המאמר מתאר מחקר קליני בו נבדקה יעילות ובטיחות טיפול בתאי CAR-T המכוונים לאנטיגן BCMA (B-cell maturation antigen) בחולים עם לופוס נפריטיס עמיד לטיפולים קונבנציונליים. BCMA מבוטא על תאי פלזמה המייצרים נוגדנים עצמיים, ולכן הוא יעד רציונלי במחלות אוטואימוניות מונעות B. במחקר השתתפו מטופלים עם לופוס נפריטיס פעיל, שלא הגיבו לקווים קודמים של אימונוסופרסיה. החולים עברו איסוף תאי T, מהונדסו גנטית לביטוי CAR נגד BCMA, והוחזרו לאחר הכנה אימונוסופרסיבית.
התוצאות הדגימו כי רוב החולים השיגו הפוגה קלינית מהירה, עם ירידה משמעותית בפרוטאינוריה, שיפור בתפקוד כלייתי, והפחתה במדדי פעילות מחלה סיסטמיים. נצפתה דה־פלציה עמוקה של תאי B ופלזמה, עם ירידה ברמות נוגדנים עצמיים. תופעות הלוואי כללו בעיקר תסמונת שחרור ציטוקינים בדרגה קלה עד בינונית, ללא סיבוכים חמורים או תמותה. בחלק מהחולים נצפתה השבה הדרגתית של תאי B חודשים לאחר הטיפול, אך ללא הישנות מחלה בטווח המעקב.
המאמר מדגיש כי טיפול CAR-T ממוקד BCMA עשוי להוות פריצת דרך בחולים עם לופוס נפריטיס עמיד, בזכות יכולתו למגר אוכלוסיות תאי פלזמה פתוגניים ולגרום להפוגה ממושכת ללא צורך בטיפול כרוני. עם זאת, יש להמשיך ולבחון את בטיחותו ויעילותו במחקרים רחבי היקף ובמעקב ארוך טווח, ולשקול את הסיכון לזיהומים משניים בשל דיכוי חיסוני עמוק.
ד”ר שחף שיבר, מומחית ברפואה פנימית, בראומטולוגיה וברפואה דחופה. ראומטולוגית בכירה בבית החולים בילינסון ומנהלת המחלקה לרפואה דחופה. מרצה בכירה וראש החוג לרפואה דחופה, אוניברסיטת תל־אביב.
BCMA-targeted CAR T cell therapy can effectively induce disease remission in refractory lupus nephritis. Hu, Ziwei et al. Annals of the Rheumatic Diseases.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!