Genetics

טיפול ניסיוני במחלת סטרגרדט (AAO)

eye עין
ויטמין A שעבר מודיפקציה נמצא כמאט את קצב ניוון הרשתית בחולים עם מחלת Stargardt

מחקר חדש שהוצג במפגש השנתי של האקדמיה האמריקאית לרפואת עיניים הראה כי פורמולה מותאמת של ויטמין A הניתנת דרך הפה, gildeuretinol, נמצאה כמאטה את קצב ניוון הרשתית בחולים עם מחלת Stargardt, מחלת עיניים גנטית נדירה שעלולה לגרום לאובדן ראייה אצל מבוגרים וילדים.

“Gildeuretinol מאט בבטחה את קצב הגדילה של נגעים אטרופיים כפי שהודגם ביותר מ-150 חולים שטופלו עד היום בתרופה”, כך דיווחה המחברת הראשית של המחקר, “זהו הטיפול הראשון שמראה יעילות במחלת Stargardt בניסוי קליני אקראי”. ממצאים אלו הוצגו בניסוי ה-TEASE, שהוא למעשה “סל” של ארבעה מחקרים קליניים בלתי תלויים, שהעריך את הטיפול בתרופה הפומית gildeuretinol בחולים עם מחלת Stargardt כתוצאה מוריאנטים פתוגנים של הגן ABCA4.

Gildeuretinol, הידוע גם בשם ALK-001, נועד להפחית באופן משמעותי את הנטייה לדימריזציה של ויטמין A, התהליך שבו מולקולות נקשרות יחד ליצירת דימר ובונות תוצרי לוואי וליפופוסין ברשתית. לתהליך זה יש פוטנציאל להאט או לעצור את הצמיחה של נגעים אטרופיים מסכני ראייה ברשתית. Gildeuretinol נלקח פומית כגלולה פעם ביום.

בהתייחס לבטיחות, אמרה מחברת המחקר כי לא נצפו שינויים קליניים משמעותיים בתפקודי הכבד, בעיכוב בהסתגלות לחושך או עיוורון לילה. בסך הכל, החולים סבלו היטב את התרופה ללא שינויים משמעותיים בחדות הראייה, ועם מקרה אחד של פפילדמה שנפתר עם טיפול באצטאזולמיד (והמטופל חזר לטיפול).

לכתבה ב-medscape

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • הקשר בין רגישות לניגודיות לנזק המבני בגלאוקומה פתוחת זווית ראשונית, פרופ' מרדכי רוזנר

    הקשר בין רגישות לניגודיות לנזק המבני בגלאוקומה פתוחת זווית ראשונית, פרופ' מרדכי רוזנר

    גלאוקומה פתוחת זווית ראשונית Primary open-angle glaucoma (POAG) היא סוג הגלאוקומה השכיח ביותר. בדיקה ומניעה של פגיעה בראייה במהלך כל החיים הינה אסטרטגיית הטיפול העיקרית במחלה זו. נזק לשדה הראייה הינו המאפיין הקליני של POAG, אולם נזק כזה אינני מספיק כדי להסביר את כל הפגיעות הראייתיות בגלאוקומה. במיוחד בגלאוקומה מתקדמת, לחולים יש קושי לשתף פעולה […]

  • תכשירים אנטי-פסיכוטיים מסוימים מלווים בסיכון מוגבר לדלקת ריאות (JAMA Psychiatry)

    תכשירים אנטי-פסיכוטיים מסוימים מלווים בסיכון מוגבר לדלקת ריאות (JAMA Psychiatry)

    טיפול במינון גבוה של תרופות אנטי-פסיכוטיות, בפרט Quetiapine, Clozapine ו-Olanzapine, מלווה בסיכון מוגבר לדלקת ריאות בחולים עם סכיזופרניה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Psychiatry. טיפול מונותרפי בתכשירים עם עומס אנטי-כולינרגי גבוה גם מעלה את הסיכון לדלקת ריאות. החוקרים התבססו על מספר מאגרי נתונים ארציים ובחנו את הנתונים אודות חולים שטופלו בשל סכיזופרניה […]

  • תוצאות מבטיחות לטיפול התחלתי משולש בחולים עם סוכרת מסוג 2 (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    תוצאות מבטיחות לטיפול התחלתי משולש בחולים עם סוכרת מסוג 2 (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    טיפול משולש הכולל מטפורמין, Dapagliflozin ו-Saxagliptin מהווה גישת טיפול יעילה ובטוחה לחולים עם סוכרת מסוג 2 שלא קיבלו טיפול תרופתי קודם, בהשוואה להגברת עצימות הטיפול, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Diabetes, Obesity and Metabolism. ההנחיות הנוכחיות ממליצות על טיפול משולב מוקדם להפחתת הסיכון לסיבוכי סוכרת ומניעת אינרציה קלינית בחולים עם סוכרת מסוג 2. […]

  • היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine עולות עדויות חדשות התומכות במתן Donidalorsen כטיפול מניעתי בחולים עם אנגיואדמה תורשתית לאחר שהוכח כי הטיפול התרופתי הפחית את שיעור התלקחויות המחלה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אנגיואדמה תורשתית הינה הפרעה נדירה, המתאפיינת באירועים חוזרים של נפיחות העלולה להיות מסכנת-חיים.  טיפול מונע ארוך-טווח עשוי […]

  • טיפול ב-Pantoprazole מגן מפני דימום מדרכי עיכול עליונות בחולים תחת הנשמה פולשנית (N Engl J Med)

    טיפול ב-Pantoprazole מגן מפני דימום מדרכי עיכול עליונות בחולים תחת הנשמה פולשנית (N Engl J Med)

    במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בחולים תחת הנשמה פולשנית, טיפול ב- Pantoprazole הפחית משמעותית את הסיכון לדימום משמעותי קלינית מדרכי עיכול עליונות, ללא השפעה משמעותית על הסיכון לתמותה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי לא ידוע אם טיפול במעכבי תעלות מימן מועיל או […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר תכשיר ביוסימילאר שלישי של Ustekinumab (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר תכשיר ביוסימילאר שלישי של Ustekinumab (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Ustekinumab-ttwe (או Pyzchiva) כתכשיר ביוסימילאר שלישי של Ustekinumab (סטלרה) לטיפול במגוון מצבים דלקתיים. בנוסף, הסוכנות קבעה באופן זמני כי התרופה אינה שונה מהתכשיר המקורי וצעד זה יאפשר לרוקחים בארצות הברית להחליף את התכשיר הביוסימילאר בתכשיר המקור ללא תלות במרשם שניתן מהרופא. התכשיר Ustekinumab-ttwe, אנטגוניסט […]

  • האם טיפול משלים במשלב Dabrafenib עם Trametinib משפר הישרדות בחולי מלנומה? (N Engl J Med)

    האם טיפול משלים במשלב Dabrafenib עם Trametinib משפר הישרדות בחולי מלנומה? (N Engl J Med)

    בחולים עם מלנומה בשלב III לאחר התערבות ניתוחית, טיפול משלים במשלב Dabrafenib עם Trametinib הפחית את הסיכון לתמותה בהיקף של 20% לעומת פלסבו, אם כי התועלת ההישרדות הכוללת לא הייתה מובהקת סטטיסטית, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine. בחולים עם מוטציית BRAF V600E הטיפול המשולב הפחית את הסיכון […]

  • היעילות והבטיחות של Risankizumab לטיפול בדלקת מפרקים פסוריאטית פעילה (Rheumatology and Therapy)

    היעילות והבטיחות של Risankizumab לטיפול בדלקת מפרקים פסוריאטית פעילה (Rheumatology and Therapy)

    במאמר שפורסם בכתב העת Rheumatology and Therapy מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, התומכות ביעילות וסבילות של Risankizumab (סקייריזי) לאורך 100 שבועות, כאשר מרבית החולים שהגיבו לטיפול לאחר 52 שבועות שמרו על התגובה לאורך זמן, ללא סוגיות בטיחות חדשות.   ברקע למחקר מסבירים כי אין נתונים רבים אודות ההשפעה ארוכת הטווח של טיפולים תרופתיים לדלקת […]

  • טיפול ביולוגי לעומת מתוטרקסט מלווה בהיארעות נמוכה יותר של דלקת מפרקים פסוריאטית בחולי פסוריאזיס (Rheumatology and Therapy)

    טיפול ביולוגי לעומת מתוטרקסט מלווה בהיארעות נמוכה יותר של דלקת מפרקים פסוריאטית בחולי פסוריאזיס (Rheumatology and Therapy)

    במאמר שפורסם בכתב העת Rheumatology and Therapy מדווחים חוקרים מישראל על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפולים ביולוגיים מלווים בהיארעות נמוכה יותר של דלקת מפרקים פסוריאטית (Psoriatic Arthritis) לעומת מתוטרקסט בחולים עם פסוריאזיס, כאשר טיפול מקומי מלווה בשיעורי ההיארעות הנמוכים ביותר של דלקת מפרקים פסוריאטית. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי מבוסס על נתוני מאגר נתונים ישראלי […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה