סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) המליצה על אישור שיווק Rilzabrutinib לטיפול במבוגרים עם ITP (או Immune Thrombocytopenia) עמידים לטיפולים תרופתיים אחרים.
ברקע למחקר מסבירים המומחים כי ITP הינה הפרעה אוטואימונית נרשת, המתאפיינת בהרס טסיות ע”י נוגדנים עצמיים ופגיעה בייצור טסיות, המובילים לתרומבוציטופניה וסיכון מוגבר לסיבוכי דמם. ספירת טסיות עשויה לרדת מערכים תקינים לערכים נמוכים ונמוכים מאוד.
כיום, קורטיקוסטרואידים מהווים קו-טיפול ראשון ל-ITP, אך לעיתים קרובות הטיפול אינו מספק ועד 75% מהחולים צפויים להישנות בתוך 3-4 חודשים וזו כרוכה בהוצאות רפואיות גבוהות בשל צורך בטיפולי הצלה, אשפוזים וניתוחים לטיפול באירועי דמם.
Rilzabrutinib הינה תרופה ראשונה במשפחה של מעכבי Bruton’s Tyrosine Kinase המעכבת הפעלת תאי B, מפריעה לפגוציטוזיס בתיווך FcγR ועשויה להפחית תהליכים דלקתיים כרונית.
סוכנות התרופות האירופית קבעה כי התועלת של הטיפול כוללת שיעור גבוה יותר משמעותית של תגובת טסיות ממושכת לעומת פלסבו, בפרט כאשר ניתנת בשילוב עם קורטיקוסטרואידים ו/או אגוניסטים לקולטן לתרומבופויאטין. השפעות אלו הוכחו במחקר אקראי, מבוקר-פלסבו, כפל-סמיות.
תופעות הלוואי הנפוצות ביותר כוללות שלשול, בחילה, כאבי ראש, עליה בנטייה לזיהומים, כאבי בטן, כאבי מפרקים ונזופרינגיטיס. עוד תתכן רעילות כבדית וישנה שכיחות גבוהה של אינטראקציות בין תרופתיות.
בסוכנות התרופות האירופית הדגישו כי יש הטיפול יינתן תחת השגחה רופא מנוסה בטיפול במחלות המטולוגיות.
מתוך הודעת ה-EMA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!