מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Midostaurin, בשילוב עם טיפול כימותרפי, למבוגרים עם אבחנה חדשה של AML (Acute Myeloid Leukemia) עם מוטאציה בגן FLT3. בעקבות זאת, Midostaurin מהווה את התרופה החדשה הראשונה שאושרה לטיפול ב-AML משנת 1990.
התרופה מאושרת לשימוש בשילוב עם הבדיקה האבחנתית, LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay. מוטאציה זו קיימת ב-30-35% מהחולים עם AML ומלווה בפרוגנוזה גרועה יותר.
הבטיחות והיעילות של Midostaurin לטיפול בחולי AML שלא קיבלו טיפול קודם נבחנו במחקר אקראי שכלל 717 חולים. באותה עת, מספר מומחים קראו להתבסס על Midostaurin כטיפול הסטנדרטי החדש לחולים אלו.
במסגרת המחקר, החולים שטופלו ב- Midostaurin בשילוב עם כימותרפי חיו זמן ארוך יותר, בהשוואה לאלו שטופלו בכימותרפיה בלבד. עם זאת, מנהל המזון והתרופות האמריקאי קבע כי לא ניתן לקבוע את חציון משך ההישרדות. בנוסף, חציון משך ההישרדות ללא-אירועים בקבוצת הטיפול במשלב Midostaurin עם כימותרפיה עמד על 8.2 חודשים, זאת בהשוואה ל-3 חודשים עם טיפול כימותרפי בלבד.
תופעות הלוואי הנפוצות של טיפול ב- Midostaurin כללו חום נויטרופני, בחילות, מוקוזיטיס, הקאות, כאבי ראש, פטכיות, כאב שריר-שלד, דימום אפי, זיהום על-רקע הציוד, היפרגליקמיה וזיהום בדרכי נשימה עליונות.
הטיפול ב- Midostaurin אסור לנשים הרות או מניקות מאחר ועלול לגרום נזק לעובר המתפתח או ליילוד. בחולים המפתחים תסמינים או סימנים של רעילות ריאתית יש להפסיק את הטיפול התרופתי.
Midostaurin אושרה גם לשימוש במבוגרים עם הפרעות המטולוגיות נדירות כולל Systemic Mastocytosis אגרסיבי ו-Systemic Mastocytosis עם גידול המטולוגי או לויקמיה של תאי מאסט. תופעות לוואי נפוצות של הטיפול בחולים אלו כללו בחילות, הקאות, שלשולים, בצקת, כאב ממקור שריר-שלד, כאבי בטן, עייפות, זיהומים בדרכי נשימה עליונות, עצירות, חום, כאבי ראש וקוצר נשימה.
מתוך הודעת ה-FDA
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!