Hematology Other

טיפול גנטי עדיף על השתלת תאי גזע בטיפול ב-SCID-X1 (מתוך Blood)

במאמר שפורסם במהלך חודש אפריל בכתב העת Blood מדווחים חוקרים על ממצאי מחקר חדש, מהם עולה כי טיפול בגנטי עדיף על השתלת תאי גזע המטופויאטית לטיפול ב-SCID-X1 (X-linked Severe Combined Immunodeficiency).

במקרים של SCID-X1 (מחלת ילד בועה), ליקוי בשרשרת גאמא של קולטן Interleukin-2 עשוי להוביל להעדר תאי T ותאי Natural Killer Cells עם חסר תאי B. ללא השתלת תאי גזע המטופויאטית, מרבית החולים נכנעים לזיהום בינקות. טיפול גנטי כולל השתלת תאי גזע המטופויאטית אוטולוגית לאחר חשיפה לגנים IL2RG באמצעות וקטור נגיפי.

מחקרים קליניים להערכת טיפול גנטי ב-SCID-X1 החלו בשנת 1999, אך זהו המחקר הראשון להשוואת טיפול גנטי ל-Haploidentical HSCT. החוקרים בחנו באופן רטרוספקטיבי את הראשומות הרפואיות והשוו את התוצאות הקליניות (אשפוזים וזיהומים) ושיקום מערכת החיסון ב-13 ילדים עם SCID-X1 לאחר השתלת תאי גזע המטופויאטיים זהים ו-14 ילדים עם SCID-X1 לאחר טיפול גנטי באותה תקופה (1999-2013) בבית החולים. הילדים היןו במעקב למשך חציון של שש שנים והבנים שקיבלו את הטיפול הגנטי היו במעקב למשך 12 שנים.

המצב הבריאותי השתפר ומערכת החיסון השתקמה מהר יותר עם טיפול גנטי. לאחר שישה חודשים, ספירת תאי T הייתה תקינה ב-11 מ-14 הבנים (78%) לאחר טיפול גנטי, אך רק ב-4 מבין 15 הבנים (26%) לאחר השתלה מתורם מתאים. שלושה חולים לאחר טיפול גנטי אושפזו לצורך טיפול בזיהומים, זאת בהשוואה ל-15 מהחולים לאחר השתלה. בנוסף, בנים לאחר טיפול גנטי החלימו מהזיהום האופורטוניסטי בתוך חציון של 11 חודשים, זאת בהשוואה ל-25.5 חודשים בקבוצת הבנים לאחר השתלה.

שישה חודשים ושנה אחת לאחר הפרוצדורה, ספירת תאי CD3, CD4 ו-CD8 הייתה גבוהה יותר משמעותית בבנים לאחר טיפול גנטי, בהשוואה לבנים לאחר השתלת תאי גזע, אך ההבדל נעלם חמש שנים לאחר ההשתלה. ספירת תאי T מסוג CD4+ מהתימוס הייתה גבוהה יותר משמעותית בחולים לאחר טיפול גנטי, בהשוואה לאלו לאחר השתלה, שישה חודשים ושנה לאחר הפרוצדורה, אך ההבדל נותר מובהק לאחר חמש שנים. בחולים לאחר טיפול גנטי תועדו ספירות תאי NK גבוהות יותר, אך בשתי הקבוצות הרמות היו נמוכות.

ממצאי המחקר מעידים על יתרון ברור של טיפול גנטי בהשוואה להשתלת תאי גזע המטופויאטית מתורם לא-תואם במונחים של מהלך הזמן וככל הנראה איכות התאוששות מערכת החיסון.

Blood. Published online April 13, 2015

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • דלקת ענביה בילדים מלווה בסיכון מוגבר לקטרקט (JAMA Network Open)

    דלקת ענביה בילדים מלווה בסיכון מוגבר לקטרקט (JAMA Network Open)

    בילדים עם אבחנה של דלקת ענביה (Uveitis) סיכון מוגבר משמעותית להתפתחות קטרקט, בהשוואה לאלו ללא התהליך הדלקתי, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. הסיכון המוגבר נותר על כנו לאורך תקופות מעקב שונות ובקבוצות שונות לפי גיל, מין ומוצא אתני. מחקר העוקבה התבסס על נתונים ממאגר TriNetX וכלל ילדים עם וללא […]

  • האם בדיקה גנטית יכולה לנבא תגובה ל-Semaglutide? (מתוך כנס ה-ADA)

    האם בדיקה גנטית יכולה לנבא תגובה ל-Semaglutide? (מתוך כנס ה-ADA)

    מנתונים חדשים שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-ADA (או American Diabetes Association) עולה כי בדיקה גנטית לזיהוי נטייה להפרעה בשובע לאחר ארוחה (Abnormal Postprandial Satiety) עשויה לסייע בחיזוי טיב התגובה לטיפול ב-Semaglutide, אם כי לא הודגם קשר דומה עם הטיפול בתכשיר אחר מאותה משפחה. הבדיקה הינה חלק מהפורטפוליו של MyPhenome Obesity Phenotyping Portfolio של חברת […]

  • היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine עולות עדויות חדשות התומכות במתן Donidalorsen כטיפול מניעתי בחולים עם אנגיואדמה תורשתית לאחר שהוכח כי הטיפול התרופתי הפחית את שיעור התלקחויות המחלה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אנגיואדמה תורשתית הינה הפרעה נדירה, המתאפיינת באירועים חוזרים של נפיחות העלולה להיות מסכנת-חיים.  טיפול מונע ארוך-טווח עשוי […]

  • אורטיקריה מלווה בסיכון מוגבר לאבחנה של מחלה ממארת (British Journal of Dermatology)

    אורטיקריה מלווה בסיכון מוגבר לאבחנה של מחלה ממארת (British Journal of Dermatology)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת British Journal of Dermatology עולה כי בהשוואה לאוכלוסייה הכללית, בחולים עם אורטיקריה תועדה עליה של 49% בסיכון להתפתחות מחלה ממארת בשנה הראשונה לאחר האבחנה, עם ירידה בסיכון ל-6% בשנים הבאות. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי התבסס על נתונים ממאגרים בדנמרק ובחן את היארעות הסיכון לממאירות בקרב חולים עם אורטיקריה בהשוואה לסיכון לממאירות […]

  • הסיכון לתרומבואמבוליזם ורידי משנית לניתוח בריאטרי פוחת עם הזמן (Obesity Surgery)

    הסיכון לתרומבואמבוליזם ורידי משנית לניתוח בריאטרי פוחת עם הזמן (Obesity Surgery)

    במאמר שפורסם בכתב העת Obesity Surgery מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי למרות שניתוח בריאטרי מלווה בסיכון גבוה לתרומבואמבוליזם ורידי בחודש הראשון לאחר-ניתוח, הסיכון פוחת משמעותית עם הזמן. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי ניתוח בריאטרי מלווה בעליה בסיכון לתרומבואמבוליזם ורידי בטווח הקצר, כולל תסחיף ריאתי ופקקת ורידים עמוקים, אך לא ידוע אם […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Epcoritamab לטיפול בלימפומה פוליקולארית חוזרת או עמידה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Epcoritamab לטיפול בלימפומה פוליקולארית חוזרת או עמידה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) העניק אישור מואץ ל- Epcoritamab לטיפול במבוגרים עם לימפומה פוליקולארית עמידה או חוזרת לאחר שני קווי טיפול סיסטמי, או יותר. האישור הנוכחי מהווה את ההתוויה השנייה שאושרה למתן התכשיר המכוון ל-CD20, לאחר שבשנת 2023 אושר לשימוש במקרים עמידים או חוזרים של לימפומה מסוג DLBCL (או Diffuse Large […]

  • תוצאות מאכזבות ל-Trilaciclib לטיפול בסרטן שד גרורתי שלילי לקולטנים להורמונים (מתוך הודעת חברת G1 Therapeutics)

    תוצאות מאכזבות ל-Trilaciclib לטיפול בסרטן שד גרורתי שלילי לקולטנים להורמונים (מתוך הודעת חברת G1 Therapeutics)

    הוספת Trilaciclib לטיפול כימותרפי לא הובילה לשיפור הישרדות כוללת בנשים עם סרטן שד גרורתי שלילי לשלושת הקולטנים להורמונים, כך עולה מתוצאות מחקר PRESERVE 2, כפי שדווח ע”י יצרנית התרופה. המומחים מסבירים כי Trilaciclib הינו מעכב CDK4/6 המאושר בארצות הברית להפחתת שיעורי דיכוי מח עצם על-רקע כימותרפיה בחולים עם סרטן ריאות מסוג SCLC (או Small Cell […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה