Leukemias

פאנל של ה-FDA ממליץ לאשר לראשונה טיפול אימונותרפי אשר משנה גנטית את תאי החולה והופך אותם ל”תרופה חיה” ל-ALL (מדסקייפ)

פאנל של ה-FDA  המליץ השבוע פה אחד לאשר טיפול גנטי ראשון מסוגו נגד סרטן (לאוקמיה לימפומפטית אקוטית , ALL) . מדובר על טיפול אימונותרפי אשר משנה גנטית את תאי החולה והופך אותם ל”תרופה חיה”, הגורמת להעצמה משמעותית של מערכת החיסון כך שתוכל לעצור/לחסל את ה-ALL.

האישור הצפוי יהפוך את הטיפול, פיתוח של חברת נוברטיס, הנקרא tisagenlecleucel-T , לטיפול הגנטי המסחרי הראשון (ונוספים כבר נמצאים בדרך). שיטת טיפול זו מתוכננת גם להיות מיושמת במיאלומה נפוצה וסרטן מוח אגרסיבי.

השיטה הטיפולית החדשה פועלת באופן מותאם ספציפי לכל חולה סרטן. תהליך הטיפול מתחיל בלקיחת תאים מהמטופל, הקפאתם והעברתם למפעל המייצר להפשרה ועיבוד, הקפאה חוזרת ומשלוח למרכז הרפואי שבו נמצא המטופל.

המחקר, B2202,  שבוצע בקרב עשרות משתתפים הראה שהשימוש בטיפול הוביל לנסיגה ארוכה של המחלה , ונראה שאף להחלמה, וזאת במטופלים שהיו בשלב סופני לאחר שכל הטיפולים הקיימים לא הועילו להם אשר חלו בלוקמיה לימפוציטית חריפה של תאי B שהתבררה כעמידה לטיפולים, או שחזרה.

חברי הפאנל כותבים בהודעתם כי בהתחשב ביעילות ובבטיחות של מחקר B2202 , יחס התועלת/סיכון של השימוש ב-tisagenlecleucel היה מועדף עבור חולים ילדים וצעירים (בגיל 3-25) , שסבלו מחזרה של ALL של תאי B , או ממחלה שלא הגיבה לטיפול כימותרפי מלא .

הפאנל הדגיש את היעילות המאוד ברורה ואת העובדה שמדובר בצורך חזק שאין לו כיום פתרון לטיפולים חדשים ל-ALL נשנה או עיקש. לדעת הפאנל מדובר בהצלחה קלינית מרשימה, אך עם זאת יש עדיין שאלות פתוחות באשר לבטיחות ארוכת הטווח, ולכן יהיה כמובן צורך בהמשך מעקב ארוך טווח.

לדיווח במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • האם הפסקת טיפול במעכבי בקרה חיסונית משפיע על הישרדות חולים עם ממאירות קשקשית של ראש וצוואר? (JAMA Netw Open)

    האם הפסקת טיפול במעכבי בקרה חיסונית משפיע על הישרדות חולים עם ממאירות קשקשית של ראש וצוואר? (JAMA Netw Open)

    בחולים עם ממאירות קשקשית חוזרת או גרורתית באזור ראש וצוואר אשר טופלו במעכבי בקרה חיסונית תועדו שיעורי הישרדות דומים בין אם המשיכו בטיפול התרופתי ובין אם הפסיקו את הטיפול לאחר שנה או שנתיים, בהשוואה להמשך טיפול מעבר לנקודת זמן זו, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. למרות שמעכבי בקרה חיסונית […]

  • שבירת מיתוסים עם פרופ' רז: איך נדע שילדינו בסיכון להשמנת יתר

    שבירת מיתוסים עם פרופ' רז: איך נדע שילדינו בסיכון להשמנת יתר

    שלום וברוכים הבאים לעוד פרק של “שבירת מיתוסים”. והיום נדון בנושא שמטריד הורים רבים – השמנת יתר בילדיהם. איך נדע אם ילדינו נמצאים בסיכון להשמנת יתר? מהם הסימנים שעלינו לשים לב אליהם? ומה ניתן לעשות כדי למנוע את ההתפתחות של השמנת יתר עוד לפני שהיא מתחילה? בפרק זה נעסוק בגורמי הסיכון, נבחן את השפעת אורח […]

  • וריאנטים גנטיים בחולי פרקינסון נפוצים יותר מכפי שסברו בעבר (Brain)

    וריאנטים גנטיים בחולי פרקינסון נפוצים יותר מכפי שסברו בעבר (Brain)

    וריאנטים גנטיים הקשורים עם מחלת פרקינסון נפוצים יותר מכפי שסברו בעברו ומתוארים ב-13% מהחולים במחלה, כך מדווחים חוקרים במאמר שפורסם בכתב העת Brain. ממצאי המחקר מדגישים את חשיבות בדיקות גנטיות וייעוץ לחולים עם מחלת פרקינסון. המדגם כלל משתתפים שלקחו חלק במחקר PD GENEration, מחקר רב-מרכזי, תצפיתי וקליני המציע בדיקות גנטיות וייעוץ גנטי לחולים עם מחלת […]

  • ההשפעה של נוירופיברומטוזיס על איכות החיים של החולים (JAMA Dermatol)

    ההשפעה של נוירופיברומטוזיס על איכות החיים של החולים (JAMA Dermatol)

    תמונות במכשירי הטלפון הנייד עשויות לשמש ככלי מהימן להערכת מאפיינים של נוירופיברומות עוריות בחולים עם אבחנה של נוירופיברומטוזיס מסוג 1 (NF1), כך עולה מתוצאות מחקר חדש שזיהה גם קורלציה בין היקף נוירופיברומות עוריות ובין איכות החיים, עם השפעה בולטת במיוחד של חומרת המעורבות של הפנים על הבריאות הנפשית. במסגרת המחקר שתוצאותיו פורסמו בכתב העת JAMA […]

  • טיפול במעכבי BRAF מלווה בסיכון מוגבר לדלקת ענביה בחולי סרטן (Am J Ophthalmol)

    טיפול במעכבי BRAF מלווה בסיכון מוגבר לדלקת ענביה בחולי סרטן (Am J Ophthalmol)

    בחולים עם ממאירות עורית או ריאתית, תרופות המעכבות מוטציות BRAF מלוות בעליה דרמטית בסיכון לדלקת ענביה, בהשוואה לטיפול כימותרפי ואימונותרפי קונבנציונאלי, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת American Journal of Ophthalmology. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי כלל 77,323 חולים עם מלנומה עורית או סרטן ריאות מדרום קוריאה בין ינואר 2011 ועד ספטמבר 2022. מבין אלו, […]

  • משטר טיפול הכולל Blinatumomab עשוי לשפר הישרדות בחולי לויקמיה (N Engl J Med)

    משטר טיפול הכולל Blinatumomab עשוי לשפר הישרדות בחולי לויקמיה (N Engl J Med)

    הוספת Blinatumomab (בלינסייטו) לטיפול כימותרפי מיצוק סטנדרטי הובילה להארכת ההישרדות הכוללת של מבוגרים ללא עדות לשארית מחלה מינימאלית עם אבחנה של B-Cell Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia, כך עולה מתוצאות מחקר חדש בשלב 3 שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine. ברקע למחקר מסבירים המומחים כי Blinatumomab מכוון ל-CD19 על תאי B ומאושר כיום לשימוש […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה