פאנל של מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) קבע כי הסיכונים הכרוכים בטיפול ב- Duvelisib(קופיקטרה) בחולים עם ממאירויות המטולוגיות מסוימות עולים על התועלת האפשרית של הטיפול.
מנהל המזון והתרופות האמריקאי פרסם אזהרה בחודש יוני האחרון לפיה עיכוב PI3 Kinase עלול להביא לעליה בסיכון לתמותה ואירועים חריגים חמורים במבוגרים עם לויקמיה מסוג CLL (או Chronic Lymphocytic Leukemia) או לימפומה מסוג SLL (או Small Lymphocytic Lymphoma) חוזרת או עמידה לטיפול.
כעת, ועידה מטעם הסוכנות בחנה את הנתונים אודות הטיפול התרופתי להתוויה זו במטרה לשקול את הצעדים הבאים הנוגעים לטיפול התרופתי. חברי הועדה הצביעו באשר לשאלה אם פרופיל סיכון-תועלת של הטיפול התרופתי נוטה לטובת מתן הטיפול בחולים עם CLL או SLL חוזרת או עמידה לשני קווי טיפול קודמים, או יותר.
מבין 12 חברי הועדה, 8 סברו כי התועלת אינה עולה על הסיכון, 4 סברו כי הסיכון אינו עולה על התועלת.
במהלך הדיונים סקרו המומחים את הנתונים לאורך חמש שנים של טיפול ב- Duvelisib ודנו באשר לבטיחות הטיפול התרופתי.
Duvelisib אושרה ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי בשנת 2018 על-בסיס ממצאי מחקר DUO, בו נערכה השוואה של הטיפול אל מול Ofatumumab ב-319 מבוגרים עם CLL או SLL לאחר לפחות קו טיפול אחד קודם. המחקר הדגים יתרון לטובת Duvelisib – חציון הישרדות ללא-התקדמות של 13.1 חודשים לעומת 9.9 חודשים עם Ofatumumab.
עם זאת, הטיפול ב- Duvelisib כרוך ברעילות משמעותית, כולל סיכון לזיהומים חמורים או פטאליים, שלשול, קוליטיס, פריחה, דלקת ריאות, רעילות כבדית ונויטרופניה. כתוצאה מכך, מנהל המזון והתרופות האמריקאי הוסיף דרישות לאישור משנת 2018 בנוגע לתופעות הלוואי החמורות עקב הטיפול התרופתי, כולל צורך בנתוני הישרדות לאחר חמש שנים.
מהנתונים לאחר חמש שנים עלה כי ייתכן סיכון מוגבר לתמותה עם Duvelisib. חציון ההישרדות בקרב מטופלים ב- Duvelisib היה קצר ב-11 חודשים בהשוואה למטופלים ב-Ofatumumab: 52.3 חודשים לעומת 63.3 חודשים. בקרב חולים שקיבלו לפחות טיפול קודם אחד תועדו 80 מקרי תמותה (50%) בזרוע Duvelisib, בהשוואה ל-70 מקרי תמותה (44%) בקרב מטופלים ב-Ofatumumab (יחס סיכון של 1.09). בקרב חולים שקיבלו לפחות שני קווי טיפול קודמים תועדו 53 מקרי תמותה עם טיפול ב- Duvelisib ו-49 מקרי תמותה עם Ofatumumab (56% לעומת 49%; יחס סיכון של 1.06).
ההצבעה הנוכחית של חברי הפאנל מהווה בשורות רעות לכלל משפחת תרופות מעכבי PI3K. בכינוס בחודש אפריל חברי הועדה בחנו את הנתונים אודות משפחת מעכבי PI3K וזיהו מגמה של ירידה בהישרדות הכוללת, אשר על-פי הסוכנות הייתה חסרת תקדים בתחום האונקולוגיה.
חלק מחברי הפאנל שתמכו בתרופה התמקדו בצורך באפשרויות טיפול נוספות בחולים אלו וציינו כי הנתונים הזמינים אינם מספקים תשובה חד-משמעית באשר לשאלה אם ל- Duvelisib השפעה שלילית על ההישרדות הכוללת של החולים.
מתוך הודעת ה-FDA
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!