Erectile dysfunction

טיפול גנטי לאדרנולויקודיסטרופיה עשוי למנוע מוגבלות תפקודית (מתוך כנס ה-EBMT)

טיפול גנטי ניסיוני, Elivaldogene Autotemcel (Eli-Cel), הדגים תוצאות מבטיחות במניעת מוגבלות תפקודית מג’ורית בחולים עם אדרנולויקודיסטרופיה (Adrenoleukodystrophy), כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו במהלך כנס ה-European Society for Blood and Bone Marrow Transplantation.

מחקר ALD-102 (בשלב 2/3) ומחקר ALD-104 (בשלב 3) כללו חולים עד גיל 17 שנים עם עדות למחלה מוחית מוקדמת, כפי שנקבע לפי בדיקת MRI עם גדוליניום ולפי דירוג חומרת המחלה באמצעות סולם Loes Score.

המשתתפים עברו ניוד תאי גזע עם Granulocyte-Colony Stimulating Factor, עם או בלי Plerixafor, ולאחר מכן עברו איסוף תאי גזע המטופויאטים ואפרזיס. במעבדה מרכזית, תאים חיוביים ל-CD34 נבחרו ונחשפו לוקטור המקודד ל-ABCD1 ולאחר מכן, התאים הללו הוחזרו לחולים.

מחקר ALD-102 כלל 32 חולים, כולל 27 חולים שענו על התוצא העיקרי ושרדו ללא מוגבלות תפקודית מג’ורית (אובדן תקשורת, עיוורון קורטיקאלי, צורך בהזנה באמצעות צינור, אובדן שליטה על סוגרים, תלות בכיסא גלגלים ואובדן מוחלט של תנועות רצוניות) לאחר שנתיים מהעירוי החד-פעמי. חולים אלו גם נכללו במחקר LTF-304, מחקר מעקב להערכת התוצאות ארוכות הטווח.

שני חולים נוספים נותרו במחקר בעת ניתוח הנתונים ושלושה פרשו מהמחקר, שניים בהחלטת החוקרים עקב שינויים בהדמיה וחולה אחד בשל התקדמות מוקדמת ומהירה של המחלה שהובילה למותו.

לאחר מתן העירוי, ב-31 מבין 32 חולים שנכללו במחקרי ALD-102 ו-LTF-304 תועדה מדד תפקוד נוירולוגי יציב. למרות שמדדי Loes עלו במהלך 1-2 שנים לאחר העירוי, ב-26 מבין 32 ולים המדדים נותרו יציבים לאחר מכן ובחלק מהחולים נרשמה ירידה במדדים אלו.

בעת הביקור האחרון, ב-28 מבין 32 חולים (88%) לא הייתה עדות לדלקת פעילה בבדיקת MRI עם גדוליניום.

שלושה אירועים חריגים נקשרו עם הטיפול הניסיוני: מקרה אחד של זיהום בנגיף BK בשלפוחית השתן ושני מקרים של הקאות בדרגה 1. אירועים חריגים אשר ייתכן וקשורים לטיפול הניסיוני במחקר ALD-104 כללו פנציטופניה בשני חולים. בעת הביקור האחרון, כ-13 חודשים לאחר העירוי, בשני החולים תועדה ספירת טסיות נמוכה. בנוסף, חולה אחד במחקר פיתח דלקת בחוט השדרה ממקור לא-ידוע.

מתוך כנס ה-EBMT

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • גורמי סיכון לתמותה עקב מחלות לב וכלי דם בחולים עם לימפומה מסוג DLBCL (מתוך Leuk Lymphoma)

    גורמי סיכון לתמותה עקב מחלות לב וכלי דם בחולים עם לימפומה מסוג DLBCL (מתוך Leuk Lymphoma)

    במאמר שפורסם בכתב העת Leukemia & Lymphoma מדווחים חוקרים מסין על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי גיל מתקדם, מין זכר, שלב מוקדם יותר של הגידול באבחנה, כימותרפיה, קרינה וניתוח מלווים כולם בסיכון מוגבר לתמותה עקב מחלות לב וכלי דם בחולים עם אבחנה של לימפומה מסוג DLBCL (או Diffuse Large B Cell Lymphoma). מטרת המחקר […]

  • דלקת ענביה בילדים מלווה בסיכון מוגבר לקטרקט (JAMA Network Open)

    דלקת ענביה בילדים מלווה בסיכון מוגבר לקטרקט (JAMA Network Open)

    בילדים עם אבחנה של דלקת ענביה (Uveitis) סיכון מוגבר משמעותית להתפתחות קטרקט, בהשוואה לאלו ללא התהליך הדלקתי, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. הסיכון המוגבר נותר על כנו לאורך תקופות מעקב שונות ובקבוצות שונות לפי גיל, מין ומוצא אתני. מחקר העוקבה התבסס על נתונים ממאגר TriNetX וכלל ילדים עם וללא […]

  • האם בדיקה גנטית יכולה לנבא תגובה ל-Semaglutide? (מתוך כנס ה-ADA)

    האם בדיקה גנטית יכולה לנבא תגובה ל-Semaglutide? (מתוך כנס ה-ADA)

    מנתונים חדשים שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-ADA (או American Diabetes Association) עולה כי בדיקה גנטית לזיהוי נטייה להפרעה בשובע לאחר ארוחה (Abnormal Postprandial Satiety) עשויה לסייע בחיזוי טיב התגובה לטיפול ב-Semaglutide, אם כי לא הודגם קשר דומה עם הטיפול בתכשיר אחר מאותה משפחה. הבדיקה הינה חלק מהפורטפוליו של MyPhenome Obesity Phenotyping Portfolio של חברת […]

  • היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine עולות עדויות חדשות התומכות במתן Donidalorsen כטיפול מניעתי בחולים עם אנגיואדמה תורשתית לאחר שהוכח כי הטיפול התרופתי הפחית את שיעור התלקחויות המחלה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אנגיואדמה תורשתית הינה הפרעה נדירה, המתאפיינת באירועים חוזרים של נפיחות העלולה להיות מסכנת-חיים.  טיפול מונע ארוך-טווח עשוי […]

  • אורטיקריה מלווה בסיכון מוגבר לאבחנה של מחלה ממארת (British Journal of Dermatology)

    אורטיקריה מלווה בסיכון מוגבר לאבחנה של מחלה ממארת (British Journal of Dermatology)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת British Journal of Dermatology עולה כי בהשוואה לאוכלוסייה הכללית, בחולים עם אורטיקריה תועדה עליה של 49% בסיכון להתפתחות מחלה ממארת בשנה הראשונה לאחר האבחנה, עם ירידה בסיכון ל-6% בשנים הבאות. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי התבסס על נתונים ממאגרים בדנמרק ובחן את היארעות הסיכון לממאירות בקרב חולים עם אורטיקריה בהשוואה לסיכון לממאירות […]

  • הסיכון לתרומבואמבוליזם ורידי משנית לניתוח בריאטרי פוחת עם הזמן (Obesity Surgery)

    הסיכון לתרומבואמבוליזם ורידי משנית לניתוח בריאטרי פוחת עם הזמן (Obesity Surgery)

    במאמר שפורסם בכתב העת Obesity Surgery מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי למרות שניתוח בריאטרי מלווה בסיכון גבוה לתרומבואמבוליזם ורידי בחודש הראשון לאחר-ניתוח, הסיכון פוחת משמעותית עם הזמן. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי ניתוח בריאטרי מלווה בעליה בסיכון לתרומבואמבוליזם ורידי בטווח הקצר, כולל תסחיף ריאתי ופקקת ורידים עמוקים, אך לא ידוע אם […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Epcoritamab לטיפול בלימפומה פוליקולארית חוזרת או עמידה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Epcoritamab לטיפול בלימפומה פוליקולארית חוזרת או עמידה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) העניק אישור מואץ ל- Epcoritamab לטיפול במבוגרים עם לימפומה פוליקולארית עמידה או חוזרת לאחר שני קווי טיפול סיסטמי, או יותר. האישור הנוכחי מהווה את ההתוויה השנייה שאושרה למתן התכשיר המכוון ל-CD20, לאחר שבשנת 2023 אושר לשימוש במקרים עמידים או חוזרים של לימפומה מסוג DLBCL (או Diffuse Large […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה