מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Teplizumab לטיפול בילדים בגילאי 8-17 שנים עם הופעה חדשה של סוכרת מסוג 1 בשלב 3 (קליני), במטרה להאט אובדן ייצור אנדוגני של אינסולין.
הנוגדן החד-שבטי כנגד CD3 אושר לראשונה בשנת 2022 לחולים בגילאי 8 שנים ומעלה עם סוכרת מסוג 1 בשלב 2 (נוכחות לפחות שני נוגדנים עצמיים הקשורים עם סוכרת מסוג 1 והפרעה במשק סוכר, אך ללא תסמינים) במטרה למנוע התקדמות לסוכרת מסוג 1 בשלב 3. באפריל השנה, ההתוויה הנ”ל הורחבה לילדים מגיל שנה.
האישור הנוכחי מבוסס בחלקו על תוצאות מחקר PROTECT בשלב 3, שכלל 328 ילדים ובני נוער בגילאי 8-17 שנים עם הופעה חדשה (עד שישה שבועות) של סוכרת מסוג 1 בשלב 3, אשר חולקו באקראי לשני מחזורים בני 12 ימים של Teplizumab או פלסבו, אשר ניתנו במרווח של שישה חודשים. בכל המקרים תועד ריכוז שיירי של C-Peptide. לאחר 78 שבועות, באלו שטופלו ב- Teplizumab תועדה הידרדרות איטית יותר משמעותית של C-peptide בהשוואה לפלסבו.
אזהרת קופסא של Teplizumab מזהירה מפני רה-אקטיבציה נגיפית, עם המלצה להשלים בדיקות של החולים לנגיף EBV ו-CMV לפני התחלת הטפול התרופתי. תופעות לוואי ידועות אחרות כוללות תסמונת שחרור ציטוקינים (לרוב במהלך חמשת הימים הראשונים) ותגובות אלרגיות. התסמינים הנפוצים ביותר כוללים הקאות, פריחה, עליה באנזימי כבד וכאבי ראש, כאשר תתכן גם לויקופניה.
מנהל המזון והתרופות האמריקאי העניק גם ל- Teplizumab אישור מואץ להתוויה זו.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!