediatrics

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את מתן Palovarotene לטיפול ב-Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור מתן טיפול פומי ב- Palovarotene לחולים עם מחלת העצם הנדירה, Fibrodysplasia Ossificans Progressiva, כאשר הטיפול התרופתי הפחית בשיעור של מעל 50% את נפח ההתגרמות ההטרוטופית באוכלוסיית חולים זו.

המומחים מסבירים כי Palovarotene מיועד לילדים ומבוגרים עם אבחנה של Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (בנות מגיל 8 שנים ובנים מגיל 10 שנים). מדובר בטיפול פומי הניתן בצורת קפסולות, כאשר לחומר הפעיל סלקטיביות ייחודית לתת-סוג גאמא של הקולטן לחומצה רטינואית, המשמש כבקר חשוב של התפתחות השלד ועצם אקטופית. התרופה פועלת על מעבר האותות במסלול רטינואידים להפחתת יצירה חדשה של עצם חריגה.

מחקר MOVE הינו מחקר בשלב 3 בו נבחנו הנתונים לאחר 18 חודשים מ-197 חולים עם Fibrodysplasia Ossificans Progressiva שקיבלו Palovarotene אל מול קבוצת חולים לא מטופלת. בקרב מבוגרים שטופלו ב- Palovarotene תועדה ירידה גדולה יותר ב-54% בנפח התגרמות הטרוטופית שנתית, בהשוואה לאלו שלא קיבלו טיפול.

אירועים חריגים על-רקע הטיפול ב- Palovarotene תאמו לתרופות אחרות ממשפחת רטינואידים. האירועים החריגים הנפוצים ביותר כללו תופעות בעור וריריות, דוגמת יובש עורי, יובש שפתיים, נשירת שיער, פריחה עורית על-רקע טיפול תרופתי וגרד, כמו גם אירועים במערכת שריר-שלד, כולל כאבי מפרקים וסגירה מוקדמת של לוחיות הגדילה בילדים.

ממצאי מחקר MOVE הוכיחו כי Palovarotene הינו טיפול הנסבל היטב ועשוי להפחית את הסיכון להתגרמות הטרוטופית חדשה בחולים עם Fibrodysplasia Ossificans Progressiva. למרות הסיכון לתופעות לוואי, כפי שצוינו מעלה, בחברת התרופות מבהירים כי מאחר וההתגרמות ההטרוטופית בחולים אלו היא פרוגרסיבית ובלתי-הפיכה, עם פגיעה משמעותית באיכות החיים של החולים, לטיפול התרופתי חשיבות רבה באוכלוסייה זו.

על-פי ההודעה לתקשורת, Palovarotene צפויה להיות זמינה באופן מיידי בארצות הברית.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה ב-Healio

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • האם השמנה מעלה את הסיכון להידראדניטיס סופורטיבה בילדים? (Pediatric Dermatol)

    האם השמנה מעלה את הסיכון להידראדניטיס סופורטיבה בילדים? (Pediatric Dermatol)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Pediatric Dermatology עולה כי בילדים עם הידראדניטיס סופורטיבה שכיחות גבוהה יותר של השמנת-יתר, בהשוואה לאלו ללא המחלה העורית. מטרת המחקר הנוכחי הייתה לבחון את הקשר בין הידראדניטיס סופורטיבה ובין השמנה בילדים, קשר אשר הוכח במבוגרים. לצורך כך, החקורים השלימו סקירה של 12 מחקרים, כולל סדרת מקרים אחת, חמישה מחקרי חתך, […]

  • ההשפעה של תזמון מתן סטרואדים לאם בפגות קיצונית (BMC Pregnancy and Childbirth)

    ההשפעה של תזמון מתן סטרואדים לאם בפגות קיצונית (BMC Pregnancy and Childbirth)

    מחקר חדש שפורסם ב-BMC Pregnancy and Childbirth הדגים כי מרווח של 1-7 ימים ממתן סטרואידים ועד הלידה השיג את השכיחות הנמוכה ביותר של סיבוכים בפגים שנולדו בגיל הריון קטן מ-32 שבועות, ונראה כי חלק מההשפעות החיוביות נמשכות אפילו מעבר ל-8 ימים ממתן הטיפול. לעומת זאת, נראה כי מתן קורטיקוסטרואידים עשוי להיות קשור לשכיחות מוגברת של BPD. ד"ר ברזילי, עורך מדור נאונטולוגיה, משתף את המאמר ומוסיף מהערותיו.

  • התבגרות מוקדמת מלווה בסיכון מוגבר להידרדאדניטיס סופורטיבה בילדים (JAMA Dermatol)

    התבגרות מוקדמת מלווה בסיכון מוגבר להידרדאדניטיס סופורטיבה בילדים (JAMA Dermatol)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסם בכתב העת JAMA Dermatology עולה כי שכיחות התבגרות מוקדמת הייתה גבוהה יותר בילדים עם אבחנה של הידרדאדניטיס סופורטיבה, בהשוואה לאלו ללא המחלה העורית. מניתוח הנתונים עלה כי התבגרות מינית מוקדמת מלווה בסיכון גבוה יותר מכפליים להתפתחות הידרדאדניטיס סופורטיבה.  החוקרים השלימו מחקר מקרה-ביקורת שהתבסס על נתונים ממאגר Explorys, שכלל למעלה מ-40 רשתות […]

  • הערכת שיעורי אספרגילוזיס פולשני בילדים עם לויקמיה (J Pediatr Infect Dis Soc)

    הערכת שיעורי אספרגילוזיס פולשני בילדים עם לויקמיה (J Pediatr Infect Dis Soc)

    במאמר שפורסם בכתב העת Journal of the Pediatric Infectious Diseases Society מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי שיעורי אספרגילוזיס פולשני נעים סביב 3-5% בילדים עם לויקמיה חדה, עם שונות רבה בשיעורי הזיהום הפטרייתי בין מחקרים. החוקרים השלימו סקירה שיטתית ומטה-אנליזה שכללה 24 מחקרים שנערכו בין תחילת שנת 2000 ועד סוף חודש יולי […]

  • טיפולים כנגד ממאירות בילדות מלווה בסיכון מוגבר לקרצינומה קרטינוציטית (J Am Acad Dermatol)

    טיפולים כנגד ממאירות בילדות מלווה בסיכון מוגבר לקרצינומה קרטינוציטית (J Am Acad Dermatol)

    טיפול קרינתי והשתלת מח עצם מלווים בסיכון מוגבר להתפתחות קרצינומה קרטינוציטית בקרב מטופלים ששרדו מחלה ממארת בילדות, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב Journal of the American Academy of Dermatology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי היסטוריה של ממאירות בילדות הינה גורם סיכון משמעותי להתפתחות קרצינומה קרטינוציטית וחולים אלו בסיכון להתפתחות נגעים ממאירים מרובים. במטרה להבין […]

  • יעילות קצרת מועד של טיפול משולב באצטמינופן ואיבופרופן מול טיפול מבודד לחום בילדים: מטה-אנליזה (PEDIATRICS)

    יעילות קצרת מועד של טיפול משולב באצטמינופן ואיבופרופן מול טיפול מבודד לחום בילדים: מטה-אנליזה (PEDIATRICS)

    מטה-אנליזה שפורסמה לאחרונה בעיתון ה-PEDIATRICS באה להעריך את היעילות והבטיחות קצרת המועד של הטיפול המשולב (יחד או לסרוגין) באצטמינופן ואיבופרופן להורדת חום בילדים. ד"ר עדי זיו, עורך מדור ילדים, משתף את המאמר ומוסיף מהערותיו.

  • הערכה מקיפה של פרופיל הבטיחות של מעכבי JAK בילדים (Pediatric Dermatology)

    הערכה מקיפה של פרופיל הבטיחות של מעכבי JAK בילדים (Pediatric Dermatology)

    הפרעות בדם ובמערכת הלימפה תועדו בשכיחות גבוהה יותר בילדים שטופלו במעכבי JAK (או Janus Kinase) לעומת מבוגרים, כך עולה מנתונים חדשים מארצות הברית וקנדה שפורסמו בכתב העת Pediatric Dermatology. מהממצאים עלה עוד כי אקנה הינה תופעת הלוואי העורית נפוצה ביותר בילדים וכי אירועים חריגים חמורים היו פחות נפוצים. במסגרת המחקר בחנו החוקרים נתונים אודות 399,649 […]

  • טיפול ראשוני באפינפרין לתוך הטובוס עשוי להיות עדיף בהחייאה ביילודים בחדר הלידה (J Pediatr)

    טיפול ראשוני באפינפרין לתוך הטובוס עשוי להיות עדיף בהחייאה ביילודים בחדר הלידה (J Pediatr)

    מחקר חדש שפורסם ב-The Journal of Pediatrics הראה כי טיפול ראשוני באפינפרין לתוך הטובוס עשוי להיות עדיף במהלך החייאה ביילודים בחדר הלידה. ד"ר ברזילי, עורך מדור נאונטולוגיה, משתף את המאמר ומוסיף מהערותיו.

  • עדויות חדשות מצביעות על קשר דו-כיווני בין אסתמה וסוכרת מסוג 2 (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-EASD)

    עדויות חדשות מצביעות על קשר דו-כיווני בין אסתמה וסוכרת מסוג 2 (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-EASD)

    במהלך הכנס השנתי מטעם ה-European Association for the Study of Diabetes הוצגו תוצאות סקירה שיטתית ומטה-אנליזה של 17 מיליון מטופלים מהן עולה קשר דו-כיווני בין אסתמה ובין סוכרת מסוג 2 וכי חומרת אסתמה, ולא משכה, מלווה בסיכון מוגבר לסוכרת מסוג 2. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי למרות עדויות הרומזות לכך שהקשר בין אסתמה וסוכרת מסוג […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה