הטיפול הפומי הניסיוני Entrecitinib הוביל לתגובה אובייקטיבית בולטת, מהירה וממושכת בילדים עם גידולים חוזרים/עמידים במערכת העצבים המרכזית וגידולים סולידיים עם מגוון שינויים גנטיים, כך מדווחים חוקרים במהלך הכנס השנתי מטעם American Society of Clinical Oncology.
החוקרים דנו בתוצאות המבטיחות מאוד של המחקר בשלב 1/2 עם Entrecitinib, לאחר שזיהו תגובה לטיפול ב-12 מבין 28 חולים זמינים. מקרי התגובה תועדו בחולים עם איחוי גני NTRK1/2/3, ROS1, או ALK (11 חולים) או מוטאציית ALK (חולה אחד). לא תועדו תגובות בגידולים ללא שינויים גנטיים אלו, ממצא חשוב אשר הוביל את החוקרים להמשיך עם גיוס חולים חדשים רק במידה והייתה עדות לשינויים גנטיים אלו.
חציון משך הטיפול במקרים של תגובה מאושרת עמד על 10.5 חודשים וחציון משך התגובה עמד על 1.9 חודשים. במונחים של תגובה מלאה וחלקית, בגידולי מערכת עצבים מרכזית (6 חולים), כולם גידולים בדרגה-גבוהה עם איחוי גנים: חולה אחד השיג תגובה מלאה (ETV6-NTRK3); שלושה השיגו תגובה חלקית (TPR-NTRK1, EEF1G-ROS1, EML1-NTRK2); חולה אחד השיג תגובה חלקית לא-מאושרת (GOPC-ROS1) וחולה אחד טרם נבדק.
באשר לגידולים סולדיים מחוץ לגולגולת (8 חולים), בשישה חולים זוהה איחוי, מהם חולה אחד השיג תגובה מלאה (DCTN1-ALK) וחמישה השיגו תגובה חלקית (TGF1-ROS1, EML4-NTRK3, ETV6-NTRK3, KIF5B-ALK ו-ETV-NTRK3).
באשר לגידולי נוירובלסטומה (15 מקרים), בחולה אחד תועדה תגובה מלאה (ALK F1174L). חציון משך הטיפול עמד על 85 ימים בכל החולים, 56 ימים באלו שלא הגיבו לטיפול ו-281 ימים בקרב אלו שהגיבו לטיפול.
החוקרים מדווחים כי הטיפול נסבל היטב, עם רעילות מגבילת-מינון שכללו עליה בריכוז קריאטינין, שינוי בטעם, עייפות ומקרה אחד של בצקת ריאות.
החוקרים הביעו שביעות רצון גדולה מהתגובה של מגוון הגידולים הסולידיים, כולל גליומות בדרגה גבוהה, שלושה סוגי סרקומה, כמו גם גידולים אמבריונאליים של מערכת העצבים המרכזית ומלנומה. התוצאות מהוות דוגמה נוספת לתועלת של רפואה מדויקת והחוקרים מקווים כי התוצאות הסופיות ישקפו את הנתונים שעלו ממחקר מוקדם זה.
מתוך הכנס השנתי מטעם ASCO
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!