במאמר שפורסם בכתב העת Lancet Neurology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי הטיפול ב- Teriflunomide (שם מסחרי Aubagio , ג’נזיים) מינון 14 מ”ג לווה בשיעורים נמוכים יותר של התקפים שנתיים והצטברות ממושכת של הנכות בחולים עם טרשת נפוצה התקפית, בהשוואה לפלסבו, עם פרופיל בטיחות וסבילות דומה לזה שתואר במחקרים קודמים.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Teriflunomide הינה תרופה פומית, המאושרת לטיפול בטרשת נפוצה התקפית או התקפית-הפוגתית. במסגרת המחקר הנוכחי הם ביקשו לאסוף נתונים להערכת הבטיחות והיעילות של Teriflunomide בחולים עם טרשת נפוצה התקפית.

מדובר במחקר בינלאומי, אקראי, כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, בשלב 3, שכלל מבוגרים בגילאי 18-55 שנים עם טרשת נפוצה התקפית, עם התקף אחד לפחות במהלך 12 החודשים האחרונים, או לפחות שני התקפים של המחלה במהלך 24 החודשים האחרונים, אך ללא התקפים במהלך 30 הימים האחרונים, ומדד EDSS (Expanded Disability Status Scale) של עד 5.5 נקודות. החולים גויסו מ-189 אתרים ב-26 מדינות וחולקו באקראי, באמצעות מערכת זיהוי קולי אינטראקטיבית, לטיפול חד-יומי בפלסבו, Teriflunomide במינון 7 מיליגרם, או Teriflunomide במינון 14 מיליגרם.

משך הטיפול היה שונה, עם סיום הטיפול 48 שבועות לאחר גיוס החולה האחרון למחקר. התוצא העיקרי היה שיעורי ההתקפים השנתיים (מספר התלקחויות לשנת מטופל) ותוצא סיום משני עיקרי היה הזמן עד להצטברות ממושכת של הנכות (עליה במדד EDSS של לפחות נקודה אחת, במשך לפחות 12 שבועות), לפי ניתוח מתוקן לפי כוונה לטיפול (כל החולים שקיבלו לפחות מנה אחת של תרופת המחקר).

בתקופה שבין 17 בספטמבר, 2008, ועד 17 בפברואר, 2011, 1,169 חולים חולקו באקראי לקבוצת הטיפול, מהם 388 חולים קיבלו לפחות מנת פלסבו אחת, 407 חולים קיבלו לפחות מנה אחת של Teriflunomide במינון 7 מ”ג ו-370 חולים קיבלו לפחות מנה אחת של Teriflunomide במינון 14 מיליגרם.

עד לתום תקופת המחקר, שיעורי ההתקפים השנתיים היו גבוהים יותר בחולים בקבוצת הפלסבו (0.50), בהשוואה לחולים שטופלו ב-Teriflunomide במינון 14 מ”ג (0.32, P=0.0001) , ירידה של 36.3% בשיעור ההתקפים השנתיים, או Teriflunomide במינון 7 מ”ג (0.39, p=0.0183). בהשוואה לפלסבו, הטיפול ב-Teriflunomide הפחית את הסיכון להצטברות ממושכת של נכות ב-31.5% (יחס סיכון של 0.68, p=0.0442); עם זאת, לטיפול ב-Teriflunomide במינון 7 מ”ג לא הייתה השפעה על הצטברות ממושכת של נכות (יחס סיכון של 0.95, p=0.7620).

תופעות הלוואי הנפוצות כללו עליה בערכי ALT (32 מבין 385 חולים, או 8% מהמטופלים בקבוצת הפלסבו, לעומת 46 מבין 409 חולים, או 11% מהמטופלים ב- Teriflunomide במינון 7 מ”ג ולעומת 52 מבין 371 חולים, או 14% מהמטופלים ב- Teriflunomide במינון 14 מ”ג), דילול שיער (4% לעומת 10% לעומת 13%, בהתאמה) וכאבי ראש (11% לעומת 15% לעומת 12%, בהתאמה).

יש לציין כי רוב מקרי דילול השיער היו קלים, קרו ב 6 החודשים הראשונים, וחלפו תוך כדי המשך הטיפול. רק 2% בקבוצת טריפלונומייד 14 מ”ג הפסיקו טיפול מסיבה זו.

ההיארעות של תופעות לוואי חמורות הייתה דומה בכל קבוצות הטיפול (47 מטופלי פלסבו [12%] לעומת 52 מטופלים ב- Teriflunomide במינון 7 מ”ג [13%] ו-44 מטופלים ב- Teriflunomide במינון 14 מ”ג [12%]). במהלך תקופת המחקר תועדו ארבעה מקרי תמותה, כאשר אף אחד מהם לא יוחס לתרופת המחקר (זיהום נשימתי בקבוצת הפלסבו, תאונת דרכים במטופל ב- Teriflunomide במינון 7 מ”ג ואובדנות ואלח דם עקב זיהום בחיידק גראם שלילי עם קרישה תוך-כלית מפושטת במטופלים ב- Teriflunomideבמינון 14 מ”ג).

ממצאי המחקר מאשרים את השפעת מינון הטיפול ב- Teriflunomideבחולים עם טרשת נפוצה ותומכים במתן הטיפול במינון של 14 מיליגרם לחולים עם טרשת נפוצה התקפית.

Lancet Neurol 2014