מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את השימוש ב-Abecma, טיפול Chimeric Antigen Receptor (CAR) T-Cell ראשון מסוגו לטיפול בחולים עם מיאלומה נפוצה עמידה ו/או חוזרת לאחר טיפול בלפחות ארבעה קווי טיפול קודמים.

מדובר בטיפול CAR T-cell הראשון שזכה לאישור מנהל המזון והתרופות האמריקאי לטיפול במיאלומה נפוצה ובטיפול המאושר הראשון המכוון כנגד אנטיגן על תאי B בוגרים. טיפולים קודמים ממשפחה זו אושרו לשימוש כנגד סוגים מסוימים של לויקמיות ולימפומה.

האישור הנוכחי מבוסס על נתונים ממחקר רב-מרכזי שכלל 127 חולים עם מיאלומה נפוצה עמידה או חוזרת , אשר קיבלו לפחות שלושה קווי טיפול קודמים. הממצאים פורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine בחודש פברואר האחרון. מומחים שלא היו מעורבים במחקר כינו את תוצאות המחקר פנומנאליות.

החוקר הראשי מבוסטון הדגיש כי תוצאות המחקר מהוות נקודת מפנה בטיפול במחלה וכי במהלך 30 שנים השנים בהם טיפל בחולים עם מיאלומה נפוצה, לא ראה טיפול כה יעיל בקבוצת חולים זו.

המומחים הדגישו את הפרוגנוזה הגרועה של חולים עם מחלה עמידה או חוזרת. בעשורים אחרונים פותחו תכשירים רבים לטיפול במיאלומה וכעת יש שלוש משפחות תרופות עיקריות: תכשירים אימונו-מודולטוריים, מעכבי פרוטאוזום ונוגדנים כנגד CD-38. אעפ”י כן, בחלק מהחולים, הממשיכה ממשיכה להתקדם למרות טיפולים אלו.

בחולים בהם שלוש משפחות התרופות כשלו, חציון ההישרדות ללא-התקדמות עומד על 3-4 חודשים וחציון ההישרדות הכוללת נע סביב 9 חודשים. מנגד, מהתוצאות שפורסמו כעת עולה כי חציון ההישרדות ללא-התקדמות עמד על 8.8 חודשים, אך היה ארוך יותר מכפליים (20.2 חודשים) בחולים שהשיגו תגובה מלאה.

חציון ההישרדות הכוללת עמד על 19.4 חודשים ושיעורי ההישרדות לאחר 12 חודשים עמדו על 78%. החוקרים מציינים כי נתוני הישרדות כוללת עדיין אינם בשלים דיו.

חולים שנכללו במחקר להערכת CAR T-cell קיבלו בעבר קווי טיפול שונים, עם חציון של שישה טיפולים תרופתיים קודמים (טווח, 3-16 טיפולים קודמים), ומרבית החולים (120 חולים, 94%) עברו גם השתלת מח עצם עצמית. בנוסף, מרבית החולים (84%) פיתחו מחלה שהייתה עמידה לתכשיר אימונו-מודולטורי, מעכב פרוטאוזום ונוגדן כנגד CD38.

החוקרים דיווחו כי כשליש מהחולים הדגימו תגובה מלאה לטיפול ב-CAR T-Cell.

לאחר חציון מעקב של 13.3 חודשים, 73% מהחולים הדגימו תגובה לטיפול, ב-33% הייתה עדות לתגובה מלאה וב-52% היית עדות לתגובה חלקית טובה מאוד, או טוב מכך.

בהודעה של מנהל  המזון והתרופות האמריקאי אודות אישור הטיפול, שיעורי תגובה מלאה היו מעט נמוכים יותר. מבין כלל החולים שנכללו במחקר, 28% הדגימו תגובה מלאה היעלמות כל הסימנים של מיאלומה נפוצה בעקבות טפול ב-Abecma ו-65% מבין אלו נותרו בתגובה מלאה למשך לפחות 12 חודשים.       

ממנהל המזון והתרופות האמריקאי נמסר גם כי הטיפול ב-Abecma עלול לגרום תופעות לוואי חמורות. הטיפול נושא אזהרת קופסא אודות תסמונת שחרור ציטוקינים, תסמונת הפעלת מקרופאגים, רעילות עצבית וציטופניה ממושכת, כל אלו עלולות להיות תופעות מסכנות-חיים.

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של הטיפול הן תסמונת שחרור ציטוקינים, זיהומים, עייפות, כאבי שריר-שלד ודיכוי חיסוני. תופעות לוואי עקב הטיפול מופיעות לרוב בתוך 1-2 שבועות מתחילת הטיפול, אך חלק מהתופעות עלולות להופיע מאוחר יותר.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ