מנתונים חדשים שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-American Academy of Neurology עולה כי טיפול ב- Eculizumabהפחית משמעותית את חומרת המחלה ולווה בשיפור איכות החיים של מתבגרים עם מיאסתניה גרביס עמידה לטיפול תרופתי.
החוקרים מסבירים כי Eculizumab הינו מעכב C5 המאושר לטיפול במבוגרים עם מיאסתניה גרביס מפושטת עם נוגדנים כנגד קולטן לאצטיל-כולין, אשר לא הגיבו לטיפול תרופתי קודם. במסגרת המחקר הם ביקשו לבחון את הבטיחות, יעילות, פרמקוקינטיקה ופרמקודינמיקה של Eculizumab במתבגרים.
המחקר הרב-מרכזי, בתווית-פתוחה, בשלב 3, כלל 11 מתבגרים בגילאי 12-17 שנים, שישה מהם קיבלו טיפול כרוני באימונוגלובולינים דרך הוריד. המשתתפים קיבלו Eculizumab במינון מותאם-משקל, עם טיפול אינדוקציה שבועי במנה אחת או שתיים של 600 מ”ג או ארבע מנות של 900 מ”ג ולאחריו מינון אחזקה דו-שבועי של 300-1,200 מ”ג.
התוצא העיקרי היה השינוי מתחילת המחקר עד לאחר 26 שבועות במדד QMG (או Quantitative Myasthenia Gravis), כאשר תוצאים משניים כללו שינוי מתחילת המחקר עד לאחר 12 שבועות ו-26 שבועות במדד MG-ADL (או Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living).
החוקרים מדווחים כי 10 חולים השלימו את תקופת ההערכה הראשונית. השינויים הממוצעים מתחילת המחקר עד לאחר 26 שבועות עמדו על 5.8- במדד QMG ועל 2.3- במדד MG-ADL. שינויים דומים תוארו בקרב המשתתפים, ללא תלות בטיפול באימונוגלובולינים. ממצאי המחקר מעידים על שיפור מובהק סטטיסטית בתוצאי יעילות עיקריים ומשניים לאחר שבוע אחד, אשר נשמר לאורך 26 שבועות.
אירועים חריגים על-רקע הטיפול התרופתי היו בדרגה קלה-עיד-בינונית ורובם לא היו קשורים לתרופת המחקר. שלושה משתתפים פיתחו שישה אירועים חריגים חמורים, אשר כללו שלושה מקרים של החמרת מיאסתניה גרביס, משבר מיאסתניה גרביס, אבצס סביב השקדים וחום. לא תועדו מקרי תמותה או זיהומים מנינגוקוקאליים ולא זוהו חולים שפיתחו נוגדנים כנגד Eculizumab.
החוקרים מסבירים כי הטיפול התרופתי ב- Eculizumab נסבל היטב עם סוגיות בטיחות מינימאליות.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים ביעילות של Eculizumab לטיפול במתבגרים עם מיאסתניה גרביס עמידה לטיפול תרופתי.
מתוך הכנס השנתי מטעם ה-AAN
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!