ממחקר אקראי ומבוקר-פלסבו חדש עולה כי תרופה חדשה, Larazotide Acetate, שנועדה לטיפול במחלת צליאק הביאה להקלה על תסמינים במערכת העיכול ותסמינים מחוץ למערכת העיכול בחולים שנחשפו באופן לא-מכוון לגלוטן.
החוקרים מדווחים כי התרופה ענתה על תוצא הסיום העיקרי של המחקר, להפחתת תסמינים במערכת העיכול. מדובר במחקר התרפויטי הגדול הראשון במחלת צליאק שהצליח לענות על תוצא הסיום העיקרי להפחתת סימנים ותסמינים של המחלה, וזהו המחקר המוצלח הראשון של משפחת תרופות חדשה המכוונת כנגד בקרת צמתים הדוקים (Tight Junction).
Larazotide Acetate מונעת פתיחת צמתים הדוקים ומפחיתה את קליטת גלוטן, תוך עיכוב חדירות מעי עקב גלוטן וציטוקינים ותהליכי דלקת.
במחקר הרב-מרכזי, אקראי, מבוקר-פלסבו, נכללו 74 מרכזים בצפון אמריקה. המטרה הייתה לבחון את ההשפעה של Larazotide Acetate על תסמינים וסימנים במערכת העיכול בחולים עם מחלת צליאק. משתתפים אלו הקפידו על דיאטה נטולת גלוטן למשך חמש שנים, כך שהמחלה והטיפול היו יציבים. המטרה הייתה להעריך בתנאי העולם האמיתי את הטיפול התרופתי כתוספת לדיאטה נטולת-גלוטן.
מדגם המחקר כלל 342 חולים, שהקפידו על דיאטה נטולת-גלוטן למשך 12 חודשים, לכל הפחות. המשתתפים חולקו באקראי לקבוצת פלסבו או אחד משלושה מינונים של Larazotide Acetate, שניתן שלוש פעמים ביום (0.5 מ”ג, 1 מ”ג או 2 מ”ג). המחקר ארך 20 שבועות וכלל ארבעה שבועות פלסבו, 12 שבועות טיפול וארבעה שבועות פלסבו.
תוצא הסיום העיקרי היה שיפור בתסמיני מערכת העיכול של עיכול, הפרעות עיכול וכאבי בטן (כולל התכווצויות, כאב, נפיחות, גזים, בחילות ויציאות), כפי שנקבע לפי מדד GSRS (Gastrointestinal Symptom Rating Scale) למחלת צליאק. התסמינים מחוץ למערכת העיכול כללו כאבי ראש ועייפות, ונבחנו על-פי דיווחי החולים.
מהתוצאות עולים הבדלים משמעותיים בהפחתת תסמיני מערכת העיכול בין מטופלים ב- Larazotide Acetate במינון 0.5 מ”ג ובין קבוצת הפלסבו. לדברי החוקרים, יעד הפחתת תסמיני מערכת העיכול הושג ונותר לאורך השלב הפעיל של המחקר, אך רק המינון הנמוך ביותר היה יעיל ולמינונים הגבוהים לא הייתה כל השפעה. הם מוסיפים כי ממצאים אלו עולים בקנה אחד עם האתגרים הקליניים במחקרים קודמים.
הקלה בכאבי ראש ועייפות הייתה נפוצה יותר משמעותית בחולים שטופלו ב- Larazotide Acetate במינון 0.5 מ”ג, בהשוואה לקבוצת הפלסבו (p=0.010). כמו כן, שיפור משמעותי במספר מדדים אחרים היה נפוץ יותר בקבוצת הטיפול הפעיל.
החוקרים מדווחים על ירידה של 26% במספר הימים בהם החולים דיווחו על תסמינים חמורים ועליה של 31% במספר הימים בהם החולים דיווחו על מעט מאוד תסמינים, אם בכלל. בנוסף, 28% מהחולים דיווחו על הקלה בתסמינים בהיקף של לפחות 50% למשך לפחות 6 מבין 12 שבועות.
מדדי GSRS היו טובים יותר משמעותית עם טיפול במינון 0.5 מ”ג, בהשוואה לקבוצת הפלסבו.
לא תוארה עליה בטיטר נוגדנים לגלוטן (IgA או IgG) בכל מינוני הטיפול הפעיל. לא תוארו הבדלים משמעותיים בתופעות הלוואי של הטיפול בשתי הקבוצות ולא דווח על תופעות לוואי חמורות.
מתוך כנס ה-Digestive Disease Week
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!