ממחקר חדש עולה כי Natalizumab (טייסברי) הינה אפשרות טיפול יעילה בילדים עם טרשת נפוצה. ממצאי המחקר הוצגו בכנס החמישי מטעם ECTRIMS/ACTRIMS (European and Americas Committees for Treatment and Research in Multiple Sclerosis).

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי כ-30% מהילדים עם טרשת נפוצה אינם מגיבים היטב לטיפול בתרופות קו-ראשון, דוגמת Interferon Beta-1a או Glatiramer Acetate. Natalizumab, שבמחקרים בשלב 3 ו-4 הביא לדיכוי ניכר של הפעילות הקלינית וההדמייתית במבוגרים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית, הוצע כאפשרות טיפול גם בילדים.

המחקר כלל 15 מרכזים איטלקיים לטיפול בילדים מתחת לגיל 18 שנים, עם טרשת נפוצה דפיניטיבית, במטרה להעריך את הבטיחות וההשפעה ארוכות הטווח של טיפול ב- Natalizumab. Natalizumab מאושרת באיטליה לטיפול בילדים עם טרשת נפוצה עם מחלה חמורה או התפתחות מחלה אגרסיבית וללא אפשרות טיפול אחרת.

חולים טופלו ב- Natalizumab במידה ופיתחו לפחות שתי הישנויות במהלך השנתיים האחרונות ו/או החלמה לא-מלאה למרות טיפול ב-Interferon או Glatiramer Acetate; או חולים שפיתחו הישנות חמורה עם החלמה לא-מלאה.

מדגם המחקר כלל 35 חולים (21 בנות), 25 מהם טופלו בעבר בלפחות תרופה אחת המשנה את מהלך המחלה ו-13 מהם טופלו בתרופה נוספת אחת, לפחות. החולים טופלו במינון סטנדרטי של 300 מ”ג של Natalizumab, כל 28 ימים.

החולים עברו הערכה קלינית ומעבדתית בימי הטיפול, וכן בוצעה בדיקת MRI כל שישה חודשים. משך המעקב עמד על 23.8 חודשים, ובכל המקרים עמד על למעלה משנה.

הגיל הממוצע בתחילת הטיפול ב- Natalizumab היה 15 שנים, ומשך המחלה הממוצע טרם הטיפול היה 28 חודשים. מספר ההתקפים הממוצע בחולים אלו היה 4.6, ומספר ההתקפים הממוצע בשנה הקודמת לטיפול ב- Natalizumab היה 2.6. בתחילת המחקר מספר הנגעים הממוצע שעברו האדרה ע”י גדוליניום היה 5.8.

החוקרים מדווחים על ירידה מרשימה בפעילות המחלה, עם ירידה בשיעור ההתלקחויות, מדד Extended Disability Status Scale ונגעים פעילים שעברו האדרה ע”י גדוליניום בבדיקת MRI, בהשוואה למצב בתחילת המחקר.

במהלך הטיפול נרשמה הישנות קלינית אחת בלבד, עם החמרה בתסמינים הקיימים בעת העירוי הראשון. ב-13 חולים (12%) בדיקות ההדמיה הדגימו נגעי T2 חדשים במהלך המעקב ובארבעה חולים (3.6%) זוהו נגעים חדשים שעברו האדרה ע”י גדוליניום. ב-74% מהמטופלים (24 חולים) לא זוהו נגעים חדשים שעברו האדרה ע”י גדוליניום.

התרופה נסבלה היטב: ב-15 מקרים נרשמו תופעות לוואי קלות, בעיקר כאבי ראש וורטיגו; גודש אפי או דלקת שקדים אובחנו בארבעה מקרים; הרפס זוסטר אובחן בשלושה.

החוקרים ערכו בדיקות לנוכחות נוגדנים מסוג Anti-Jon Cunningham, הקשורים בסיכון להתפתחות PML (Progressive Multifocal Leukoencephalopathy) במבוגרים עם טיפול ב- Natalizumab. מבין 35 החולים, 12 היו חיוביים לנוגדנים לנגיף.

ארבעה חולים הפסיקו את הטיפול ב- Natalizumab מסיבה זו, אך שמונה המשיכו בטיפול בשל תגובה קלינית מצוינת. Natalizumab ניתן כל חודשיים לחולים אלו, והם היו במעקב בדיקות MRI כל שלושה חדשים. לא תועדו מקרים של PML.

מבין ארבעת החולים שהיו חיוביים לנוגדנים והפסיקו את הטיפול, כמו גם שני חולים שהפסיקו את הטיפול מסיבות אחרות, שלושה טופלו ב-Interferon או Glatiramer Acetate. שני חולים נותרו יציבים תחת טיפולים אלו, אך חולה אחד פיתח נגעים פעילים. מבין שלושת החולים האחרים שהפסיקו את הטיפול, כולם שבו לטיפול ב- Natalizumab בשל הישנות סימנים קליניים או הדמייתיים של פעילות המחלה. Natalizumab ניתן במרווחי זמן גדולים יותר ובדיקת MRI בוצעה כל שלושה חודשים, במקום כל שישה חודשים.

החוקרים סבורים כי המסר הוא שבילדים התגובה לטיפול ב- Natalizumab אינה שונה מהתגובה במבוגרים.

מתוך 5th Joint Triennial Congress of the European and Americas Committees for Treatment and Research in Multiple Sclerosis

לידיעה במדסקייפ