מנתונים שהוצגו במהלך כנס מטעם ה-International Congress of Parkinson’s Disease and Movement Disorders עולות תוצאות מבטיחות לטיפול אימונותרפי בנוגדן חד-שבטי חדש כנגד מחלת פרקינסון. במחקר בשלב 1b, נוגדן חד-שבטי מסוג IgG1 המכוון כנגד α-Synuclein נסבל היטב, הדגים פרופיל בטיחות מתקבל על הדעת וחדר את מערכת העצבים המרכזית. הטיפול הפחית את רמות α-Synuclein בדם בעד 97% לאחר מנה יחידה.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי α-Synuclein הינו חלבון המצוי בגופיפי לואי בחולי פרקינסון וככל הנראה מעורבת במוות של תאי עצבים.

המחקר כלל 80 גברים, בגיל ממוצע של 58.3 שנים, עם מחלת פרקינסון בדרגה קלה-עד-בינונית, תחת טיפול יציב למחלת פרקינסון. המשתתפים חולקו באקראי לשישה מדגמי העלאת-מינון טיפול או פלסבו ביחס 2:1 למתן 0.3 מ”ג/ק”ג, 1 מ”ג/ק”ג, 3 מ”ג/ק”ג ו-10 מ”ג/ק”ג (48 חולים) וביחס 3:1 לטיפול במינון 30 מ”ג/ק”ג ו-70 מ”ג/ק”ג (32 חולים).  הטיפול ניתן בשלושה עירויים תוך-ורידיים במרווח של כ-28 ימים.

לטיפול פרופיל בטיחות מתקבל על הדעת ולא תועדו אירועים חריגים חמורים או מקרי תמותה.

אירועים חריגים שתועדו בשכיחות של לפחות 5% מהמטופלים כללו עצירות (9.1%), תגובות על-רקע העירוי (7.3%), שלשולים (5.5%), בצקת היקפית (5.5%) וכאבי ראש לאחר ניקור מותני (5.5%).

חדירת מערכת העצבים המרכזית הודגמה על-פי עליה תלוית-מינון ברמות PRX002 בנוזל השדרה. לאורך כל המינונים, ריכוז PRX002 הממוצע בנוזל השדרה עמד על כ-0.3% בהשוואה לדם.

התוצאות הדגימו ירידה מהירה תלוית מינון ותלוית זמן ברמות α-Synuclein חופשי בדם, בהיקף של עד 97% לאחר מנה יחידה. ממצא זה היה עקבי לאחר שתי מנות חודשיות נוספות.

מתוך כנס מטעם ה- International Congress of Parkinson’s Disease and Movement Disorders

לידיעה במדסקייפ