• הועדה המייעצת של ה-FDA המליצה פה אחד לאשר את התרופה פינגולימוד, FTY720 לטיפול ב- Relapsing Remitting Multiple Sclerosisהצורה הנפוצה ביותר של מחלת הטרשת הנפוצה.


• ה”גילניה”) פינגולימוד, FTY-720) הינה תרופה חדשה לטיפול במחלת הטרשת הנפוצה. ה”גילניה” הינה התרופה היחידה למחלה הניתנת דרך הפה, בניגוד לתרופות אחרות לטרשת נפוצה אשר ניתנות אך ורק בהזרקה.


• עם אישור ה-FDA חברת נוברטיס תגיש בקשה לרישום התרופה למשרד הבריאות על מנת שתהיה זמינה לציבור החולים בישראל.

ביום חמישי האחרון, הוועדה המייעצת של ה-FDA המליצה פה אחד לאשר את הטיפול בתרופה “גילניה” התרופה הפומית הראשונה לטיפול במחלת הטרשת הנפוצה.

הועדה המייעצת של מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) המליצה לאשר את התרופה לטיפול בחולי הטרשת הנפוצה, בצורתה הנפוצה ביותר של המחלה. הוועדה הצביעה פה אחד כי הטיפול התרופתי “גילניה” הדגים יעילות משמעותית בטיפול וכי בטיחות המינון של 0.5 מ”ג המוצע, מצדיקה את אישורו.

מדובר בתרופה הנחשבת לטיפול חדשני ופורץ דרך, בעלת פוטנציאל לשנות באופן משמעותי את הטיפול במחלת הטרשת הנפוצה.

“זוהי נקודת ציון מעודדת וחשובה לציבור החולים בטרשת נפוצה”, אמרה ד”ר פטרישיה אולוני, סגן נשיא המחקרים הביו-רפואיים בחברה הלאומית לטרשת נפוצה. “אנו מאמינים כי טיפול פומי זה המפחית הישנות ההתקפים ומאט את התדרדרות מצב הנכות של החולה, יעודד חולים במחלת הטרשת הנפוצה להתחיל טיפול”.

הועדה המייעצת של מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) העריכה נתונים מהמחקר הקליני הגדול ביותר שהוגש אי פעם ל-FDA כחלק מהגשה של תרופה חדשה לטיפול בטרשת נפוצה (NDA), נתוני המחקר סיפקו עדויות לעדיפות ברורה ביעילות התרופה על פני אחד מהטיפולים התרופתיים הנפוצים ביותר כיום לטיפול במחלה- אוונקס (AVONEX) ועל פני פלסבו בהפחתת התקפים ונגעים במוח. בנוסף במחקר שנערך במשך שנתיים בהשוואה לפלסבו נמצא כי התרופה מעכבת באופן משמעותי את התדרדרות מצב הנכות של החולה. הוועדה המייעצת דנה בפרמטרים שיש לנטר בזמן השימוש / טיפול בתרופה והמליצה על איסוף לאחר שיווק של נתוני בטיחות נוספים והערכה של מינון נמוך יותר לאחר שיווק (Post-Marketing).

“בחברת נוברטיס מברכים על המלצת הוועדה ל-FDA לאשר את התרופה שטיפול בה הוכיח יעילות משמעותית עבור חולי הטרשת הנפוצה. ההצבעה החיובית של הוועדה מאשרת את הפרופיל הסיכון / תועלת החיובי של התרופה ואנו נעבוד צמוד עם ה-FDA בעודו משלים את בדיקת הבקשה לרישום התרופה החדשה (NDA)” אמר ד”ר טרוור מונדל מנהל הפיתוח בנוברטיס העולמית, “אם תאושר, התרופה “גילניה” תציע לחולים טיפול יעיל עם נוחות של טיפול פומי (דרך הפה) ואנו מקווים להפוך טיפול חדשני זה  נגיש לחולים בטרשת הנפוצה.”

עם האישור, לתרופה פוטנציאל להיות הטיפול הפומי הראשון בטרשת נפוצה. התרופה תהיה הראשונה בקבוצה חדשה של תרופות שפותחו עבור המחלה, קבוצה הנקראתS1P Receptor  Modulators) )  אשר עובדת במנגנון של שמירה על תאי חיסון מסוימים (לימפוציטים) בבלוטות הלימפה ומונעות מהם להגיע למערכת העצבים המרכזית ולגרום נזק. שמירה זו על תאי החיסון הינה הפיכה, דבר המאפשר ללימפוציטים לחזור לרמתם הנורמאלית במקרה של עצירת הטיפול.

שלמה מנע, מנכ”ל נוברטיס ישראל: “עם אישור ה-FDA חברת נוברטיס תגיש בקשה לרישום התרופה למשרד הבריאות, על מנת שתהיה זמינה לציבור החולים בישראל.”

הפרופיל הבטיחותי של “ גילניה” נחקר היטב וכלל במעל 4,500 חולים (כאשר המחקר כלל מספר חולים בשנה השביעית שלהם לטיפול). מחקרי פאזה שלישית של הפיתוח כללו תופעות לוואי העלולות להיות קשורות בנטילת התרופה כגון: הפחתת קצב הלב והפרעת קצב מסוג חסימת AV באופן לא שכיח ועל פי רוב חולף, עלייה קלה בלחץ הדם ובצקת תוך עינית על פי רוב לא סימפטומטית (תופעה זו נפוצה יותר בנטילת 1.25 מ”ג מאשר במינון 0.5 מ”ג) ועליית אנזימי כבד הפיכה.

לא התגלו שיעורי זיהומים שונים בין קבוצות הטיפול השונות במסגרת המחקר (חולים שטופלו בפינגולימוד FTY-720, אוונקס ופלסבו) עם זאת, נמצא גידול קל של הופעת דלקות בריאות (בעיקר ברונכיטיס) בקרב חולים שנטלו פינגולימוד FTY-720. מספר הגידולים הממאירים שנמצאו בשני המחקרים בקרב החולים שנטלו פינגולימוד FTY-720 היה קטן ובשיעור דומה לקבוצות הביקורת.

רקע:

מחלת הטרשת הנפוצה (באנגלית: Multiple Sclerosis או MS) הינה מחלה אוטואימונית כרונית שבה לימפוציטים עצמאיים תוקפים את מערכת העצבים המרכזית, מזהים חלבוני מיאלין (חומר שומני המבודד את סיבי העצבים העוזר בעיקר להעברת זרמים חשמליים בין תאי עצב) כזרים ומביאים לתגובה דלקתית המתאפיינת בהסננה של תאי דלקת (לימפוציטים ומקרופגים) לרקמת המוח, עצבי הראייה וחוט השדרה. ביטוי של מולקולות הצמתה על פני המחסום דם-מח ((BBB מאפשר חדירה של תאי דלקת אלה לרקמה. כתוצאה מההסננה הדלקתית נגרם הרס למעטפת המיאלין ויצירת רקמה צלקתית.

הפגיעה במיאלין מתבטאת בפגיעה בהעברת זרמים חשמליים המקשה על תפקוד תקין של המוח, מה שמשפיע על תפקוד הגוף כולו. תהליך זה גורם לפגיעה באיברים שונים, לרוב בחוט השדרה, המוח, העצב והראייה. למחלה מגוון רחב של תסמינים, ביניהם ראייה מטושטשת, קשיים בהליכה, סחרחורות וניוון שרירים. ההתקפים החוזרים והנשנים של טרשת נפוצה עלולים לגרום נכות קשה ואף למוות.

בישראל, ישנם בין- 3,000-5,000 חולי טרשת נפוצה. בעולם ישנם כמעל 3.6 מליון חולים. המחלה פוגעת בדרך כלל באנשים בשנות ה- 20-40 לחייהם, היא עשויה להופיע גם בגיל צעיר, או מבוגר יותר. ב- 17% מהמקרים היא אף מופיעה מתחת לגיל 21. שכיחות המחלה גבוהה פי 2 בקרב נשים מאשר בגברים. לקרובי משפחה ישירים (בעיקר צאצאים) של חולה טרשת נפוצה יש סיכוי גבוה פי 8 לחלות במחלה מאשר לשאר האוכלוסייה.

מקור: גולדפינגר תקשורת

להלן קישורים למחקרים המצוטטים בהודעה: