Nephrology Other

חשיבות Agalsidase-Beta במניעת התקדמות מחלת Fabry (מתוך Ann Intern Med)

ממחקר חדש, שפורסם ב-Annals of Internal Medicine, עולה כי טיפול ב- Agalsidase-Beta (פבריזים) מאט את התקדמות הנזק האורגני בחולים עם מחלת Fabry מתקדמת. מחלת פאברי היא מחלת אגירה ליפוזומלית נדירה, הקשורה בכרומוזום X, ונובעת מחסר של Alpha-Galactosidase A. שכיחות המחלה עודמת על 1/117,000 לידות חי. חומרת המחלה משתנה בהתאם לדרגת החסר, אך מרבית החולים יסבלו בסופו של דבר מנזק לכליות, לב, ולאיברים אחרים, מעטים ישרדו מעבר לעשור החמישי.

מתן האנזים הספציפי המעורב במחלה הקל על הצטברות הסובסטרטים של האנזים, ואושר לשימוש. המחקר נועד לבחון אם הטיפול יוכל לשפר את התוצאות הקליניות. במחקר השתתפו 82 מבוגרים עם מחלת פאברי מתקדמת (גיל ממוצע 45) ומעורבות כלייתית קלה עד בינונית. החולים טופלו ב- Agalsidase-Beta במינון 1 מ”ג לק”ג, או פלסבו (בשיעור של 2:1) כל שבועיים, במשך עד 35 חודשים (חציון של 18.5 חודשים). המדד העיקרי של המחקר היה הזמן עד לאירוע קליני ראשון (אירוע כלייתי, לבבי, או צרברווסקולרי, או תמותה).

מבין 82 החולים שגוייסו למחקר, 6 פרשו לפני השגת המדד הסופי, 74 נצמדו לפרוטוקול המחקר. מספר גדול יותר באופן משמעותי של חולים בקבוצת הפלסבו השיגו את נקודת היעד, 13 מבין 31 החולים בקבוצת הפלסבו, בהשוואה ל-14 מ-51 החולים קבוצת ההתערבות (42% לעומת 27%).

מניתוח התוצאות עולה כי Agalsidase-Beta האריך את הזמן עד לאירוע קליני ראשון, בהשוואה לפלסבו, אולם ההבדל לא היה בעל משמעות סטטיסטית (HR=0.47,  95% CI = 0.21-1.03,  p=0.06), האירוע השכיח ביותר היה הרעה של התפקוד הכלייתי. שני הטיפולים נסבלו היטב, כאשר תופעת הלוואי השכיחה ביותר היתה תגובה קלה עד בינונית בלבד לעירוי.

החוקרים מסכמים כי Agalsidase-Beta יכול להאט את התקדמות הסיבוכים הקשים של מחלת פאברי, גם בחולים עם נזק כלייתי גלוי. הם מציינים מספר מגבלות של המחקר, כולל גודל המדגם הקטן, והצורך בהכללת חולים קשים בכדי להוכיח השפעה קלינית כלשהי במסגרת זמן סבירה. הם מציעים כי יתרונות הטיפול צפויות להיות גדולות יותר, באם הטיפול יחל בשלב מוקדם יותר של המחלה, וכן כי יש לנסות טיפולים תרופתיים להגנה על התפקוד הכלייתי, דוגמאת מעכבי ACE.

במאמר מערכת נלווה צויין כי המחקר מציג התפתחות מבטיחות נוספות במחלה זו, כולל מדדים פשוטים דוגמאת שינוי משטר האינפוזיה בכדי להגביר את קליטת האנזים בתאים וברקמות.

Ann Intern Med 2007; 146: 77-86

לידיעה ב-NELM

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • האם אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 מעכבים משמעותית את התרוקנות הקיבה? (Am J Gastroenterol)

    האם אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 מעכבים משמעותית את התרוקנות הקיבה? (Am J Gastroenterol)

    בקרב חולים שטופלו באגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 תועד עיכוב מתון בלבד בהתרוקנות קיבה של מזון מוצק ולא תועד כל עיכוב משמעותי בהתרוקנות נוזלים, בהשוואה לאלו שקיבלו פלסבו, עדות לכך שייתכן ואין צורך בהפסקת הטיפול בתרופות אלו לפני התערבות ניתוחית, כך כותבים חוקרים במאמר שפורסם בכתב העת American Journal of Gastroenterology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אגוניסטים […]

  • טיפול ב-Tirzepatide טוב יותר מ-Semaglutide להפחתת משקל (JAMA Internal Medicine)

    טיפול ב-Tirzepatide טוב יותר מ-Semaglutide להפחתת משקל (JAMA Internal Medicine)

    במבוגרים עם עודף-משקל או השמנת-יתר שטופלו ב- Tirzepatide תועד סיכוי גדול יותר משמעותית להשגת ירידה של לפחות 5%, 10% ו-15% ממשקל הגוף, בהשוואה לאלו שטופלו ב-Semaglutide, ללא תלות בנוכחות או העדר סוכרת, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Internal Medicine. מחקר העוקבה כלל מבוגרים עם עודף-משקל או השמנת-יתר שהחלו טיפול ב-Semaglutide (אוזמפיק) […]

  • פעילות מחלה נמוכה לאורך זמן בחולי לופוס מלווה בסיכון מופחת לפגיעה באיברי מטרה והתלקחויות (The Lancet Rheumatology)

    פעילות מחלה נמוכה לאורך זמן בחולי לופוס מלווה בסיכון מופחת לפגיעה באיברי מטרה והתלקחויות (The Lancet Rheumatology)

    פעילות מחלה נמוכה לאורך זמן בחולי לופוס ( Lupus Low Disease Activity State, או LLDAS) או הפוגה ממושכת לאורך שלושה חודשים מלווה בסיכון מופחת משמעותית לפגיעה באיברי מטרה והתלקחויות בחולי לופוס, כאשר פעילות מחלה נמוכה לאורך פרק זמן ארוך יותר מלווה בירידה גדולה עוד יותר בסיכון לסיבוכים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת […]

  • דלקת ענביה בילדים מלווה בסיכון מוגבר לקטרקט (JAMA Network Open)

    דלקת ענביה בילדים מלווה בסיכון מוגבר לקטרקט (JAMA Network Open)

    בילדים עם אבחנה של דלקת ענביה (Uveitis) סיכון מוגבר משמעותית להתפתחות קטרקט, בהשוואה לאלו ללא התהליך הדלקתי, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. הסיכון המוגבר נותר על כנו לאורך תקופות מעקב שונות ובקבוצות שונות לפי גיל, מין ומוצא אתני. מחקר העוקבה התבסס על נתונים ממאגר TriNetX וכלל ילדים עם וללא […]

  • מה בין משך השינה ובין לחץ הדם בצעירים? (Pediatrics)

    מה בין משך השינה ובין לחץ הדם בצעירים? (Pediatrics)

    במאמר שפורסם בכתב העת Pediatrics מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי משך שינה ארוך יותר והתחלת שינה בשעה מוקדמת יותר מלווים במדדי לחץ דם נמוכים יותר. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי כיום אין בהמלצות התייחסות ליעד דפוסי שינה אופטימאליים כטיפול ביתר לחץ דם. כעת הם בחנו את הקשר בין משך ומועד שינה […]

  • הפחתת משקל עשויה להפחית את הסיכון להתפתחות ממאירויות משנית להשמנה (מתוך כנס ה-ADA)

    הפחתת משקל עשויה להפחית את הסיכון להתפתחות ממאירויות משנית להשמנה (מתוך כנס ה-ADA)

    במבוגרים עם השמנת-יתר המצליחים לרדת במשקל גופם נרשמה ירידה בסיכון להתפתחות ממאירויות על-רקע השמנה, כך עולה מנתונים שפורסמו במהלך כנס ה-American Diabetes Association. החוקרים השלימו מחקר תצפיתי, רטרוספקטיבי, שכלל נתונים אודות 105,472 מבוגרים עם השמנה ובחנו את הרשומות הרפואיות הממוחשבות ממרפאת קליבלנד בין 2000 עד 2022. נתוני מדד מסת גוף נאספו אודות כל משתתף והחוקרים […]

  • טיפול ב-Fenofibrate עשוי להאט התקדמות מחלה עינית סוכרתית (NEJM Evid)

    טיפול ב-Fenofibrate עשוי להאט התקדמות מחלה עינית סוכרתית (NEJM Evid)

    טיפול ב- Fenofibrate מלווה בירידה משמעותית בסיכון להתקדמות מקולופתיה ורטינופתיה סוכרתית, כך עולה מתוצאות מחקר LENS (או Lowering Events in Non-proliferative Retinopathy in Scotland) שהוצגו במהלך כנס ה-American Diabetes Association ופורסמו במקביל ב-NEJM Evidence. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי רטינופתיה סוכרתית הינה האחד מחמשת הגורמים המובילים לאובדן ראיה ברחבי העולם והגורם השני במבוגרים בגיל העבודה […]

  • שכיחות גבוהה של דום נשימה חסימתי בשינה בחולים עם היפראלדוסטרוניזם ראשוני (J Clin Endocrinol Metab)

    שכיחות גבוהה של דום נשימה חסימתי בשינה בחולים עם היפראלדוסטרוניזם ראשוני (J Clin Endocrinol Metab)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism עולה שכיחות גבוהה של דום נשימה חסימתי בשינה בחולים עם אבחנה של היפראלדוסטרוניזם ראשוני, כאשר זוהה קשר הדוק בין הפרעת הנשימה בשינה ובין היפרפילטרציה כלייתית. במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לבחון את השכיחות של דום נשימה חסימתי בשינה בחולים עם היפראלדוסטרוניזם ראשוני ולהעריך את […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה