חברת התרופות Bayer HealthCare הודיעה כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את טבליות Stivarga (Regorafenib) לטיפול בחולים עם גידולים מתקדמים-מקומית, לא-נתיחים, או גרורתיים, מסוג GIST (Gastrointestinal Stromal Tumor), לאחר טיפול קודם ב-Imatinib Mesylate ו-Sunitnib Malate. האישור של Stivarga לטיפול ב-GIST מבוסס על תוצאות מחקר בשלב III (GRID), שהדגימו שיפור מובהק סטטיסטית בשיעורי ההישרדות ללא-התקדמות, בהשוואה לפלסבו, בחולים עם GIST שמחלתם התקדמה לאחר טיפול ב-Imatinib Mesylate ו-Sunitinib Malate.

Stivarga כבר מאושרת ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי לטיפול בחולים עם ממאירות גרורתית של המעי הגס והרקטום, שטופלו בעבר ב-Fluoropyrimidine-Oxaliplatin-Irinotecan, טיפול במעכבי VEGF, ובמידה ומדובר באלל הנפוץ של KRAS, במעכב EGFR. Stivarga הינה טיפול פומי המעכב מספר קינאזות ומכוון כנגד תהליכי התפתחות גידולים ממאירים, יצירת כלי דם של גידולי ושמירת סביבת הגידול.

מהאישור השני של Stivarga בארצות הברית עולה כי התרופה עשויה להוות פתרון לצורך רפואי ללא-מענה בחולים עם ממאירות, הנדרשים לתרופות חדשות הממשיכות לעכב את התקדמות מחלתם. מהחברה נמסר כי הם מצפים להמשיך ולהציע תועלת לחולים הסובלים מהמחלה הנדירה אך האגרסיבית, להם אין אפשרויות טיפול נוספות, וימשיכו להשקיע מאמצים במטרה לפתח טיפולים חדשים לחולים אלו.

מומחים בתחום מסבירים כי למרות שחלה התקדמות ניכרת בטיפול ב-GIST עם פיתוח מעכבי קינאז כטיפולים יעילים למחלה, נערך חיפוש אחר טיפולים יעילים נוספים בחולים עם GIST שמחלתם החמירה למרות טיפול בתרופות המאושרות. מהנתונים עולה כי Stivarga עשוי להאט את התקדמות המחלה בחולים שאינם מגיבים עוד לטיפולים מאושרים אחרים ועשויים לשמש כאמצעי נוסף לטיפול בחולים עם GIST, בהם אין אפשרויות טיפול מאושרות אחרות.

ממחקר GRID (GIST Regorafenib In Progressive Disease) עלה כי שילוב Stivarga עם הטיפול התומך הטוב ביותר הביא לשיפור מובהק סטטיסטית בשיעורי ההישרדות ללא התקדמות, בהשוואה לשילוב פלסבו עם הטיפול התומך הטוב ביותר (יחס סיכון של 0.27, P<0.0001) בחולים עם GIST גרורתי או לא-נתיח. חציון שיעורי ההישרדות ללא-התקדמות עמד על 4.8 חודשים בקבוצת הטיפול ב- Stivarga, בהשוואה ל-0.9 חודשים בקבוצת הפלסבו (p<0.0001). לא זוהו הבדלים מובהקים סטטיסטים בשיעורי ההישרדות הכוללים בעת ניתוח הביניים, שהתבסס על 29% מסך האירועים בניתוח הנתונים הסופי.

במחקרים קליניים תופעות הלוואי הנפוצות ביותר על רקע הטיפול התרופתי (20% ומעלה) בקרב המטופלים ב- Stivarga, בהשוואה למטופלי פלסבו, כללו עייפות/חולשה, תגובה עורית בידיים וברגליים (HFSR או Hand Foot Skin Reaction), שלשולים, ירידה בתאבון ובצריכת מזון, יתר לחץ דם, דלקת של הריריות, דיספוניה, זיהום, כאב (לא ספציפי), ירידה במשקל, כאבי בטן והפרעות במערכת העיכול, פריחה, חום ובחילות. תופעות הלוואי החמורות על-רקע הטיפול התרופתי בחולים שטופלו ב- Stivarga כללו רעילות כבדית, דימום והתנקבות של מערכת העיכול. התווית  המצורפת ל- Stivarga בארצות הברית כוללת אזהרת קופסא בנוגע לסיכון לרעילות כבדית.

תוצאות מחקר GRID הוצגו בכנס השנתי מטעם ה-American Society of Clinical Oncology (ASCO) ביוני 2012 ופורסמו בנובמבר 2012 בכתב העת Lancet.

Stivarga פותחה במסגרת תכנית Fast Track וזכתה למעמד מועדף (Priority Review) לגידולים במעי הגס והרקטום וגידולי GIST גרורתיים או לא-נתיחים מטעם מנהל התרופות והמזון האמריקאי. מעמד זה ניתן ע”י מנהל התרופות והמזון האמריקאי להאצת פיתוח והערכת תרופות לטיפול במחלות חמורות ולמילוי צרכים רפואיים ללא-מענה, וניתן לתרופות המציעות התקדמות משמעותית בטיפול או מציעות אפשרות טיפול במצבים בהם אין טיפול זמין.

מתוך הודעת חברת Bayer HealthCare