מחקר חדש שהוצג לאחרונה ב ASH (הכנס הגדול ביותר בתחום ההמטולוגיה), מצא כי טיפול חדשני שעד כה ניתן לחולים ב-PNH (מדובר במחלה נדירה וקשה שבה בגלל ליקוי במערכת החיסון נוצר מצב בו תאי הדם האדומים  מפורקים על ידיה. עקב כך נזקקים החולים במחלה לקבל עירויי דם תכופים. הרס כדוריות הדם גורם  לסיבוכים מסכני חיים כמו קרישי דם, שבץ מוחי לפגיעה קשה באיכות החיים עייפות כרונית, חולשה ולקיצור תוחלת החיים) רק לאחר שקיבלו עירויי דם, יעיל בעצירת תהליך פירוק כדוריות הדם האדומות גם בחולים שטרם קיבלו עירויי דם.

במחקר החדש השתתפו 44 חולים במחלה שמעולם לא קיבלו עירוי דם אך נצפתה אצלם פעילות מוגברת של הרס כדוריות דם אדומות, 87% מהם כבר דיווחו על ירידה באיכות החיים, ובנוסף ל-28% כבר היה אירוע של קריש דם בגוף.

בעקבות הטיפול בתרופה סוליריס, שהיא הראשונה מסוגה לטיפול במחלה, אובחנה אצל כל החולים ירידה בקצב הרס כדוריות הדם האדומות והיעלמות הסיכון לקרישי דם, ובנוסף -91% מהחולים דיווחו על שיפור משמעותי באיכות החיים.

Clinical Impact of Unregulated Terminal Complement Activity in Never-Transfused Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, Poster Board III-965

בהודעה מטעם חברת אלקסיון וחברת נאופרם, המייצגות את יצרני התכשיר בארץ מוצוטטת עורכת המחקר ד”ר פטרה מנוס, מאוניברסיטת רדבאונד שבהולנד האומרת: “תוצאות המחקר מראות כי חולים ב-PNH משיגים שיפור משמעותי במצבם הרפואי גם כאשר אינם תלויים עדיין בעירויי דם וגם אם רמת ההמוגלובין בדמם טרם ירדה באופן משמעותי. החולים במחקר סבלו מהרס כדוריות דם המוביל לסיבוכים מסכני חיים כגון קרישי דם, פגיעה בכליות, ויתר לחץ דם ריאתי וכן לירידה באיכות החיים. הטיפול בסוליריס עוצר את תהליך ההרס ובכך תורם לשיפור מיידי באיכות החיים וכן באפשרות למניעת סיבוכים מסכני חיים בעתיד” .

כמו כן החברה מציינת שהתרופה סוליריס הוגשה לסל הבריאות בישראל לאחר שמרבית מדינות המערב כבר אישרו את מימונה הציבורי לחולים במחלה. בישראל ההערכה היא שיש כיום 10 חולים הסובלים מהמחלה.