מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Axatilimab לטיפול במבוגרים וילדים עם אבחנה של GVHD (או Graft Versus Host Disease) כרונית בהם לא תועדה תגובה לפחות לשני קווי טיפול קודמים ובמשקל של 40 ק”ג ומעלה.
החוקרים מסבירים כי GVHD כרוני הינו סיבוך מסכן-חיים של השתלת מח עצם אלוגנאית, המתפתח במחצית מהמושתלים. הטיפול הראשון מסוגו לטיפול ב-GVHD כרוני הוא נוגדן חד-שבטי המכוון לקולטן ל-CSF-1. האישור של Axatilimab התקבל לאחר מעמד של סקירה מועדפת לאור ממצאי מחקר AGAVE-201 להערכת התרופה.
מחקר AGAVE-201 הינו מחקר בתווית-פתוחה, בשלב 2, שכלל חולים עם GVHD כרוני לאחר השתלת מח עצם אלוגנאית והעדר תגובה לפחות לשני קווי טיפול סיסטמי קודמים (חציון של ארבע קווי טיפול). טיפולים קודמים כללו Ruxolitinib, Belumosudil ו-Ibrutinib ב-74%, 23% ו-31% מהחולים, בהתאמה. בסיכומו של דבר, 239 חולים נכללו ב-121 אתרי מחקר וחולקו באקראי ביחס 1:1:1 לשלושה מינונים.
המינון המומלץ של Axatilimab ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי הוא 0.3 מג/ק”ג (עד מינון מקסימאלי של 35 מ”ג) כעירוי תוך-ורידי לאורך 30 דקות, אחת לשבועיים, עד התקדמות המחלה או רעילות בלתי-מתקבלת. מינונים אחרים שנבחנו במחקר AGAVE-201 כללו 1 מ”ג/ק”ג כל שבועיים ו-3 מ”ג/ק”ג כל ארבעה שבועות.
במחקר נבחנו שיעורי התגובה הכוללים לאורך שישה מחזורי טיפול ראשונים (24 שבועות). ב-79 החולים שקיבלו את המינון המומלץ של 0.3 מ”ג/ק”ג, שיעורי התגובה הכוללים עמדו על 75% וחציון מרווח הזמן עד לתגובה עמד על 1.5 חודשים (טווח 0.9-5.1 חודשים). חציון משך התגובה, כפי שנקבע ממועד תגובה ראשונה עד להתקדמות, תמותה, או החלפה לטיפול סיסטמי אחר כנגד GVHD כרוני, עמד על 1.9 חודשים.
בקרב אלו שהגיבו לטיפול התרופתי לא תועדו מקרי תמותה ולא נדרש טיפול תרופתי חדש ב-60% מהחולים.
תופעות הלוואי הנפוצות ביותר, אשר דווחו ב-15% מהחולים ומעלה, כללו עליה באנזימי כבד, זיהומים, ירידה בזרחן, ירידה בהמוגלובין, כאב שריר-שלד, עליה בליפאז, עייפות, עליה בעמילאז, עליה בסידן, עליה ב-CPK, בחילות, כאבי ראש, שלשול, שיעול, חום וקוצר נשימה.
במחקר AGAVE-201 החוקרים ציינו כי שיעורי הפסקת התרופה עקב תופעות לוואי עמדו על 6% בקרב חולים שטופלו ב- Axatilimab במינון 0.3 מ”ג/ק”ג, 22% באלו שטופלו במינון של 1 מ”ג/ק”ג ו-8% באלו שטופלו במינון של 3 מ”ג/ק”ג. אירועים חריגים פטאליים על-רקע הטפול התרופתי תועדו ב-1.3% מהחולים תחת טיפול ב- Axatilimab במינון 0.3 מ”ג/ק”ג.
מתוך הודעת ה-FDA
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!