Pediatrics

טיפול ב-Vamorolone בטוח יותר מפרדניזון בבנים עם מחלת דושן (JAMA Neurol)

מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Neurology עולה כי טיפול ב- Vamoroloneמהווה אפשרות בטוחה ויעילה לטיפול בבנים עם מחלת דושן (Duchenne Muscular Dystrophy) לאורך 24 שבועות ועשוי להיות בטוח יותר מפרדניזון.

במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לקבוע אם Vamorolone שומר על היעילות תוך הפחתת החשש בנוגע לבטיחות הטיפול בילדים עם אבחנה של מחלת דושן. הם השלימו מחקר כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו ומבוקר-פרדניזון שארך 24 שבועות בין יוני 2018 ועד פברואר 2021, עם 24 שבועות מעקב. המחקר נערך ב-33 מרכזים ב-11 מדינות וכלל 133 בנים בגילאי 4-7 שנים עם מחלת דושן מוכחת-גנטית, אשר לא קיבלו בעבר טיפול בסטרואידים.

המשתתפים במחקר סווגו לארבע קבוצות: פלסבו; פרדניזון במינון 0.75 מ”ג/ק”ג/יום; Vamorolone במינון 2 מ”ג/ק”ג/יום; ו- Vamorolone במינון 6 מ”ג/ק”ג/יום. התוצאים שנבחנו כללו את יעילות הטיפול, כולל תפקוד מוטורי, כאשר התוצא העיקרי היה מהירות מעבר לעמידה ממצב שכיבה בזרוע Vamorolone במינון 6 מ”ג/ק”ג/יום לעומת פלסבו. תוצאים משניים כללו את מהירות מעבר לעמידה ממצב שכיבה בזרוע הטיפול ב- Vamorolone במינון 2 מ”ג/ק”ג/יום, מרחק הליכה בשש דקות, משך הזמן הנדרש לריצה/הליכה של 10 מטרים, מדד NorthStar Ambulatory Assessment, משך הזמן לטיפוס 4 מדרגות; ובטיחות הטיפול.

מדגם המחקר כלל 121 משתתפים שחולקו באקראי לקבוצות הטיפול, כאשר 114 השלימו את כל תקופת הטיפול.

המחקר ענה על תוצא הסיום העיקרי לשינוי מתחילת מהחקר עד לאחר 24 שבועות במהירות מעבר לעמידה עם Vamorolone במינון 6 מ”ג/ק”ג/יום (ממוצע ריבועים פחותים של 0.05 מטר/שניה לעומת פלסבו, p=0.002). הממצאים ענו עם גם על חלק מתוצאי הסיום המשניים, כולל מהירות מעבר לעמידה עם Vamorolone במינון 2 מ”ג/ק”ג/יום לעומת פלסבו; מרחק הליכה בשש דקות עם Vamorolone במינון 6 או 2 מ”ג/ק”ג/יום לעומת פלסבו; ומהירות הליכה/ריצה למרחק של 10 מטרים עם Vamorolone במינון 6 מ”ג/ק”ג/יום לעומת פלסבו.

אחוזון הגובה ירד בקרב מטופלים בפרדניזון, אך לא בקרב מטופלים ב- Vamorolone (שינוי מתחילת המחקר של 1.88- אחוזונים עם פרדניזון, לעומת שינוי של 3.66+ אחוזונים עם Vamorolone במינון 6 מ”ג/ק”ג/יום; P=0.02).

סמני שחלוף עצם ירדו עם פרדניזון אך לא עם Vamorolone.

בשלוש הקבוצות הטיפול הוביל להחמרת אי-ספיקת אדרנל.

החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים ביעילות ובטיחות Vamorolone לטיפול בבנים עם מחלת דושן לאורך 24 שבועות. הם סבורים כי Vamorolone עשוי להוות חלופה בטוחה יותר לפרדניזון בחולים אלו, בהם טיפול ארוך טווח בסטרואידים הינו הטיפול הסטנדרטי.

 

JAMA Neurol. Published online August 29, 2022

 

לידיעה ב-Healio

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • שימוש בטאבלטים בפעוטות מלווה בשכיחות גבוהה יותר של תסמיני כעס ותסכול (JAMA Pediatrics)

    שימוש בטאבלטים בפעוטות מלווה בשכיחות גבוהה יותר של תסמיני כעס ותסכול (JAMA Pediatrics)

    חשיפה יומית נרחבת יותר לזמן מסך בקרב פעוטות מלווה בביטויים אינטנסיביים יותר של כעס בשלב מאוחר יותר בחייהם, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Pediatrics. המחקר הפרוספקטיבי כלל מדגם של 315 פעוטות (54% בנים) שהיו בני 3.5 שנים בשנת 2020. ההורים של הפעוטות דיווחו על משך הזמן שהילדים השתמשו בטאבלטים בימות השבוע ובסופי […]

  • יעילות משחקים דיגיטליים כהתערבויות לטיפול במצבים רגשיים בילדים: מטה אנליזה וסקירה סיסטמית (JAMA PEDIATRICS)

    יעילות משחקים דיגיטליים כהתערבויות לטיפול במצבים רגשיים בילדים: מטה אנליזה וסקירה סיסטמית (JAMA PEDIATRICS)

    במחקר שפורסם לאחרונה ב JAMA PEDIATRICS נעשתה סקירת ספרות סיסטמטית ומטה-אנליזה שמטרתה היתה לבדוק את יעילות התערבויות בצורת משחקים דיגיטליים לטיפול במצבים רגשיים (gamified digital mental health interventions (DMHIs) ) בקרב ילדים ובני נוער. ד"ר עדי זיו, עורך מדור ילדים, משתף את המאמר ומוסיף מהערותיו.

  • האם השמנה מעלה את הסיכון להידראדניטיס סופורטיבה בילדים? (Pediatric Dermatol)

    האם השמנה מעלה את הסיכון להידראדניטיס סופורטיבה בילדים? (Pediatric Dermatol)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Pediatric Dermatology עולה כי בילדים עם הידראדניטיס סופורטיבה שכיחות גבוהה יותר של השמנת-יתר, בהשוואה לאלו ללא המחלה העורית. מטרת המחקר הנוכחי הייתה לבחון את הקשר בין הידראדניטיס סופורטיבה ובין השמנה בילדים, קשר אשר הוכח במבוגרים. לצורך כך, החקורים השלימו סקירה של 12 מחקרים, כולל סדרת מקרים אחת, חמישה מחקרי חתך, […]

  • ההשפעה של תזמון מתן סטרואדים לאם בפגות קיצונית (BMC Pregnancy and Childbirth)

    ההשפעה של תזמון מתן סטרואדים לאם בפגות קיצונית (BMC Pregnancy and Childbirth)

    מחקר חדש שפורסם ב-BMC Pregnancy and Childbirth הדגים כי מרווח של 1-7 ימים ממתן סטרואידים ועד הלידה השיג את השכיחות הנמוכה ביותר של סיבוכים בפגים שנולדו בגיל הריון קטן מ-32 שבועות, ונראה כי חלק מההשפעות החיוביות נמשכות אפילו מעבר ל-8 ימים ממתן הטיפול. לעומת זאת, נראה כי מתן קורטיקוסטרואידים עשוי להיות קשור לשכיחות מוגברת של BPD. ד"ר ברזילי, עורך מדור נאונטולוגיה, משתף את המאמר ומוסיף מהערותיו.

  • התבגרות מוקדמת מלווה בסיכון מוגבר להידרדאדניטיס סופורטיבה בילדים (JAMA Dermatol)

    התבגרות מוקדמת מלווה בסיכון מוגבר להידרדאדניטיס סופורטיבה בילדים (JAMA Dermatol)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסם בכתב העת JAMA Dermatology עולה כי שכיחות התבגרות מוקדמת הייתה גבוהה יותר בילדים עם אבחנה של הידרדאדניטיס סופורטיבה, בהשוואה לאלו ללא המחלה העורית. מניתוח הנתונים עלה כי התבגרות מינית מוקדמת מלווה בסיכון גבוה יותר מכפליים להתפתחות הידרדאדניטיס סופורטיבה.  החוקרים השלימו מחקר מקרה-ביקורת שהתבסס על נתונים ממאגר Explorys, שכלל למעלה מ-40 רשתות […]

  • הערכת שיעורי אספרגילוזיס פולשני בילדים עם לויקמיה (J Pediatr Infect Dis Soc)

    הערכת שיעורי אספרגילוזיס פולשני בילדים עם לויקמיה (J Pediatr Infect Dis Soc)

    במאמר שפורסם בכתב העת Journal of the Pediatric Infectious Diseases Society מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי שיעורי אספרגילוזיס פולשני נעים סביב 3-5% בילדים עם לויקמיה חדה, עם שונות רבה בשיעורי הזיהום הפטרייתי בין מחקרים. החוקרים השלימו סקירה שיטתית ומטה-אנליזה שכללה 24 מחקרים שנערכו בין תחילת שנת 2000 ועד סוף חודש יולי […]

  • טיפול ב-Ubrogepant עשוי למנוע התקף מיגרנה לפני הופעת כאב ראש (Neurology)

    טיפול ב-Ubrogepant עשוי למנוע התקף מיגרנה לפני הופעת כאב ראש (Neurology)

    טיפול מוקדם ב- Ubrogepant(אוברלוי) במינון 100 מ”ג מלווה במצב תפקודי טוב יותר, פחות הגבלות בפעילות ושביעות רצון גבוהה יותר לאחר 24 שעות בחולים עם מיגרנה, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Neurology. מטרת המחקר הנוכחי הייתה לבחון את ההשפעות של Ubrogepant במהלך שלב פרודרומלי של מיגרנה על תוצאים לפי דיווח מטופלים במחקר PRODROME, […]

  • טיפולים כנגד ממאירות בילדות מלווה בסיכון מוגבר לקרצינומה קרטינוציטית (J Am Acad Dermatol)

    טיפולים כנגד ממאירות בילדות מלווה בסיכון מוגבר לקרצינומה קרטינוציטית (J Am Acad Dermatol)

    טיפול קרינתי והשתלת מח עצם מלווים בסיכון מוגבר להתפתחות קרצינומה קרטינוציטית בקרב מטופלים ששרדו מחלה ממארת בילדות, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב Journal of the American Academy of Dermatology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי היסטוריה של ממאירות בילדות הינה גורם סיכון משמעותי להתפתחות קרצינומה קרטינוציטית וחולים אלו בסיכון להתפתחות נגעים ממאירים מרובים. במטרה להבין […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה