Ophth. Other

יעילות ובטיחות Voretigene Neparvoven-rzyl במקרים של דיסטרופיה של הרשתית על-רקע מוטאציית RPE65 (מתוך Ophthalmology)

במאמר שפורסם בכתב העת Ophthalmology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולות עדויות התומכות בטיפול ב- Voretigene Neparvoven-rzyl(VN) בחולים עם דיסטרופיה תורשתית של הרשתית על-רקע מוטאציית RPE65.

במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לדווח על השפעות טיפול גנטי המבוסס על VN במקרים של דיסטרופיה תורשתית של הרשתית על-רקע מוטאציית RPE65, כולל תוצאות מחקר מעקב בשלב 1 לאחר 4 שנים ומחקר בשלב 3 לאחר שנתיים.

החוקרים מדווחים כי 40 משתתפים קיבלו טיפול ב-1.5 x 10 11 וקטורי גנום של VN לכל עין בלפחות עין אחת במהלך המחקרים, כולל 11 משתתפים במחקר בשלב 1 ו-29 משתתפים במחקר בשלב 3 (20 משתתפים בקבוצת ההתערבות המקורית ו-9 משתתפים שתחילה היו בקבוצת הביקורת ולאחר מכן היו בקבוצת ההתערבות).

תוצאי הסיום המשותפים למחקרים בשלב 1 ובשלב 3 כללו את השינוי ב-MLMT (Multi-Luminance Mobility Test), בדיקת FST (Full-Field Light Sensitivity Test) וחדות הראיה המתוקנת הטובה ביותר. באשר לבטיחות, החוקרים בחנו את האירועים החריגים, תוצאות בדיקות עיניים, בדיקה גופנית ובדיקות מעבדה.

לאחר 4 שנים, השינוי הממוצע במדד MLMT lux score עמד על 2.4 נקודות, לעומת 2.6 נקודות שנה אחת לאחר מתן הטיפול במשתתפים במחקר בשלב 1 (8 משתתפים), 1.9 נקודות בשנה השניה ו-1.9 נקודות בשנה הראשונה לאחר הטיפול בקרב משתתפים שהיו בקבוצת הביקורת בשני המקרים (20 משתתפים) ו-2.1 נקודות בשנה הראשונה לאחר המתן בקרב משתתפים שהיו תחילה בקבוצת הביקורת ולאחר מכן נכללו בקבוצת ההתערבות (9 משתתפים).

בכל שלוש הקבוצות נשמר שיפור ממוצע במדד FST, עדות לשיפור של למעלה מ-2log10 ברגישות לאור לאחר שנה אחת וביקורי מעקב נוספים.

פרופיל הבטיחות תאם לפרופיל של פרוצדורת הסרת זגוגית העין וזריקה לתת-רשתית ולא תועדה השפעה שלילית על מערכת החיסון.

החוקרים מסכמים וכותבים כי טיפול VN הדגים פרופיל סיכון-תועלת חיובי בחולים עם דיסטרופיה תורשתית של הרשתית על-רקע מוטאציית RPE65. פרופיל הבטיחות תאם לזה של הפרוצדורה למתן הטיפול. ממצאים אלו תומכים בהשפעות ארוכות הטווח של הטיפול לאורך עד ארבע שנים.

Ophthalmology. 2019;126(9):12731285

הערת מערכת:

התכשיר (לוקסטורנה)  אושר לאחרונה בסל הבריאות  לטיפול ב- לbiallelic RPE65 mutation-associated retinal dystrophy.

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • טיפול ב- Tildrakizumab משפר תחושה כללית בחולים עם פסוריאזיס (מתוך הודעת חברת Almirall)

    טיפול ב- Tildrakizumab משפר תחושה כללית בחולים עם פסוריאזיס (מתוך הודעת חברת Almirall)

    מתוצאות ביניים שפורסמו ע”י חברת Almirall עולה כי טיפול ב-Tildrakizumab משפר את התחושה הכללית של חולים עם פסוריאזיס רובדית בדרגה בינונית-עד-חמורה לרמה הדומה לזו של האוכלוסייה הכללית. המומחים מסבירים כי Tildrakizumab הינו נוגדן המכוון כנגד IL-23 המיועד לטיפול במבוגרים עם פסוריאזיס רובדית בדרגה בינונית-עד-חמורה, המועמדים לטיפול סיסטמי. במחקר POSITIVE של חברת התרופות, Tildrakizumab הצליח להשיב […]

  • מה בין טיפול בחסמי אלפא ובין הסיכון לדמנציה עם גופיפי לואי בגברים? (Neurology)

    מה בין טיפול בחסמי אלפא ובין הסיכון לדמנציה עם גופיפי לואי בגברים? (Neurology)

    במאמר שפורסם בכתב העת Neurology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה קשר בין טיפול באנטגוניסטים לקולטן α-1 – Doxazosin, Terazosin או Alfuzosin – ובין סיכון מופחת לדמנציה עם גופיפי לואי בגברים, בהשוואה לטיפולים תרופתיים אחרים. השערת המחקר הייתה כי עליה בזמינות אנרגיה במוח עשויה להאט או למנוע תהליכים נוירו-דגנרטיביים, ייתכן הודות להפחתת הצטברות […]

  • השוואת Sacituzumab Govitecan לעומת Docetaxel בטיפול ב-NSCLC מתקדם או גרורתי (J Clin Oncol)

    השוואת Sacituzumab Govitecan לעומת Docetaxel בטיפול ב-NSCLC מתקדם או גרורתי (J Clin Oncol)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Journal of Clinical Oncology עולה כי טיפול ב- Sacituzumab Govitecan עשוי לשפר את ההישרדות הכוללת לעומת Docetaxel בחולים עם סרטן ריאות גרורתי מסוג NSCLC (או Non-Small Cell Lung Cancer) עם התקדמות לאחר טיפול קודם. מחקר EVOKE-01 הינו מחקר בשלב III, בתווית-פתוחה, להערכת Sacituzumab Govitecan לעומת טיפול ב-Docetaxel בחולים עם NSCLC […]

  • טיפול בסטטינים במינון גבוה לאחר אירוע מוחי קל מלווה בסיכון מוגבר לדימומים (J Am Heart Assoc)

    טיפול בסטטינים במינון גבוה לאחר אירוע מוחי קל מלווה בסיכון מוגבר לדימומים (J Am Heart Assoc)

    התחלת טיפול בסטטין בעצימות גבוהה במהלך השלב האקוטי של אירוע מוחי מינורי, שאינו ממקור לבבי, עשויה להביא לעליה בסיכון לדימום, כך עולה מתוצאות מחקר חדש מסין שפורסמו בכתב העת Journal of the American Heart Association. הנחיות ה-AHA/ASA משנת 2021 המליצו על טיפול בסטטין בעצימות-גבוהה בחולים בסיכון גבוה למחלה קרדיווסקולארית טרשתית. עם זאת, מספר מחקרים אקראיים […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Vonoprazan להקלה על צרבת משנית למחלת החזר קיבה-ושט (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Vonoprazan להקלה על צרבת משנית למחלת החזר קיבה-ושט (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Vonoprazan כטבליות במינון 10 מ”ג להקלה על צרבת משנית למחלת החזר קיבה-וושט (Gastroesophageal Reflux Disease) שאינו-ארוזיבי במבוגרים. המומחים מסבירים כי מדובר בהתוויה השלישית למתן חסם החומצה, אשר מאושר כבר לטיפול בדלקת וושט ארוזיבית בכל הדרגות ולהכחדת זיהום הליקובקטר פילורי בשילוב עם טיפול אנטיביוטי. האישור […]

  • יעילות ובטיחות משלב Olanzapine עם נוגדי-בחילה למניעת בחילות והקאות משנית ל-Carboplatin (מתוך J Clin Oncol)

    יעילות ובטיחות משלב Olanzapine עם נוגדי-בחילה למניעת בחילות והקאות משנית ל-Carboplatin (מתוך J Clin Oncol)

    הוספת Olanzapine לטיפול משולש בנוגדי-בחילה לא הפחיתה משמעותית את שיעורי הקאות משנית לטיפול ב-Carboplatin, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Journal of Clinical Oncology. באשר למניעת תחושת בחילה, הוספת Olanzapine הובילה להטבה גדולה יותר בתופעות הלוואי משנית למשטר טיפול כימותרפי המבוסס על Carboplatin. במסגרת המחקר בחנו החוקרים את הבטיחות והיעילות של טיפול נוגד-הקאה […]

  • יעילות ובטיחות Linvoseltamab לטיפול במיאלומה נפוצה עמידה או חוזרת (J Clin Oncol)

    יעילות ובטיחות Linvoseltamab לטיפול במיאלומה נפוצה עמידה או חוזרת (J Clin Oncol)

    במאמר שפורסם בכתב העת Journal of Clinical Oncology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפול ב-Linvoseltamab במינון 200 מ”ג הוביל לתגובה עמוקה וממושכת, עם חציון משך תגובה של 29.4 חודשים בחולים עם מיאלומה נפוצה עמידה או חוזרת, עם פרופיל בטיחות סביר. החוקרים מסבירים כי מדובר במחקר בשלב I/II הראשון בבני אדם להערכת […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה