מהתוצאות המלאות של מחקר שני בשלב 3 להערכת טיפול פומי ב-BG-12 (Dimethyl Fumarate) בחולים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית, עולה כי התרופה מפחיתה משמעותית את שיעור ההתלקחויות השנתי, בהשוואה לפלסבו, ובעלת תוצאות דומות לטיפול ב-Glatiramer acetate (קופקסון) .

מתוצאות מחקר CONFIRM (Comparator and an Oral Fumarate in RRMS) עולה כי התרופה הניסיונית ענתה על יעד הסיום העיקרי של המחקר, הפחתה משמעותית של שיעור ההתלקחויות השנתי בשיעור של 44% עם טיפול פעמיים ביום, וירידה של 51% עם מתן הטיפול שלוש פעמים ביום, בהשוואה לפלסבו, במשך שנתיים. הטיפול הביא גם להפחתת נגעי T1, נגעי T2 והסיכון להישנות, כמו גם התקדמות מוגבלות לאחר 12 שבועות, אם כי הממצא האחרון לא היה מובהק סטטיסטית.

CONFIRM הינו השני ממחקרים בשלב 3 להערכת BG-12. המחקר האחר, הקרוי DEFINE (Determination of the Efficacy and Safety of Oral Fumarate in Relapsing-Remitting MS), הוצג בכנס החמישי ECTRIMS/ACTRIMS (European and Americas Committees for Treatment and Research in Multiple Sclerosis).

התוצאות די עקביות ועולות בקנה אחד עם המחקר הקודם בשלב 3, מחקר DEFINE, ומהן עולה כי לתרופה יעילות די ברורה, עם פרופיל בטיחות טוב ונסבלת היטב.

בהצהרה, החברה מאשרת כי הנתונים ממחקר CONFIRM ו-DEFINE נכללו בפניה לרשויות שהוגשו למנהל התרופות והמזון האמריקאי בארצות הברית ול-MAA (Marketing Authorization Application) EMA (European Medicines Agency).

מחקר CONFIRM הינו מחקר בן שנתיים שהשוו בין שני משטרי טיפול ב-BG-12 (240 מ”ג, פעמיים ביום ו-240 מ”ג, שלוש פעמים ביום), כמו גם קבוצת השוואה של טיפול ב-Glatiramer acetate במינון של 20 מ”ג ליום, שניתן בזריקה תת-עורית. שתי הקבוצות שטופלו ב-BG-12 ו-Glatiramer acetate נבחנו אל מול קבוצת פלסבו, ולא אחת מול השנייה.

המחקר כלל סך הכל 1430 חולים, כולם סבלו מטרשת נפוצה התקפית-הפוגתית. חולים עם סוגים מתקדמים של טרשת נפוצה לא נכללו במחקר, וכך גם אלו שטופלו בעבר ב-Glatiramer Acetate.

יעד הסיום העיקרי היה שיעורי ההתלקחות השנתיים במהלך שנתיים. יעדי סיום משניים כללו הופעה חדשה או הגדלה של נגע T2, נגע חדש שלא עובר האדרה בהדמיית T1, שיעור החולים עם הישנות במהלך שנתיים והתקדמות מוגבלות.

כ-30% מהחולים הפסיקו את הטיפול התרופתי במהלך תקופת המחקר. בקבוצת המטופלים ב-BG-12, כ-10% הפסיקו את הטיפול בשל תופעות לוואי, עם שיעור מעט גבוה יותר מהשיעור של 6% שדווח בקבוצת הפלסבו. כ-80% מהחולים השלימו את המחקר, בין אם קיבלו את הטיפול המקורי או טיפול חלופי.

באשר ליעד הסיום העיקרי, שיעורי ההתלקחות השנתיים היו נמוכים משמעותית בהשוואה לפלסבו עם טיפול ב-BG-12, עם ירידה של 44% תחת טיפול פעמיים ביום ו-51% עם טיפול שניתן שלוש פעמים ביום (p<0.0001). הירידה עם טיפול ב-Glatiramer Acetate עמדה על 29%, שהייתה די דומה לזו שתוארה במחקר קודם.

ירידה משמעותית תועדה גם ביעדי סיום משניים של מדדי MRI, כולל הופעת נגע חדש או הגדלה של נגע קיים.

יעד סיום משני היה שיעור החולים עם התלקחות של המחלה, בקבוצות הטיפול ב-BG-12  נרשמה ירידה של 34-45% בסיכון להתלקחות במהלך שנתיים, ובקבוצת המטופלים ב-Glatiramer Acetate נרשמה ירידה של 29%.

באשר למוגבלות, הסיכון להתקדמות ממושכת במוגבלות ירד ב-21% בקבוצת המטופלים ב-BG-12, פעמיים ביום וב-24% בקבוצת הטיפול שניתן שלוש פעמים ביום, אך אף אחד מאלו לא היה מובהק סטטיסטית. בקבוצת המטופלים ב- Glatiramer Acetateנרשמה ירידה של 7% במוגבלות, גם היא לא הייתה מובהקת סטטיסטית.

הסמקה ושלשולים הן תופעות הלוואי הנפוצות ביותר שתוארו בקרב מטופלים ב-BG-12, בהשוואה למטופלים בקבוצת הפלסבו. היארעות תופעות אלו ירדה משמעותית לאחר החודש הראשון לטיפול ב-BG-12. תופעות לוואי שדווחו לעיתים קרובות יותר עם Glatiramer Acetate כללו תגובות באתר הזריקה.

ההיארעות של תופעות לוואי חמורות הייתה נמוכה ודי דומה בכל קבוצות המחקר. לא תוארו זיהומים אופורטוניסטיים בקבוצת הטיפול וחשוב מכך, לא דווח על ממאירויות בקרב מטופלים ב-BG-12. בקבוצת הפלסבו תואר מקרה אחד של ממאירות ובקבוצת המטופלים ב- Glatiramer Acetate אובחנו ארבעה חולים עם מחלה ממארת.

לסיכום, למתן BG-12 בשני המינונים הייתה פעילות אנטי-דלקתית משמעותית, והטיפול הביא לירידה משמעותית ומובהקת בנפח נגעים שעברו האדרה בבדיקות T1 ו-T2. ממצאים אלו זוהו בשלבי המעקב המוקדמים ביותר ונותרו לאורך תקופת המחקר.

מכל האמור לעיל עולה כי מדובר בטיפול פומי חדש בעל תוצאות מבטיחות בחולים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית.

מתוך הכנס השנתי ה-64 מטעם ה- American Academy of Neurology

לידיעה במדסקייפ